劲方医药近日举办了公司上市后首次投资者开放日活动，近两百名嘉宾齐聚陆家嘴的凯宾斯基大酒店参与了这场深度对话。自去年公司首次投资日活动以来，劲方实现了从首个产品上市（氟泽雷塞，国内首个、全球第三个KRAS G12C抑制剂）到企业IPO上市的跨越，并创造了近三年内港股18A募资总额与基石认购的双纪录。同时，公司立足于氟泽雷塞的成功开发经验，不断拓展并深化RAS疗法矩阵，多个选择性和泛RAS抑制剂开发进度位于国际或国内同靶点赛道的第一梯队；更针对胰腺癌、非小细胞肺癌等瘤种打造了协同性靶向疗法矩阵，并面向大适应症市场开发了多个全球首创的双靶点疗法。
在开场致辞中，劲方医药首席执行官兰炯博士表示公司曾在氟泽雷塞的六年项目历程中打造了一体化新药研发的闭环，也在过去一年高效地跑通了股份制改革、A1 交表、证监会备案、全球招股及上市发行，圆满地完成了这场IPO大考。“上市意味着我们正式从一级市场毕业，迈入了二级市场的全新赛道；我们的IPO基石投资人涵盖国内外医药专业投资机构、国际长线投资机构、以及国内的公募和私募基金，充分显示了市场对我们的信任。面对二级市场的长期考验，我们会锤炼一颗大心脏、打磨真功夫，为市场呈现过硬的研发成果和不断优化的商业化协同管线。”
GFH375进入全球首个口服KRAS G12D抑制剂III期研究
PDAC及NSCLC治疗均展现同靶点单药最佳疗效
北京大学肿瘤医院周军教授介绍了胰腺癌治疗现状：“胰腺癌是消化道肿瘤预后最差的瘤种之一，在患者人群中高达80-90%的RAS突变率是其中的关键因素，且KRAS G12D是胰腺癌独立的预后不良标志物。”目前业界尚无覆盖面较广的胰腺癌靶向药获批上市。周教授表示GFH375单药治疗胰腺导管腺癌（PDAC）的I/II期疗效超越同靶点药物，安全性则超越已进入III期的海外泛RAS抑制剂，因此研究中心对GFH375注册性III期研究充满信心。此外，周教授还谈到目前胰腺癌的围手术期治疗手段几乎处于空白，GFH375有潜力通过不同类型的联合疗法进入围手术期和新辅助治疗选择。
上海胸科医院陆舜教授回顾了全球RAS赛道基础研究、临床进展、新药上市的发展历程，并详细分析了各RAS突变型在不同瘤种的占比及患者响应率差异。陆教授表示GFH375单药治疗非小细胞肺癌（NSCLC）的临床开发处于全球领先地位，依据今年WCLC大会数据GFH375展现了在晚期后线肺癌人群中的优秀疗效和安全性，未来单药治疗及联合疗法方案都有很大潜力。
此外，劲方海外合作方Verastem Oncology首席执行官Dan Paterson在线上视频中介绍了双方协同开展的国际临床开发：“基于GFH375/VS-7375的优秀分子特征，以及劲方中国临床研究的高效推进和优秀数据，Verastem正积极推进海外的全球性临床试验，目前单药I/IIa试验前两个剂量组（400 mg QD和600 mg QD）尚未出现剂量限制性毒性（DLT）。此外，GFH375/VS-7375联合西妥昔单抗治疗实体瘤试验已经开启患者招募，未来Verastem还计划开启多项不同的联合疗法试验。”
全球首个恶病质双抗GFS202A进入临床，适应症广阔
中山大学肿瘤防治中心张力教授向观众介绍了恶病质在肿瘤等慢性疾病终末期的高发病率：该疾病在肿瘤患者中发生率超过30%，严重影响患者预后和总生存期，50%以上的胰腺癌、胃癌、食管癌等消化道癌症死亡与恶病质相关。张教授介绍了GFS202A最新临床进展，目前该试验正处于第四个剂量组的入组阶段：已经在多个剂量组观察到患者体重增加、食欲改善的初步有效性，前四个剂量组整体安全性优异、无DLT事件，且GDF15、C反应蛋白（CRP）水平在给药后明显降低。“治疗肿瘤的医护人员宛如‘守门员’，我们或许无法将每个恶性肿瘤的‘点球‘扑出，但我们希望通过更多靶向抗癌+支持性治疗手段，提升患者总生存期和生存质量。”
目前FDA、NMPA均未批准恶病质靶向疗法上市，但海外GDF15单抗产品在中后期临床阶段的临床验证（proof of concept）使同靶点相关产品的注册途径更加清晰；劲方开发的GFS202A（GDF15/IL-6双抗）是全球首个进入临床阶段的恶病质双抗，有望通过GDF15/GFRAL、IL-6Rα/gp130的双通路抑制，实现超越国内外GDF15单抗或IL-6受体抑制剂的疗效，不仅可面向心衰、慢阻肺等广阔的适应症市场，更可促进患者改善肿瘤免疫微环境，扩大治疗窗口、并通过机制协同拓展免疫疗法适用人群。
上升期biotech拥有强劲海外对标，立项力求保持“全球新”领先身位
劲方医药首席医学官汪裕博士表示：“目前劲方的多个临床项目正在按计划稳步推进，GFH375关键性III期研究如期开展，期待未来完成后进行NDA递交。其他产品如GFH276、GFS202A目前尚处于早期临床阶段，我们会适时披露临床进展和数据，尽早进入后期阶段。”
劲方医药药物研发部副总裁周福生博士表示在深耕RAS靶向疗法的过程中，劲方积累了丰富的原创分子设计能力和多样化的平台开发经验：“目前公司立足于氟泽雷塞等项目中已验证成药性的研发闭环，已在大环分子胶、双抗、RAS-ADC等基础上开发了双功能口服小分子、多抗、多元靶向药载荷ADC等临床前产品，同时推动劲方管线的适应症从RAS突变、恶性肿瘤拓展至更广泛的适应症市场。”在介绍公司临床前项目时，周博士还特别提到了一款口服STAT6降解剂GFH946，显示了优秀的体外活性和口服生物利用度，有望在未来解决二型炎症的巨大未满足需求。劲方多分子形态、复杂化合物的设计能力，以及一体化、持续升级拓展的技术平台，是推动原创“全球新”管线迭代、保障产品顺利推进至中后期临床和商业化阶段的重要基础。
最后劲方医药董事长吕强博士就听众关心的议题做了解答和总结，并对公司未来的管线立项和平台建设做了展望。“作为上升期的Biotech，我们对公司的发展目标有信心，也始终树立海外的强劲对标并眺望未来的星辰大海。我们有责任也有信心为病患带来优秀的创新疗法，以持续的业绩增长向市场交出满意的答卷。”
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