转自：世易医健 由北京鼎医公益基金会发起、世易医健（eChinaHealth）协办的“2025年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会新进展会议——骨与软组织肿瘤新进展”学术会议，已于柏林当地时间2025年10月18日完成全球首播。本次会议深度聚焦骨与软组织肿瘤领域的前沿动态，特别是针对腱鞘巨细胞瘤（Tenosynovial Giant Cell Tumor, TGCT）的靶向治疗取得了突破性进展，引发了肿瘤学界的广泛关注。 首都医科大学附属北京积水潭医院牛晓辉教授应邀担任大会主席并作主题报告。山西医科大学第二医院冯毅教授、天津医院胡永成教授、海军军医大学第二附属医院杨诚教授以及四川大学华西医院周勇教授作为讨论嘉宾，围绕TGCT与MANEUVER研究展开了深度对话与多角度解读，共同梳理其对临床实践的重要启示。 一、主题演讲：TGCT治疗新策略与MANEUVER研究突破 在主题报告环节，牛晓辉教授系统梳理了腱鞘巨细胞瘤的疾病本质、发病机制及创新药物Pimicotinib（ABSK021）的研发脉络与完整的临床研究证据。 疾病认知革新：从炎性病变到肿瘤性疾病的演变 牛教授开篇明义，指出TGCT是一种起源于关节、滑囊或腱鞘滑膜衬里的良性但具有局部侵袭性的软组织肿瘤。其认识历程经历了根本性转变：过去常被称作“色素绒毛结节性滑膜炎”并被归为炎性疾病，如今基于分子水平的研究证实，TGCT实为一种肿瘤性疾病。其核心驱动机制在于CSF1基因发生融合，导致肿瘤性滑膜细胞异常过度分泌集落刺激因子-1（Colony-Stimulating Factor 1, CSF-1）。 机制深入解析：Pimicotinib精准靶向肿瘤微环境 牛教授强调，Pimicotinib是一种高选择性的CSF-1受体（CSF-1R）抑制剂。其作用机制并非直接杀伤肿瘤细胞，而是精准地阻断CSF-1与CSF-1R的结合，从而抑制

转自：王药药的小日常 近期一直在跟踪 $和誉-B(02256)$ 的动态，信息量确实有点多。 最近又看到，德国默克在资本市场日上，表示正在“全力聚焦增长”。对于实现这一目标的过程中，也提到了和誉的医药匹米替尼，并且是重头戏，称之为能够发挥最大潜力（Maximize potential）资产之一。 这是默克第一次公开谈及匹米替尼的价值，并且是寄予厚望，我觉得是非常有意义的，代表了默克的真实想法。 而紧接着，和誉医药又公布了即将在ESMO上公布发表的匹米替尼的长期疗效和安全性数据，延续优异表现。 这些动作都指向了一点，匹米替尼将会是和誉医药非常可观的现金奶牛。 1、默克发声：匹米替尼是Maximize potential资产 先来看默克的表态。 默克的愿景，是将罕见疾病将作为战略支柱以推动扩展。为此，默克在推动Ogsiveo、Gomekli增长的同时，正积极为匹米替尼在2026年的全球上市做准备，力求将这款拳头产品成功推向市场。 默克明确表示，匹米替尼是能够发挥最大潜力（Maximize potential）药物之一。  在默克的语境里，匹米替尼疗效及安全性出色，有望重新定义TGCT的治疗标准。加上默克的全球市场布局，成为贡献稳定产出的重磅产品。 2、情理之中的答案 默克的公开表态，实际上也是预料之内的。虽然匹米替尼的首发适应症是罕见病，但是其实市场规模并不会太小。之前看海通证券给出了年销售峰值20亿美金的预测。 这是由几个根本原因决定的： 第一，累积效应、TGCT存量患者庞大： 腱鞘巨细胞瘤（TGCT）是一种罕见的局部侵袭性间叶性肿瘤，常在20-50岁中年期发病，主要累及关节、腱鞘及滑囊，可导致严重的局部病变和功能障碍。如果未治疗或肿瘤复发，进一步影响受损关节及其周围组织的损伤和退化，

转自：王药药的小日常 今年的ESMO大会，非常热闹。中国创新药的地位越来越高，多款产品凭借多项突破性临床数据引发行业关注。 其中有几款FIC或BIC药品的临床数据很亮眼，整理了一下我觉得值得关注的国产创新药，作为记录。 一、康方生物AK112（依沃西单抗）：鳞状NSCLC一线治疗刷新PFS纪录（HARMONi-6） AK112的热度不用赘述，作为全球首创PD-1/VEGF双特异性肿瘤免疫治疗药物，其对标的一直是K药。此前HARMONi-3鳞癌的临床结果分析闹得不可开交，OS统计学不显著甚至开始怀疑了AK112的真实疗效，但这次大会上公布的联合化疗治疗sc-NSCLC的结果可以看到，PD-1/VEGF双靶点实力值得进一步期待。 这里面有几个关键的增量信息值得关注一下： 首先是生存获益期的优势显著：依沃西单抗联合化疗组的mPFS达11.14个月，首次突破sq-NSCLC一线治疗10个月的PFS，当然也显著优于对照组替雷利珠单抗联合化疗的6.90个月，组间PFS风险比（HR）低至0.6。且停药率更低（3.4% vs 4.2%），相关致死率也略低。 其次，HARMONi-6纳入的患者也值得关注：此次试验纳入的Ⅳ期患者占比高达92%，中央型鳞癌患者占比63%。无论患者PD-L1表达状态（阴性/阳性）、是否伴随肝转移，或基线转移部位数量多少，依沃西单抗联合化疗治疗均能稳定获得PFS获益。 当然在等待更优的临床数据同时，AK112二次BD也值得期待。现在看BD已经不是瓜保不保熟的问题了，而是谁能拿出百亿完成交易了？ 二、 $和誉-B(02256)$ Pimicotinib：腱鞘巨细胞瘤（TGCT）疗效持续提升，创ORR新高 其实Pimicotinib的商业化结局已经很明确了，目前已获中国NMPA、美国FDA

2025年10月20日，和誉医药（港交所代码：02256）宣布，公司在2025年欧洲肿瘤内科学会年会（ESMO Congress 2025）上以口头报告形式展示了其自主研发的小分子CSF-1R抑制剂匹米替尼（pimicotinib/ABSK021）治疗腱鞘巨细胞瘤（TGCT）患者的全球III期MANEUVER研究的长期疗效和安全性数据。 $和誉-B(02256)$ 结果显示，依据RECIST v1.1标准经盲态独立评审委员会（BIRC）评估，匹米替尼在TGCT患者中展现出强劲而持久的肿瘤缓解疗效，临床结局评估（包括关节活动度、僵硬、疼痛和身体功能）表现出具有临床意义的持续改善，安全性与既往分析一致，其应用于TGCT长期治疗的可行性得到进一步验证。 ESMO现场口头报告 腱鞘巨细胞瘤是一种罕见的局部侵袭性间叶性肿瘤，主要累及关节、腱鞘及滑囊，可导致严重的局部病变和功能障碍。其发生机制为肿瘤性滑膜细胞中过度表达集落刺激因子1（CSF-1），从而导致表达集落刺激因子1受体（CSF-1R）的炎症细胞在肿瘤中大量聚集。 匹米替尼是由和誉医药独立研发的一款新型、口服、高选择性且高效的小分子CSF-1R抑制剂，其全球III期MANEUVER研究由三部分构成，旨在评估匹米替尼在TGCT患者中的疗效和安全性。在2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）上公布的第一部分研究结果显示，匹米替尼为患者带来了显著的疗效获益：在第25周时，匹米替尼治疗组依据RECIST v1.1标准经BIRC评估的客观缓解率（ORR）达到了54%，而安慰剂对照组仅为3.2%。 MANEUVER研究设计 本届ESMO年会上，MANUEVER研究Leading PI，北京积水潭医院牛晓辉教授现场解读了本研究的长期疗效和安全性数据：中位随访14.

2025年10月14日，和誉医药（港交所代码：02256）宣布，公司将在第37届AACR-NCI-EORTC国际分子靶标与癌症治疗大会（以下简称AACR-NCI-EORTC大会）上展示两款临床前管线——可入脑的CDK4/2抑制剂和可口服的SMARCA2 PROTAC降解剂的最新研究成果。 $和誉-B(02256)$ 本届AACR-NCI-EORTC大会将于2025年10月22日至26日在美国波士顿举行。会议由美国癌症研究协会（AACR）、美国国家癌症研究所（NCI）和欧洲癌症研究与治疗组织（EORTC）共同主办，来自世界各地的学者、科学家、监管机构人员、投资者和制药企业代表将齐聚一堂，围绕药物研发创新、靶点选择、细胞与分子生物学新发现，以及早期临床试验等前沿议题展开讨论。 和誉医药在本届AACR-NCI-EORTC大会上将展示如下进展： CDK4/2抑制剂ABK-CDK-1 标题：ABK-CDK-1：一种选择性、可穿透血脑屏障的CDK4/2抑制剂，用于克服乳腺癌对CDK4/6抑制剂的耐药问题 环节：壁报展示环节A 时间：2025年10月23日（周四）12:30-16:00（美国东部时间） 地点：2层展厅D SMARCA2 PROTAC降解剂ABK-SM2-1 标题：一种高效能且可口服的SMARCA2 PROTAC降解剂的发现与表征 环节：聚焦精选论文（3）——新型治疗药物 报告人：应海燕 时间：2025年10月25日（周六）11:45-12:15（美国东部时间） 地点：3层AB厅 $和誉-B(02256)$

肝细胞癌是最常见的原发性肝癌，全球约30%的肝细胞癌患者存在FGF19过表达。 $和誉-B(02256)$ 自主研发的依帕戈替尼是一款高活性高选择性的FGFR4抑制剂，被开发用于治疗FGF19过表达的晚期肝细胞癌，目前正在进行注册性临床研究，有望成为首个治疗FGF19过表达晚期肝细胞癌患者的突破性药物。 为进一步发掘依帕戈替尼的治疗潜力，和誉医药也在同时探索联合用药方案。在2025年欧洲肿瘤内科学会胃肠道肿瘤大会上，以口头报告的形式发布了联合阿替利珠单抗治疗晚期肝细胞癌患者的最新临床试验数据，联合治疗方案实现了≥50%的客观缓解率，且中位无进展生存期≥7个月。联合治疗方案中无论是初治患者还是既往经治患者，均展现出良好的安全性与显著的疗效。这一成果不仅进一步证实了该联合治疗方案在FGF19过表达晚期肝细胞癌治疗领域的巨大潜力，还为既往接受过免疫检查点抑制剂治疗以及未经治疗的患者提供了新的治疗思路与方向，有望为更多患者带来新的希望。 $和誉-B(02256)$

股票评级：增持 12个月目标价：32.5港元 首次覆盖：中国小分子新药研发标兵，迎接商业化转型元年 商业元年： $和誉-B(02256)$ 开发的匹米替尼作为全球疗效最优CSF-1R小分子，即将在中美两地上市，给公司带来持续销售分成。 积极布局FGFR和KRAS两大重要靶点家族，FGFR4作为晚期临床资产有望成为肝癌领域全新靶向小分子。 首次覆盖，予以增持评级：看好公司长期发展潜力和高效的小分子开发能力，目标价32.5港元。 匹米替尼：我们预计默克全球销售有望达15亿美元峰值，为和誉提供持续现金流 在CSF-1R抑制剂的开发中，和誉通过高效严谨的临床推进，已经展示了TGCT全球最佳的疗效，安全性和响应率均优于同类分子。该分子目前是德国默克管线中最重要的后期资产，经过23年12月的首次授权合作，25年4月的行权扩大全球合作区域，以及两笔7,000万/8,500万美元的付款，已经为和誉带来了逾1.5亿美元的现金收入。我们认为默克对该分子寄予厚望，有望在全球做到接近15亿美元峰值销售收入（为公司指引上沿）。基于合作协议，和誉后续还将获得来自默克的研发里程碑付款及销售里程碑付款，以及上市之后的销售分成。这是由中国药企研发的第一款成功进入全球制药巨头商业化阶段的全球最佳小分子药物，和誉为国内小分子研发型生物技术企业的国际化和商业化树立了发展路径。 深度探索FGFR和RAS两大类靶点，FGFR驱动下一轮新产品周期 肿瘤免疫治疗虽已取得突破进展，但有一些细分类别，依然存在较低响应率和较短生存期的问题。尤其在中国高发的肝癌和胃癌领域，肿瘤免疫治疗带来的生存获益相对有限，目前肝癌依然是我国五年生存率较低的癌症类别。我们认为靶向特定重要靶点的小分子药物或新型药物类别（如PROTAC或分子胶）有望成为解决这类型癌症

股票评级：首次覆盖，给予“增持”评级 $和誉-B(02256)$ 匹米替尼行权费提振业绩，在手现金充沛。公司2025年上半年实现收入人民币6.12亿元，同比增长23%；实现期内利润人民币3.28亿元，同比增长59%。公司于2025年5月收到默克的全球商业化选择权行权费6.12亿人民币。截至2025年6月30日，公司的现金及银行结余为人民币23.32亿元，在手现金充沛。 依帕戈替尼单药注册性临床启动，联用阿替利珠单抗疗效显著。2024年ESMO中，FGFR4小分子依帕戈替尼220mg BID组治疗经ICI和mTKI治疗的FGF19晚期HCC患者ORR为44.8%、mDoR为7.4个月、中位PFS为5.5个月。2025年7月，公司在2025 ESMO-GI大会上发布的依帕戈替尼联合阿替利珠单抗联用数据显示，220mg BID的剂量组在晚期 HCC患者中ORR超50%，中位PFS超7个月，显著优于目前标准疗法。2025年6月，公司已完成依帕戈替尼的注册性研究的首例患者给药。 匹米替尼国内NDA获受理，MANEUVER III期试验结果积极。2025年6月NMPA正式受理CSF-1R抑制剂匹米替尼用于治疗腱鞘巨细胞瘤TGCT的NDA申请。全球3期MANEUVER研究中, 每日一次匹米替尼在TGCT患者中第24周的ORR达54.0%。公司预计2025年第四季度将向FDA递交匹米替尼TGCT适应症NDA。 ABSK061 ACH适应症完成首例患者入组。2024 ESMO TAT会议披露的首次人体试验初步结果中，选择性FGFR2/3抑制剂ABSK061在伴有FGFR激活改变因子的实体瘤患者中的ORR达37.5%，2024年11月，公司已完成ABSK061联合ABSK043用于治疗实体瘤的II期临床研究的首例

股票评级：买入 目标价：23.75港元 盈利的小分子创新药公司，即将迎来首款商业化产品。 $和誉-B(02256)$ 公司致力于开发FIC和BIC的小分子疗法，已搭建起系统化的小分子产品矩阵，并逐步向非肿瘤以及大分子领域拓展。依靠对外授权，公司在2024年实现由长期亏损向盈利的跨越。匹米替尼已在中国递交NDA申请，预计2026年上市，将成为公司首款商业化产品。未来随着对外授权合作不断达成，产品商业化放量，公司将进入“自我造血”的良性循环。 匹米替尼：BIC的CSF-1R抑制剂，将成为公司首款商业化产品。（1）TGCT：关键III期临床中展现出同类最佳ORR，安全性优势明显。2025年6月，NMPA已受理匹米替尼的上市申请，公司预计在今年Q4递交美国的NDA申请。上市后中国、美国市场均将由默克进行商业化销售。（2）cGVHD：在2024年ASH会议上已公布I期临床优效性数据，口服小分子给药方便，能快速起效，且反应持久。2023年12月，公司与默克就匹米替尼达成独家商业化合作，区域包括中国大陆、香港、澳门和台湾地区，2025年4月，默克行使匹米替尼的全球商业化选择权，体现默克对该产品后续商业化潜力的信心。 依帕戈替尼：有望重塑肝细胞癌治疗格局的FIC小分子。（1）单药治疗2L+晚期肝细胞癌：II期关键注册临床阶段已启动，预计2028年在中国上市，有望成为公司第二款商业化产品。（2）联合治疗1L+晚期肝细胞癌：2025 ESMO GI会议上，依帕戈替尼联合免疫在HCC患者中观察到显著疗效，展现出免疫疗法联用潜力，支持依帕戈替尼在晚期HCC一线、中期HCC联合TACE以及辅助治疗中进行免疫联合方案的研发。 ABSK061：FGFR213 选择性抑制剂。（1）ACH：已开展针对ACH的I/II期临床，于

上次扒了和誉的ABSK011，发现了新的意外收获：《医药跟踪——三联疗法冲击肝癌一线，和誉医药ABSK011启动最新临床》。然后秉着继续寻宝的目的，把和誉的其他管线都扒了一遍，发现还有一个新的惊喜： $和誉-B(02256)$ 的口服小分子PD-L1抑制剂ABSK043在血管生成性肉瘤患者中的II期试验开始启动了。根据clinicaltrials.gov，9月9日名为SARC-005的研究，进行了动态更新，猜测应该是首位患者已经入组。 这项研究，我觉得非常有意思。 1、额外的期待 这项研究对于ABSK043可以说是额外的期待。 因为SARC-005并非是和誉直接作为申办者发起，而是来自加拿大大学医疗网络（University Health Network）的一项由研究者发起的临床研究。该研究探索的领域既不是PD-1(L1)的常见适应症比如肺癌、胃癌等，也不是时下流行的联合治疗，而是单药治疗内膜肉瘤、头颈部血管肉瘤及上皮样血管内皮瘤等罕见血管肉瘤亚型。 对于这类患者来说，目前除了传统的化疗之外没有什么有效的治疗手段。即便是化疗，对于某些亚型的客观缓解率ORR依然不足10%，无进展生存期PFS短的也仅有3个月，明显无法满足临床需求。 尽管这类疾病高度异质，既往研究结果数据有限且难以解读，但有初步证据提示上述亚型的肉瘤患者可能对免疫单药治疗敏感。根据网站登记的信息，加拿大大学医疗网络的SARC-005研究，预计入组20名患者，最快明年3月份就能基本完成并获得初步结果。 对于ABSK043这款当下全球领先的口服小分子PD-L1抑制剂来说，SARC-005研究毫无疑问将开启一扇新世界的大门。和誉官网显示ABSK043目前正在开展两项在肺癌中联合靶向治疗的II期临床研究，都针对有着巨大市场前景的目标人群。

转自：祎枕黄粱 和誉医药成立于2016年，目标是解决中国及全球患者未获满足的迫切需求。 $和誉-B(02256)$ 管理团队经验丰富且国际化 创始人是徐耀昌博士与俞红平博士，其中徐博士有着40年的医药经验。二人都在翰森生物医药科技有限公司任职过，搭建了翰森的研发团队与研发体系，有过成功的开发EGFR突变靶点（阿美替尼）的经验。并且既往都有着跨国药企的经历，徐博士是第一位进入礼来新药研发管理层的华人。 此外首席财务官，首席医学官，CMC副总裁均有着丰富的跨国药企经验。HR副总裁负责过蚂蚁集团国际业务产品技术部HR负责人。整体管理团队资历深厚，经验丰富，具有国内外企业管理经验。 研发管线 目前处于临床阶段的管线分为两部分 靶向肿瘤与免疫肿瘤。可以看出，目前和誉主要研发方向在舒适区肿瘤领域，这也是创始人有着丰富成功经验的领域。 其中靶向肿瘤方向有CSF-1R，FGFR4，Pan-FGFR，GFR 2/3，GFR耐药突变，EGFR exon20，EGFR C797s，PRMTSMTA免疫肿瘤方向有口服PD-L1，CXCR4，CD73。 管线其实反映了创始人的性格，因为他们创造了中国首个EGFR 酪氨酸激酶抑制剂阿美替尼，所以相较于大分子单抗药物，和誉医药格外倾心于小分子抗肿瘤药物。目前研发进度最快的药物包含CSF-1R抑制剂ABSK021，FGFR4抑制剂ABSK011，泛FGFR抑制剂ABSK091，CXCR4抑制剂ABSK081。 尝试了解一下四大金刚的靶点与潜力。 CSF-1R抑制剂ABSK021 这是一个获得MNC默克认可的靶点及药物。7000万美金的首付，全球行权费用8500万美元，潜在总价值高达6亿美金。后续和誉可以获得全年净销售额的两位数比例提成。核心适应症腱鞘巨细胞瘤（TGCT）。 T