单月超20亿美元，Biotech行业融资规模重返疫情前水平

今年5月，美国及欧洲的生物医药行业共发生23起融资事件，融资规模达20.2亿美元（约143.03亿人民币），环比增幅达59.18%，其中值得关注的有：

• 中枢神经系统（CNS）领域爆发：5月，多家CNS药企获得大额融资，如融资1.4亿美元的Grin Therapeutics、9000万美元的Syndeio、7500万美元的Therini Bio、6000万美元的Vima  Therapeutics等；

• 核酸药物仍是热点。5月，多家不同技术路径的mRNA药企获得大额融资，如融资1.3亿美元的抗衰老药企NewLimit、融资6500万美元的lncRNA药企Haya Therapeutics、融资5000万的Sirius Therapeutics等；

• 前沿技术路线与新靶点受到关注：5月，AI肿瘤药物公司Pathos AI、DNA数据存储公司Atlas Data Storage、罕见代谢病药企Azafaros、表观遗传学药企CellCentric、体内Car-T药物公司Stylus Medicine等前沿技术公司均获得大额融资。

图片

图片

1、Pathos AI：累计完成4.67亿美元融资的AI新秀

5月15日，Pathos AI宣布完成3.65亿美元D轮融资使其投后估值达到约16亿美元。本轮融资包括现有投资者和新投资者。

Pathos AI是一家人工智能生物技术公司，专注于重新设计药物开发，通过与制药公司合作，利用技术力量为患者提供精准医疗。

公司的技术平台PathOS Platform™，可利用数拍字节（Petabytes）级别的真实世界肿瘤数据和患者来源的功能基因组数据，能够整合多模态数据（包括临床、分子和影像数据），识别和验证传统方法难以发现的生物学机制，显著提升了药物开发的速度、精确度和成功率。

目前，Pathos AI有两款在研药物，均为外部引入：

• P-300（pocenbrodib）：一款CBP/p300蛋白抑制剂，该蛋白参与促进癌症细胞生长和增殖的基因的激活。P-300最初由Forma Therapeutics开发（被诺和诺德以11亿美元收购），今年3月，Pathos启动了pocenbrodib的Ib/IIa期临床试验，该试验将评估该药物作为单药疗法，以及与Zytiga、Lynparza或Pluvicto联合用于转移性去势抵抗性前列腺癌患者的疗效。

• P-500（原名为PRT811）：由Prelude Therapeutics开发，并于2023年3月完成了1期试验。2024年8月份被Pathos收购。

此外，2023年12月，Pathos在收购Rain Oncology时，还获得了处于III 期阶段的MDM2抑制剂milademetan的所有权，但在最近的公告中，公司尚未提及这款疗法。

图片

在一级市场，公司在三年内完成了四轮融资，累计融资金额达4.67亿美元，其中2024年10月，Pathos AI宣布完成超额认购的6200万美元C轮融资。本轮融资由NEA领投，Revolution Growth、Lightbank和Builders VC等机构跟投。

2、Atlas Data Storage：贝索斯投资的DNA企业

5月，Atlas Data Storage宣布完成1.55亿美元的种子轮融资。本轮融资的投资者包括ARCH Venture Partners、Deerfield Management、Bezos Expeditions、Tao Capital Partners、Rsquared VC、Earth Foundry、In-Q-Tel (IQT)等知名机构。

今年5月，领先的DNA合成技术公司Twist Bioscience(NASDAQ:TWST)宣布将其DNA 数据存储业务分拆为独立公司Atlas Data Storage，专注于该领域的技术开发与商业化。此次分拆旨在达到两个目的：

一是Twist专注主业（合成生物与生命科学工具），提升经营效率和估值清晰度，同时通过保留Atlas少数股权、分成收益及技术返利机制，持续分享未来收益；

二是Atlas作为纯粹的DNA数据存储公司，可灵活融资、聚焦技术转化和商业落地，快速吸引客户与合作伙伴，避免在Twist体系下“边缘化”，有望成为数据基础设施新星，未来独立上市或并购退出预期明确，具备“早期科技独角兽”标签。

Atlas Data Storage使用半导体芯片+酶工程（enzyme engineering）技术，构建“高通量、并行化的芯片化化学反应平台”，这是其区别于传统存储和其他DNA存储企业的关键优势；此芯片平台是其未来商业化与专利壁垒的核心资产，可能涵盖微流控、DNA合成酶工程、数据编码算法等多个交叉领域。

图片

公司管理层经验丰富，CEO Varun Mehta是Nimble Storage创始人，成功将其出售给惠普；连续创业者，擅长将深科技转化为商业成果，首席技术官Bill Banyai, Ph.D.曾在Complete Genomics开发DNA测序技术、在Twist领导DNA合成技术，执行董事George Kadifa曾任惠普、IBM、Oracle高管，也是Silver Lake资本合伙人，产业与资本经验兼具。

3、Grin Therapeutics：黑石支持的CNS药物新秀

5月18日，Grin Therapeutics宣布完成1.4亿美元的D轮融资。本轮融资包括Angelini Pharma的6500万美元战略股权投资，以及现有投资者Blackstone Life Sciences的7500万美元跟投。

GRIN Therapeutics是一家专注于开发治疗严重神经发育障碍的创新疗法的公司。基于NMDA受体异常活化在神经发育障碍中的作用机制，公司聚焦于NMDA受体的NR2B亚基，其过度激活被证实与癫痫、认知障碍、运动障碍等神经发育疾病密切相关。

GRIN Therapeutics核心产品radiprodil是一种选择性靶向N-甲基-D-天冬氨酸（NMDA）受体亚型2B（GluN2B）的负向别构调节剂，计划于2025年第三季度启动全球关键性3期临床研究，针对适应症为与GRIN相关的神经发育障碍（GRIN-NDD）。

GRIN-NDD是由GRIN基因突变引起的罕见小儿神经发育障碍。患者可能会出现发育迟缓、智力障碍、癫痫、肌张力低下、运动障碍、痉挛、进食困难和行为问题。

此前发布的1b期临床试验Honeycomb的数据显示，radiprodil治疗的总体耐受性良好。符合条件的癫痫患者的中位可计数运动性癫痫发作（CMS）频率较基线减少了86%。在试验期间，71%的患者CMS减少超过50%，且7例患者中有6例在为期8周的维持期内至少80％的日子无癫痫发作。

目前，Radiprodil已获得美国FDA及欧洲的突破性疗法、孤儿药、罕见儿科疾病等多项认定。此外，radiprodil也正于另一适应症（结节性硬化症与局灶性皮质发育不良）进行Ib/IIa期临床。

图片

对外合作方面，GRIN Therapeutics在完成D轮融资的同时，还宣布与意大利药企Angelini Pharma达成合作协议，后者将获得radiprodil在北美以外地区的开发和商业化权益。GRIN公司将获得5000万美元预付款，以及最高5.2亿美元的开发、监管和销售里程碑付款。

4、Azafaros：BGV孵化的罕见病新秀

5月15日，Azafaros宣布完成1.32亿欧元的B轮融资，本轮融资由Jeito Capital与Forbion Growth共同领投，Seroba、Pictet Group、Forbion Ventures、Schroders Capital和BioGeneration Ventures (BGV)跟投。

Azafaros于2018年由BGV孵化设立，基于莱顿大学和阿姆斯特丹UMC的科学知识，为溶酶体贮积症患者开发新的疗法。

溶酶体储存病（LSDs）是一组超过70种疾病的集合，其特征是溶酶体功能障碍，这些疾病大多以常染色体隐性遗传形式存在，通常会导致进行性神经变性，在许多情况下会造成致命后果。

公司药物Nizubaglustat是一种小分子、口服、脑穿透性氮杂糖，不仅能够直接影响溶酶体中的代谢过程，还能干扰糖鞘脂的代谢途径，具有较好的药物特性。

适应症方面，Nizubaglustat可用于治疗神经系统受累的罕见溶酶体贮积症，具体包括尼曼-皮克C型病（NPC）、GM1神经节苷脂病和GM2神经节苷脂病（包括Tay-Sachs和Sandhoff病），本次融资的目的就是推进上述适应症进入临床三期试验。

目前，Nizubaglustat已获得治疗GM1和GM2神经节苷脂病和NPC的罕见儿科疾病认定（RPDD）、GM1和GM2神经节苷脂病（Sandhoff和Tay-Sachs病）和NPC的孤儿药认定，以及FDA对GM1/GM2神经节苷脂病和NPC的快速通道认定。

图片包含 项链, 桌子, 鸟, 飞行 描述已自动生成

B轮融资是自2020年完成2500万欧元A轮融资后，Azafaros五年来首次公开募资。公司的长期目标远不止三项当前适应症，计划将nizubaglustat拓展至更多类型的溶酶体贮积症，例如戈谢病3型（Gaucher Type 3），未来几个月将公布具体计划。

5、NewLimit：加密货币大佬支持的抗衰老药物公司

5月6日，NewLimit宣布完成1.3亿美元的B轮融资。本轮融资由凯鹏华盈（Kleiner Perkins）领投，Nat Friedman/Daniel Gross、Khosla Ventures、Human Capital、Valor Equity Partners、Dimension、Founders Fund和Brian Armstrong（Coinbase创始人）等跟投。

NewLimit成立于2022年，由谷歌风投（GV）合伙人Blake Byers博士、加密货币交易平台Coinbase联合创始人兼CEO Brian Armstrong 以及表观遗传重编程专家Jacob Kimmel博士共同创立，是一家抗衰老药物研发公司。

NewLimit的目标是研发能够重编程衰老细胞以延长健康寿命的药物，通过重编程表观基因组来恢复衰老细胞的年轻功能，利用单细胞基因组学、表观遗传编辑、机器学习和高通量功能检测等前沿技术，揭示衰老的表观遗传特征，克服表观遗传重编程面临的障碍，发现可使细胞恢复年轻活力和再生潜能的干预措施。

2024年，公司建立了面向肝细胞的LNP（Lipid Nanoparticle,脂质纳米颗粒）递送系统，结合信使RNA（mRNA）传递机制，为其小分子与生物大分子联合开发提供了递送技术保障。

目前，公司重点布局了两个领域：

• 肝脏再生领域：先导分子M003在酒精性肝损伤模型中展现出85%的功能恢复率，老年肝细胞死亡率显著降低，多项生理指标接近年轻水平，未来几年有望进入临床试验；

• 免疫系统领域：公司团队鉴定出的三个转录因子组合（I0001-I0003）可恢复衰老T细胞功能。通过先进的实时显微成像技术，研究人员直观展示了处理后的T细胞在抑制靶细胞增殖方面与年轻细胞相当的表现。

图片

近年来，抗衰老药物成为生物医药领域的热点之一，从PayPal创始人Peter Thiel持续加码抗衰项目、前世界首富杰夫·贝索斯扶持Altos Labs，到谷歌通过其子公司Calico积极布局再生医学与寿命延长技术，“长寿经济”正在成为全球科技巨头争相进入的下一轮高地。今年4月，Flagship Pioneering孵化一家名为Etiome的预防性药物公司，完成了5000万美元的融资。

NewLimit在一级市场的表现不俗，此前已经完成两轮融资：

• 2021年，NewLimit宣布完成1.05亿美元的种子轮融资，投资人为Blake Byers与Brian Armstrong；

• 2022年，NewLimit宣布完成4000万美元的A轮融资，投资人为Dimension、Founders Fund与Kleiner Perkins。

6、GlycoEra AG：多家MNC押注的蛋白降解药企

5月27日，GlycoEra AG宣布完成1.3亿美元的B轮融资。本轮融资由Novo Holdings领投，Catalio Capital Management、LifeArc Ventures、卡塔尔投资局（QIA）、Sofinnova、5AM Ventures、罗氏风投、百时美施贵宝、Agent Capital、MP Healthcare Venture Management（田边三菱子公司）和Sixty Degree Capital等机构跟投

GlycoEra于2020年底从LimmaTech分拆出来（LimmaTech于2015年从被GSK收购的疫苗公司GlycoVaxyn分拆出来），是一家利用蛋白质降解技术开发药物的公司。

GlycoEra优势在于细胞外蛋白降解平台，通过双特异性分子利用自然降解机制，精准清除致病蛋白，区别于传统免疫抑制或抗体药物，具备快速、深度且高选择性的作用效果，同时避免系统性副作用，具有“精准靶向”、“深度清除”、“持久效果”的特点。

此外，该技术还具备生产工艺优势：不同于传统方法所需的多步骤化学合成，GlycoEra的降解剂通过一步重组工艺生产，具备高效率、模块化和可扩展性特点，为未来大规模生产和降低成本奠定了技术基础。

GlycoEra领先项目GE8820旨在以当前药物形式和不需要免疫抑制无法达到的速度、深度和高选择性降解致病性IgG4自身抗体，计划今年进入临床试验。在临床前，GE8820已在各种模型中证明了IgG4的深度和持续耗竭，使其在多种疾病环境中具有广泛的潜力。

致病性IgG4是多种自身免疫性疾病的驱动因素，如天疱疮、肌肉特异性激酶（MuSK）重症肌无力、原发性膜性肾病和自身免疫性脑炎。

图片

2021年11月，GlycoEra完成4900万美元的A轮融资，投资者包括5AM Ventures, Roche Venture、Sofinnova Partners和LimmaTech。

7、CellCentric：辉瑞支持的表观遗传学肿瘤药企

5月19日，CellCentric宣布完成1.2亿美元的C轮融资。本轮融资由RA Capital和Forbion共同领投，Avego Bioscience Capital、美国癌症协会的风险投资和影响力投资部门BrightEdge等机构跟投。

CellCentric由剑桥大学的表观遗传学先驱Azim Surani教授创立于2023年，是一家利用表观遗传学治疗癌症的公司。

CellCentric广泛地研究的表观遗传学相关途径来解决疾病，已有50多个潜在的药物靶点被研究，为开发有效的小分子抑制剂药物以及明确有相关性的靶向药物用以治疗癌症开辟了一条清晰的道路。

公司的核心药物inobrodib是一种小分子抑制剂，以胶囊形式口服，通过抑制p300/CBP来影响某些关键的癌症驱动因素，如IRF4、MYC和雄激素受体及其变体，这些因素对于血癌或前列腺癌的进展至关重要。Inobrodib 对于p300/CBP具有高度结合特异性。

目前，inobrodib正在联合泊马度胺和地塞米松，开展治疗发性或难治性多发性骨髓瘤的临床2a期试验。2024年，CellCentric在美国血液学会（ASH）年会上发布了有前景的疗效和安全性数据，最高剂量组的总缓解率达到75%，且治疗具有良好的耐受性，大多数靶向毒性的严重程度为轻度或中度。

2023年，美国FDA授予inobrodib治疗复发或难治性多发性骨髓瘤的快速通道和孤儿药称号。

图片

公司CEO Will West曾在宝洁医疗保健公司，负责多个治疗领域的临床开发，包括呼吸和胃肠道，他还担任晨兴其他生物技术领域的顾问和代表，包括担任Cyted（癌症诊断）主席和VaxEquity （saRNA用于疫苗和治疗）执行主席。

此前，CellCentric完成了两笔融资：

• 2023年11月，CellCentric获得辉瑞2500万美元的战略投资；

• 2024年7月，CellCentric完成3500万美元的A轮融资，投资人为RA Capital Management；

8、Syndeio Biosciences：艾伯维和礼来支持的CNS药物公司

5月27日，Syndeio Biosciences宣布完成9000万美元的融资。本轮投资人有Catalio Capital（KKR投资的VC机构）、朴道资本、Innoviva、Tenmile、Luson Bioventures、Palo Santo，艾伯维和礼来。

Syndeio是一家专注于开发针对精神疾病和中枢神经系统（CNS）疾病的突触功能调节创新疗法的公司。公司前身为Gate Neurosciences，在本次投资时，与Boost Neuroscience合并后正式更名为Syndeio。

Syndeio旗下的Boost™突触药理学平台源于斯坦福大学、西北大学及 Boost Neuroscience的开创性研究，科学创始人团队成员包括诺贝尔奖获得者Thomas C. Südhof 博士。

基于Boost™Synapse药理学平台提供支持，公司整合了分子、功能和行为模型，以预测突触发生剂的治疗结果和给药策略，重点治疗适应症包括重度抑郁障碍（MDD）、阿尔茨海默病和精神分裂症。

目前，Syndeio有五款在研药物，核心药物Zelquistinel利用了一种潜在的同类最佳新机制，可以快速持久地增强突触强度和可塑性，并在之前的试验中证明了有前景的临床活性和机制生物标志物效应。

zelquistinel正在进行MDD的临床二期研究2期研究，同时即将进入阿尔茨海默病中首个突触功能生物标志物试验。另一款药物是与匹茨堡大学合作的Apimostinel，已经进入临床2a期试验，用于抑郁症急性发作的干预。

图片

公司创始人兼CEO Derek Small拥有20多年的生物医药行业经验，担任Luson Bioventures（一家成立于2007年的风险创建公司）的创始董事总经理，是Assembly（Nasdaq:ASMB）的联合创始人兼首席执行官、Naurex的CEO（被Allergan以5.6亿美元收购）。

首席科学家John Donello博士曾任Allergan外部创新副总裁（被AbbVie收购），科学顾问Steve Brannan、Anantha Shekhar均来自知名CNS药企Karuna Therapeutics（被百时美施贵宝以140亿美元收购），临床顾问Robert Berman则来自Biohaven Pharmaceuticals（被辉瑞以116亿美元收购）。

$SPDR S&P Biotech ETF(XBI)$ $礼来(LLY)$ $诺和诺德(NVO)$ $百济神州(ONC)$ $传奇生物(LEGN)$