SANA : 百倍平台的故事靠不靠谱?
科学突破与商业愿景之间,隔着一道需要时间跨越的鸿沟。
作为一家临床阶段生物技术公司,因其在细胞疗法领域的突破性技术——低免疫(HIP)平台而备受关注。
10天前,明星基金经理埃里克·杰克逊发帖认定它是一家百倍平台。我转发了相关内容后,有虎友咨询他是在忽悠散户跟风?还是言之有据?
以下是我给出的简要分析:
一 HIP平台:细胞的“隐身术”
Sana的HIP平台本质上是一套基因编辑系统、旨在解决异体细胞移植面临的免疫排斥难题。
该技术通过CRISPR-Cas12b基因编辑工具敲除细胞表面的HLA-I和HLA-II分子,相当于去除了细胞的“外来身份标识”,使患者T细胞难以识别并攻击这些外来细胞。
同时,该平台通过慢病毒载体让细胞高表达CD47蛋白,这是一种“别吃我”信号,能有效抑制先天免疫NK细胞和巨噬细胞的攻击。
这套组合技术让移植细胞获得了在患者体内“隐身”的能力,为无需免疫抑制的异体细胞治疗奠定了基础。
二 临床突破:糖尿病治疗的里程碑
在瑞典乌普萨拉大学医院进行的一项首次人体研究中,一位患有1型糖尿病长达数十年的42岁瑞典患者接受了HIP技术改造的胰岛细胞移植。
研究人员将约8000万个经过HIP修饰的同种异体胰岛细胞移植到患者的左臂肌肉内,整个过程未使用任何免疫抑制药物。
结果令人振奋:移植后12周,血液检测显示存在C肽(胰岛素产生的标志物),表明移植细胞存活并正常分泌胰岛素。
更引人注目的是,到第六个月时这些细胞继续存活并保持功能,MRI扫描也证实了移植部位的细胞存在,且未引发明显的免疫反应。
三 传承与积淀:Juno原班人马
Sana的核心团队几乎全部来自CAR-T疗法先驱企业Juno Therapeutics。
执行董事长Hans Bishop是Juno的创始人兼前CEO,他带领的团队在2018年将Juno以高价出售给新基公司。
CEO Steve Harr曾任Juno的首席财务官,其他多位核心成员也均在Juno担任过要职。
这支团队在细胞疗法领域的深厚经验,为Sana的技术发展路径提供了坚实基础。他们不仅在IPO前融资超7亿美元,更在2021年上市时募资5.875亿美元,创下临床前生物技术公司的IPO纪录。
四 未来前景:干细胞衍生的胰岛细胞
目前的UP421研究使用的是供体来源的原代胰岛细胞,存在来源有限的问题。
Sana计划在2026年提交SC451的研究性新药申请,这是一种基于干细胞分化的胰岛细胞疗法。
与供体细胞相比,干细胞具有可大规模扩增的优点,有望解决细胞来源稀缺的瓶颈。
该公司还将把从UP421试验中获得的免疫逃逸知识和技术应用于SC451的开发,目标是创建一种广泛可用的一次性疗法,使1型糖尿病患者无需胰岛素注射和免疫抑制即可实现正常血糖控制。
五 估值目标有远有近
受到埃里克的热情鼓舞,SANA股价有稳定向北的趋势,目前股价不到6美元,距离他说的千亿美元市值尚有十万八千里。
短期来看,华尔街分析师给出的目标价在5-15美元之间,这意味着一年内实现2倍涨幅并非遥不可及。
而百倍回报的梦想,则需留待SC451临床试验的顺利推进、 HIP技术在更多适应症上的验证。
$Sana Biotechnology, Inc.(SANA)$ $Sangamo Therapeutics Inc(SGMO)$ $Intellia Therapeutics Inc(NTLA)$ $VKTX 20270115 30.0 CALL$
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