刚刚,长风药业(02652)发布一则大动作,公司分别与西湖大学相关科研团队、苏州大学苏州医学院相关科研团队,以及江南大学相关科研团队签署研究合作合同,几方将围绕新型肺部mRNA/siRNA递送载体展开联合研究。 mRNA和siRNA其实并没有听起来那么复杂。简单来说,mRNA可以理解为给细胞送去一份新的“生产说明书”,让细胞按照这份信息制造需要的蛋白;siRNA则更像一个“关闭按钮”,可以针对特定基因表达进行调控。过去几年,随着mRNA疫苗和siRNA药物逐渐进入实际应用,这类技术已经证明,核酸不仅可以停留在实验室里,也可以真正成为药物。 但问题在于,核酸药物能不能发挥作用,很大程度上取决于能不能把它安全、有效地送到目标位置。对于肺部疾病来说,这件事情尤其重要。传统核酸药物很多通过肌肉注射、静脉注射或者皮下注射进入人体,但如果治疗目标本身就在肺部,那么最直接的想法自然是:能不能让患者把药吸进去,直接送到肺部病灶? 这个思路看起来很直观,真正做起来却并不容易。因为从药物进入呼吸道,到真正进入目标细胞,中间要经过很多关。气道里有黏液,肺部有表面活性物质,还有免疫细胞会主动清除外来颗粒。与此同时,mRNA和siRNA本身又比较脆弱,从药物制备、储存,到雾化、吸入,再到肺部沉积,每一个环节都有可能影响最终效果。 所以吸入式核酸药物真正要解决的,其实是一个很现实的问题:药不仅要“吸得进去”,还要“到得了位、穿得过去、进得了细胞,并且进去以后还能发挥作用”。这也是我觉得长风这次合作比较有意思的地方。它并不是单纯找几所高校做一个科研项目,而是在补足一条完整技术链。 高校科研团队更擅长的是前端基础研究,例如核酸递送材料、生物界面、细胞转染、黏液屏障以及疾病模型等;长风药业过去积累的则更多集中在吸入制剂开发、肺部递送、装置工程、CMC放大和产业转化。前者解决的是“什么样的材料和机制可能有效”