ESMO 2025 | 和誉医药展示匹米替尼临床III期MANEUVER研究长期疗效和安全性数据

2025年10月20日，和誉医药（港交所代码：02256）宣布，公司在2025年欧洲肿瘤内科学会年会（ESMO Congress 2025）上以口头报告形式展示了其自主研发的小分子CSF-1R抑制剂匹米替尼（pimicotinib/ABSK021）治疗腱鞘巨细胞瘤（TGCT）患者的全球III期MANEUVER研究的长期疗效和安全性数据。 $和誉-B(02256)$

结果显示，依据RECIST v1.1标准经盲态独立评审委员会（BIRC）评估，匹米替尼在TGCT患者中展现出强劲而持久的肿瘤缓解疗效，临床结局评估（包括关节活动度、僵硬、疼痛和身体功能）表现出具有临床意义的持续改善，安全性与既往分析一致，其应用于TGCT长期治疗的可行性得到进一步验证。

ESMO现场口头报告

腱鞘巨细胞瘤是一种罕见的局部侵袭性间叶性肿瘤，主要累及关节、腱鞘及滑囊，可导致严重的局部病变和功能障碍。其发生机制为肿瘤性滑膜细胞中过度表达集落刺激因子1（CSF-1），从而导致表达集落刺激因子1受体（CSF-1R）的炎症细胞在肿瘤中大量聚集。

匹米替尼是由和誉医药独立研发的一款新型、口服、高选择性且高效的小分子CSF-1R抑制剂，其全球III期MANEUVER研究由三部分构成，旨在评估匹米替尼在TGCT患者中的疗效和安全性。在2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）上公布的第一部分研究结果显示，匹米替尼为患者带来了显著的疗效获益：在第25周时，匹米替尼治疗组依据RECIST v1.1标准经BIRC评估的客观缓解率（ORR）达到了54%，而安慰剂对照组仅为3.2%。

MANEUVER研究设计

本届ESMO年会上，MANUEVER研究Leading PI，北京积水潭医院牛晓辉教授现场解读了本研究的长期疗效和安全性数据：中位随访14.3个月时，Part 1接受匹米替尼治疗组患者依据RECIST v1.1标准经BIRC评估的ORR提升至76.2%（95% CI: 63.8, 86.0），中位缓解持续时间尚未达到；Part 2结束时（第49周），患者临床结局评估（COAs，见表1）持续改善且安全性良好，截至73周时相对关节活动度较基线改善达到23.9%。对照组患者改用匹米替尼后，同样获得临床获益，中位随访时间8.5个月时，ORR达到64.5%，且COAs也有所改善。

基线时随机分配至匹米替尼组患者在Part 2结束时（第49周）的临床结局评估

随着匹米替尼在TGCT患者中长期应用的疗效、安全性和耐受性得到更多数据证实，其作为同类最佳治疗方案的潜力和商业价值也将逐步兑现。

关于匹米替尼

匹米替尼是由和誉医药独立研发的一款新型、口服、高选择性且高效的小分子CSF-1R抑制剂，其在全球III期MANEUVER研究中针对腱鞘巨细胞瘤（TGCT）的积极顶线结果已于2024年11月成功发布。目前，匹米替尼已被中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）纳入优先审评，用于需要系统性治疗的TGCT成人患者。匹米替尼还获得了中国国家药品监督管理局授予的突破性疗法指定 (BTD)。2023年12月，和誉医药与默克公司就匹米替尼的商业化权利达成协议，默克公司会负责匹米替尼在全球的商业化。

在海外地区，匹米替尼也获得了美国食品药品监督管理局（FDA）授予突破性疗法认定（BTD），和获得欧洲药品管理局（EMA）授予优先药品（PRIME）认定。

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