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我看到一些分析师认为fabry可能带来即战力收入1q2q是很可能的

@科迪勒拉：SGMO：值得加倍关注的捡漏机会

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<a href=\"https://laohu8.com/S/SGMO\">$Sangamo Therapeutics Inc(SGMO)$</a> 的CEO却迎来当头一棒，辉瑞单方终止了与公司开发血友病A型基因疗法的合作协议，这导致SGMO录得历史第二大的百分比跌幅，3.8亿美元的市值当天缩水了一半之多。</p>\n<p>更令他失望的的是，这个疗法的关键临床数据是如此compelling，而BLA和MAA又是如此接近。</p>\n<p>辉瑞在一份电子邮件声明中表示，经过统筹与分析，他们认为目前患者群体对额外的基因治疗选择的兴趣非常有限。据悉Biomarin开发的另一种针对血友病A的基因疗法在商业模式令人失望。</p>\n<p>假如SGMO的武器库中仅有这一支枪械，这个消息足以让股价堕入毛票阵营。但情况恰恰相反，公司仍有2只具有强大火力的研究项目，也许不用太久就能带让股东价值重新回到增长轨道。这也是我勇于在老虎社区推介此股的原因。</p>\n<p>这些项目包括isaralgagene civaparvovec,一个基于AAV2/6的基因治疗计划，用于治疗法布里病，一种由半乳糖苷酶@基因突变引起的溶酶体贮积症。在去年2月份公布更新的 STAAR 1/2 期研究数据，显示持续受益和差异化的安全特性。我研读过以上详细内容，认为isaralgagene civaparvovec的获批是大概率事情。</p>\n<p>更重要的是，FDA已经同意52周的eGFR斜率可以作为加速批准的主要依据。不要求进行确证性研究。104周的数据将用于确认临床益处，预计将在2025年第二季度公布顶线数据。将在2026年提交为期两年的数据以获得全面批准。</p>\n<p>此外，公司的STAC-BBB技术拥有巨大潜力，这是一种新型中枢神经系统靶向腺相关病毒衣壳，它在静脉注射的非人灵长类中表现出强效的血脑屏障渗透和神经元转导。</p>\n<p>就在2周之前，公司与安斯泰来签下了TAC-BBB技术授权协议，安斯泰来将向Sangamo预付2000万美元的许可费。Sangamo未来可能获得高达13亿美元的额外授权目标费用，以及多达5种潜在神经疾病目标的里程碑付款。</p>\n<p>某分析师在一份研究报中给予法布里项目每股4美元、STAC-BBB每股4美元的估值。</p>\n<p>公司已经表示将寻求新的合作伙伴以继续开发血友病A项目，但鉴于辉瑞的放弃，新协议不会短期内轻松达成。可预见的情况是因一时找不到合作伙伴，公司因缺乏资金将很快启动折价增发。</p>\n<p>我认为：当前股价仍然承压，但距离复兴时刻并不遥远。</p>\n<p>SMGO简介：</p>\n<p>Sangamo创立于1995年，于2000年上市。前称Sangamo BioSciences，总部位于美国加州Richmond。公司专注于基因组编辑、基因调控和细胞治疗平台技术。其专利技术——锌指DNA结合蛋白（ZFP）技术用于特定的基因组修饰和基因调控，可用于特异性敲除基因或将治疗基因插入到精确位置。</p>\n<p>与CRISPR相比，ZFN作为基因编辑工具的主要劣势是开发高质量基因编辑产品费时且繁琐。虽然这种明显的差异仍然存在，但Sangamo已经改进了开发过程，开发周期已经缩短到10天，在此期间，细胞中的构建体被设计、组装和测试，最终生产治疗ZFN所需的总时间已经缩短至3个月。</p>\n<p><a href=\"https://laohu8.com/S/PASG\">$Passage Bio, Inc.(PASG)$</a> <a href=\"https://laohu8.com/S/DTIL\">$Precision Biosciences 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civaparvovec的获批是大概率事情。</p>\n<p>更重要的是，FDA已经同意52周的eGFR斜率可以作为加速批准的主要依据。不要求进行确证性研究。104周的数据将用于确认临床益处，预计将在2025年第二季度公布顶线数据。将在2026年提交为期两年的数据以获得全面批准。</p>\n<p>此外，公司的STAC-BBB技术拥有巨大潜力，这是一种新型中枢神经系统靶向腺相关病毒衣壳，它在静脉注射的非人灵长类中表现出强效的血脑屏障渗透和神经元转导。</p>\n<p>就在2周之前，公司与安斯泰来签下了TAC-BBB技术授权协议，安斯泰来将向Sangamo预付2000万美元的许可费。Sangamo未来可能获得高达13亿美元的额外授权目标费用，以及多达5种潜在神经疾病目标的里程碑付款。</p>\n<p>某分析师在一份研究报中给予法布里项目每股4美元、STAC-BBB每股4美元的估值。</p>\n<p>公司已经表示将寻求新的合作伙伴以继续开发血友病A项目，但鉴于辉瑞的放弃，新协议不会短期内轻松达成。可预见的情况是因一时找不到合作伙伴，公司因缺乏资金将很快启动折价增发。</p>\n<p>我认为：当前股价仍然承压，但距离复兴时刻并不遥远。</p>\n<p>SMGO简介：</p>\n<p>Sangamo创立于1995年，于2000年上市。前称Sangamo BioSciences，总部位于美国加州Richmond。公司专注于基因组编辑、基因调控和细胞治疗平台技术。其专利技术——锌指DNA结合蛋白（ZFP）技术用于特定的基因组修饰和基因调控，可用于特异性敲除基因或将治疗基因插入到精确位置。</p>\n<p>与CRISPR相比，ZFN作为基因编辑工具的主要劣势是开发高质量基因编辑产品费时且繁琐。虽然这种明显的差异仍然存在，但Sangamo已经改进了开发过程，开发周期已经缩短到10天，在此期间，细胞中的构建体被设计、组装和测试，最终生产治疗ZFN所需的总时间已经缩短至3个月。</p>\n<p><a href=\"https://laohu8.com/S/PASG\">$Passage Bio, Inc.(PASG)$</a> <a href=\"https://laohu8.com/S/DTIL\">$Precision Biosciences 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公司已经表示将寻求新的合作伙伴以继续开发血友病A项目，但鉴于辉瑞的放弃，新协议不会短期内轻松达成。可预见的情况是因一时找不到合作伙伴，公司因缺乏资金将很快启动折价增发。 我认为：当前股价仍然承压，但距离复兴时刻并不遥远。 SMGO简介： Sangamo创立于1995年，于2000年上市。前称Sangamo BioSciences，总部位于美国加州Richmond。公司专注于基因组编辑、基因调控和细胞治疗平台技术。其专利技术——锌指DNA结合蛋白（ZFP）技术用于特定的基因组修饰和基因调控，可用于特异性敲除基因或将治疗基因插入到精确位置。 与CRISPR相比，ZFN作为基因编辑工具的主要劣势是开发高质量基因编辑产品费时且繁琐。虽然这种明显的差异仍然存在，但Sangamo已经改进了开发过程，开发周期已经缩短到10天，在此期间，细胞中的构建体被设计、组装和测试，最终生产治疗ZFN所需的总时间已经缩短至3个月。 $Passage Bio, Inc.(PASG)$ $Precision Biosciences 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