三所高校入局!长风药业要抢吸入式核酸药的“命门”

格雷费舍
09-24

刚刚,长风药业(02652)发布一则大动作,公司分别与西湖大学相关科研团队、苏州大学苏州医学院相关科研团队,以及江南大学相关科研团队签署研究合作合同,几方将围绕新型肺部mRNA/siRNA递送载体展开联合研究。

mRNA和siRNA其实并没有听起来那么复杂。简单来说,mRNA可以理解为给细胞送去一份新的“生产说明书”,让细胞按照这份信息制造需要的蛋白;siRNA则更像一个“关闭按钮”,可以针对特定基因表达进行调控。过去几年,随着mRNA疫苗和siRNA药物逐渐进入实际应用,这类技术已经证明,核酸不仅可以停留在实验室里,也可以真正成为药物。

但问题在于,核酸药物能不能发挥作用,很大程度上取决于能不能把它安全、有效地送到目标位置。对于肺部疾病来说,这件事情尤其重要。传统核酸药物很多通过肌肉注射、静脉注射或者皮下注射进入人体,但如果治疗目标本身就在肺部,那么最直接的想法自然是:能不能让患者把药吸进去,直接送到肺部病灶?

这个思路看起来很直观,真正做起来却并不容易。因为从药物进入呼吸道,到真正进入目标细胞,中间要经过很多关。气道里有黏液,肺部有表面活性物质,还有免疫细胞会主动清除外来颗粒。与此同时,mRNA和siRNA本身又比较脆弱,从药物制备、储存,到雾化、吸入,再到肺部沉积,每一个环节都有可能影响最终效果。

所以吸入式核酸药物真正要解决的,其实是一个很现实的问题:药不仅要“吸得进去”,还要“到得了位、穿得过去、进得了细胞,并且进去以后还能发挥作用”。这也是我觉得长风这次合作比较有意思的地方。它并不是单纯找几所高校做一个科研项目,而是在补足一条完整技术链。

高校科研团队更擅长的是前端基础研究,例如核酸递送材料、生物界面、细胞转染、黏液屏障以及疾病模型等;长风药业过去积累的则更多集中在吸入制剂开发、肺部递送、装置工程、CMC放大和产业转化。前者解决的是“什么样的材料和机制可能有效”,后者解决的是“怎样把它真正做成一款可以稳定生产、持续开发的吸入产品”。

这两种能力如果能够结合起来,意义就不只是完成一项研究,而是有机会逐步搭建一套属于自己的肺部核酸递送平台。过去公司更多解决的是高壁垒吸入制剂的开发问题,现在则开始进一步参与“药物本身应该如何设计、递送系统应该如何设计、不同疾病应该匹配什么样的递送方式”这些更加前端的问题。

公司的角色也在慢慢发生变化。如果说传统吸入制剂企业的核心能力,是“把已有药物做成合格的吸入制剂”,那么更进一步的平台型公司,需要解决的是“围绕肺部疾病,设计最合适的药物和递送方式”。

这两者之间,其实有很大的区别:前者更多考验制剂工艺和工程能力,后者则要求把材料、生物学、疾病机制、递送技术、装置、生产放大和临床转化真正连接起来。长风这次同时与多所高校科研团队开展合作,我理解也是在主动补强这套跨学科能力。

这也是为什么我更愿意把长风这次合作理解成一次“能力升级”。事实上,从长风近年的布局来看,这条路径已经越来越清楚。公司的基础仍然是复杂吸入制剂,包括雾化剂、气雾剂、粉雾剂、鼻喷剂和吸入喷雾剂;在这个基础上,公司又逐步向脂质体吸入递送、小核酸递送以及创新吸入药物延伸。现在再进一步布局mRNA和siRNA肺部递送,相当于把原有的“吸入制剂平台”逐步扩展成一个更广义的“肺部精准递送平台”。

我觉得这种升级最大的价值,在于它并没有脱离长风原本最擅长的方向。做创新并不一定意味着完全抛开过去重新开始。对于一家已经在某个技术领域积累十多年的公司来说,更有效的方式往往是沿着已有优势持续往前延伸。长风过去积累的处方开发、装置设计、吸入递送、质量控制、CMC放大和注册能力,恰好也是未来吸入式核酸药物真正走向产品时必须面对的问题。

科研端把一个新的递送材料做出来只是第一步,后面还要考虑它能不能稳定制备、能不能经受雾化、能不能形成合适的肺部沉积、能不能大规模生产,以及最终能不能满足药品质量和注册要求。很多前沿技术真正从实验室走向临床,最难的往往就是后面这一段。而这恰好是产业公司能够发挥作用的地方。

长风想做的已经不只是更多的吸入产品,而是逐渐建立一套能够承载不同药物、不同技术路线和不同肺部疾病的底层平台。从“把药送进肺里”,再到“为肺部疾病设计更合适的药和递送方式”,这一步如果能够持续走下去,长风在吸入药物领域的技术边界也会随之不断打开。

$长风药业(02652)$

@爱发红包的虎妞

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