转自：世易医健
由北京鼎医公益基金会发起、世易医健（eChinaHealth）协办的“2025年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会新进展会议——骨与软组织肿瘤新进展”学术会议，已于柏林当地时间2025年10月18日完成全球首播。本次会议深度聚焦骨与软组织肿瘤领域的前沿动态，特别是针对腱鞘巨细胞瘤（Tenosynovial Giant Cell Tumor, TGCT）的靶向治疗取得了突破性进展，引发了肿瘤学界的广泛关注。
首都医科大学附属北京积水潭医院牛晓辉教授应邀担任大会主席并作主题报告。山西医科大学第二医院冯毅教授、天津医院胡永成教授、海军军医大学第二附属医院杨诚教授以及四川大学华西医院周勇教授作为讨论嘉宾，围绕TGCT与MANEUVER研究展开了深度对话与多角度解读，共同梳理其对临床实践的重要启示。
一、主题演讲：TGCT治疗新策略与MANEUVER研究突破
在主题报告环节，牛晓辉教授系统梳理了腱鞘巨细胞瘤的疾病本质、发病机制及创新药物Pimicotinib（ABSK021）的研发脉络与完整的临床研究证据。
疾病认知革新：从炎性病变到肿瘤性疾病的演变
牛教授开篇明义，指出TGCT是一种起源于关节、滑囊或腱鞘滑膜衬里的良性但具有局部侵袭性的软组织肿瘤。其认识历程经历了根本性转变：过去常被称作“色素绒毛结节性滑膜炎”并被归为炎性疾病，如今基于分子水平的研究证实，TGCT实为一种肿瘤性疾病。其核心驱动机制在于CSF1基因发生融合，导致肿瘤性滑膜细胞异常过度分泌集落刺激因子-1（Colony-Stimulating Factor 1, CSF-1）。
机制深入解析：Pimicotinib精准靶向肿瘤微环境
牛教授强调，Pimicotinib是一种高选择性的CSF-1受体（CSF-1R）抑制剂。其作用机制并非直接杀伤肿瘤细胞，而是精准地阻断CSF-1与CSF-1R的结合，从而抑制肿瘤微环境中炎症细胞（如巨噬细胞和单核细胞）的招募与活化。这种针对“肿瘤生存环境”的靶向策略，为控制肿瘤生长提供了全新路径。
III期MANEUVER研究：疗效数据坚实
MANEUVER研究是一项全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照的III期临床试验，旨在评估Pimicotinib（50 mg，每日一次）用于不可手术切除的TGCT患者的疗效与安全性。研究共纳入94例患者。
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主要终点结果卓越：在第25周时，由盲态独立评审委员会（BICR）根据RECIST v1.1标准评估的客观缓解率（ORR），Pimicotinib组达到54.0%，显著优于安慰剂组。采用更敏感的肿瘤体积评分（Tumor Volume Score, TVS）标准，ORR进一步提升至61.9%。
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肿瘤缩小普遍：92.1%的用药患者观察到肿瘤体积缩小，证明了其广泛的抗肿瘤活性。
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患者报告结局显著改善：在关节活动度、最严重僵硬评分、最剧烈疼痛评分及身体功能（PROMIS-PF）等关键临床结局指标上，Pimicotinib组均显示出统计学意义和临床意义的显著改善，且症状改善早于影像学应答。
长期随访：疗效持续深化，安全性特征良好
在研究的开放标签扩展阶段，长期随访数据（中位随访超过14个月）进一步证实了Pimicotinib的持久获益：
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疗效持续提升：ORR进一步攀升至76.2%，肿瘤缩小患者比例达93.7%，并出现了4例完全缓解（CR）。
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安全性可靠：大多数治疗期间出现的不良事件（TEAE）为1-2级，与CSF-1R抑制剂的已知机制相关，且未出现新的安全性信号。尤其值得注意的是，研究中未观察到其他同类药物常见的严重肝毒性，中位剂量强度保持在88.2%，体现了良好的耐受性和依从性。
二、圆桌对话：多维度解读研究价值与展望未来方向
在牛晓辉教授精彩报告之后，四位讨论嘉宾从不同视角切入，就研究意义与未来发展进行了深入研讨。
胡永成教授：中国创新药的里程碑，外科实践的重要补充
胡永成教授高度评价MANEUVER研究，指出这是中国骨肿瘤领域首个在全球范围内成功开展的小分子抑制剂多中心临床研究，其严谨设计与卓越成果标志着中国创新药研发跻身世界前沿。他结合临床数据指出，弥漫型TGCT术后复发率高达55%甚至更高，手术往往面临“切除不净”与“功能牺牲”的两难困境。Pimicotinib的出现，为这类患者提供了术前转化治疗、降低复发风险的新策略，有望重塑TGCT的治疗格局。
冯毅教授：破解临床难题，内科治疗角色凸显
冯毅教授将TGCT、侵袭性纤维瘤病与侵袭性血管瘤并称为“三大令外科医生棘手的良性肿瘤”，其共同特点是界限不清、易复发。他指出，Pimicotinib通过“釜底抽薪”的方式，使肿瘤赖以生存的微环境瓦解，从而实现肿瘤萎缩，这不仅为不可手术的患者提供了有效内科治疗手段，也可能使部分患者获得手术机会，或使手术范围更小、功能保留更佳。
杨诚教授：多学科协作典范，推动外科迈向精准化
杨诚教授从临床研究设计与外科演进角度分析，认为MANEUVER研究从基础机制发现到最终全球三期验证，堪称转化医学的典范。他强调，现代骨肿瘤外科正在向“个体化、精准化、微创化”发展，而Pimicotinib这类高效内科疗法的出现，是实现这一目标的重要基石。他展望，未来该药在新辅助治疗领域的探索，有望让更多患者实现肿瘤的深度缓解，从而为施行精准、微创的外科手术创造可能。
周勇教授：深化研究内涵，优化治疗与评估体系
周勇教授在充分肯定Pimicotinib疗效的同时，提出了几个富有建设性的未来研究方向：包括探索最佳治疗周期、引入“药物假期”的可能性、明确早期干预的最佳时机等。他还建议，针对TGCT这一严重影响生活质量的疾病，未来应构建融合影像学、患者报告结局（PRO）和功能评估在内的多维评价体系，以更全面地衡量治疗价值。
三、大会总结：汇聚多方力量，中国智慧惠及全球患者
会议尾声，牛晓辉教授代表研究团队向所有参与临床试验的患者及家属、各分中心研究者、基础科研工作者以及合作企业致以诚挚谢意。他强调，MANEUVER研究的成功是“医患同心、多方协作”的成果，彰显了中国在骨与软组织肿瘤领域的创新实力与国际影响力。
他表示，团队将继续砥砺前行，推进Pimicotinib在更广泛人群（如青少年患者）中的应用研究，并探索其与手术等局部治疗的联合策略，矢志不渝地将这一中国原创的科研成果，转化为全球患者触手可及的生命希望。
本次会议在ESMO年会之际成功举办，不仅全景展现了中国学者在骨与软组织肿瘤领域的顶尖科研实力，也为全球TGCT的临床诊疗提供了新的决策依据与发展方向。随着Pimicotinib等创新药物的持续推进，骨与软组织肿瘤的治疗正迎来一个从“以切为主”到“内外兼修、长期控制”的崭新时代。
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