CAR-T在自免领域的研发已经好几年了，相比于小分子、单抗、双抗，CAR-T成本高、价格贵、副作用大，不光要考虑疗效，还需要找到合适的市场切入点，不然会亏个底朝天。
我盘点了一下，Cabaletta Bio (NASDAQ: CABA)、Cartesian Therapeutics (NASDAQ: RNAC)、Kyverna Therapeutics (NASDAQ: KYTX)，都已公开了CAR-T上市计划。
CAR-T能够深度清除B细胞，重置免疫系统，适应症包括系统性红斑狼疮(SLE)、狼疮性肾炎(LN)、系统性硬化症(SSc)、全身型重症肌无力(gMG)、多发性硬化症(MS)、寻常型天疱疮(PV)、肌炎(DM/ASyS/IMNM)等。
就市场规模来看，系统性红斑狼疮和多发性硬化症是最大的，但是这两个病都有大量上市和在研药物，上市需要做大规模的3期临床，不划算，三家Biotech都没有选这两个适应症。
Cabaletta选择肌炎中的皮肌炎(DM)、抗合成酶综合征(ASyS)作为 (自体CD19 CAR-T)的首发适应症。预期2025Q4启动注册试验，2027年递交BLA。
Cartesian和Kyverna都选中了全身型重症肌无力(gMG)。
Cartesian的是自体BCMA mRNA CAR-T，已经在2025年5月启动3期AURORA试验。
Kyverna的是自体CD19 CAR-T，预期2025Q4报告Phase 2数据，年底开始Phase 3的入组。
KYV-101的另一个适应症是罕见的神经自身免疫性疾病——僵人综合征(SPS)，美国大约有6,000例患者，目前尚无获批药物。
CAR-T高昂的生产成本，也困住了 Biotech自己。按每例患者50万美元的成本计算，不考虑临床运营成本，不考虑对照组可能用到昂贵的专利药，200例患者的供药成本就高达1亿美元，这谁扛得住？
Cabaletta、Cartesian、Kyverna虽然都找到了看似可行的切入点，但是小适应症的市场空间毕竟有限，后面又有体内CAR-T紧追，三家公司的市值都只有2-3亿美元。
国内医保对CAR-T、罕见病的支持都不够，切入小适应症也不容易。最有希望的破局点大概就是体内CAR-T，名为CAR-T，实为化工产品，成本低得多，可以切入SLE这种大适应症。