2025年5月20日，和誉医药（港交所代码：02256）宣布其自主研发的CSF-1R高选择性小分子抑制剂匹米替尼（ABSK021）被中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）纳入优先审评，用于需要系统性治疗腱鞘巨细胞瘤（TGCT）的患者。2023年12月，和誉医药与默克公司就匹米替尼的商业化权利达成协议，默克公司将负责匹米替尼在全球的商业化。
优先审评制度有望加快匹米替尼在TGCT中的审批流程，从而有望使符合条件的患者更快获得该药物。此前，匹米替尼已被中国国家药品监督管理局（NMPA）、美国食品药品监督管理局（FDA）授予突破性疗法认定（BTD），并被欧洲药品管理局（EMA）授予优先药物（PRIME）认定。
关于匹米替尼
匹米替尼是由和誉医药独立研发的一种新型、口服、高选择性且高效的小分子CSF-1R抑制剂。匹米替尼在全球III期MANEUVER研究中针对腱鞘巨细胞瘤（“TGCT”）的积极顶线结果已于2024年11月成功发布。在该研究中，MANEUVER研究达到了所有的主要及次要终点，匹米替尼组第25周的客观缓解率（“ORR”）达54.0%，而安慰剂组为3.2%（p<0.0001）。每日一次口服匹米替尼的耐受性良好，因治疗相关不良事件而终止治疗的比例为1.6%，且没有观察到胆汁淤积性肝毒性的证据。
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