今年9月,生物医药行业共发生26起融资事件,融资规模超24亿美元,其中值得关注的有:
- AI医药赛道仍是焦点。9月,微软支持的AI小分子药企Enveda完成融资3.11亿美元的融资、英伟达支持AI药物公司Basecamp Research完成1.4亿美元的融资、礼来支持的AI抗体药物公司BigHat Biosciences完成7500万美元的融资。
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前沿技术路线与新靶点受到关注:9月,AAV基因疗法公司Encoded Therapeutics、管线来自中国的CTLA-4抗体药物公司Solstice Oncology 、大环肽药物公司Circle Pharma等前沿技术企业均获得大额融资。
1、Enveda:微软支持的AI药企
9月23日,Enveda宣布完成3.11亿美元的E轮融资。本轮融资由Catalio Capital Management领投,Durable Capital Partners、ICONIQ、Lightspeed、Surveyor、T.Rowe Price、Digitalis Ventures、Alderline Group、Baillie Gifford、Premji Invest、FPV Ventures、True Ventures、Kinnevik、Dimension、Lifeforce Capital和Lux Capital等机构跟投。
Enveda成立于2019年,是一家药物发现和开发公司,使用最新的人工智能技术将自然转化为新药。该公司的专有平台首次大规模解决了天然产物药物发现中的长期障碍,包括活性分子鉴定、性质和结构优先级、药物化学的适应性以及大规模材料获取。
Enveda已经开发了世界上最大的可搜索天然化合物库,其中包含超过150万种化合物,并呈指数级增长。公司通过将质谱法与机器学习算法相结合,将必须一次检测一个分子的过程加快到一次检测10,000个分子。基于此,Enveda将化合物转化为候选开发产品的速度比行业平均速度快4倍。
在融资方面,Enveda已经完成三轮融资:
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2021年6月,宣布完成5100万美元的A轮融资,由Lux Capital领投,Two Sigma Ventures, Hummingbird VC, Catalio Capital, Lifeforce Capital等机构跟投;
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2024年6月,Enveda Biosciences宣布完成5500万美元的B轮融资,微软、Premji Invest、Lingotto Investment、The Nature Conservancy、Kinnevik、True Ventures、FPV、Level Ventures和Jazz Venture等机构参与;
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2024年11月,Enveda宣布完成1.3亿美元的C轮融资。由Kinnevik和FPV领投,Baillie Gifford、Premji Invest、Lingotto Innovation、Lux Capital、Dimension Capital、True Ventures、Cresset Partners、The nature Conservancy和Henry R.Kravis跟投。
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2025年9月,Enveda宣布完成1.5亿美元D轮融资,本轮融资由Premji Invest领投,Baillie Gifford、Kinnevik、Lingotto Investment、Peakline Partners、FPV、Socium Ventures、Dimension、Level Ventures、Henry Kravis、IA Ventures和Lux Capital跟投。
2、Encoded Therapeutics:软银投资的AAV基因疗法公司
9月19日,Encoded Therapeutics宣布完成2.75亿美元F轮融资。本轮融资的投资人有ARCH Venture、Braidwell LP、Farallon Capital、Illumina、Invus、Janus Henderson、Matrix Capital、Nolan Capital、RTW Investments、SoftBank Vision fund 2和Venrock。自2015年以来,该公司累计融资超9.5亿美元,包括2021年3.78亿美元E轮融资和2020年1.35亿美元D轮融资。
Vaderis Therapeutics是一家专注于出血症领域的临床阶段药企,其核心药物engasertib是从CXO Almac Discovery手中买来,具有全球独家开发、商业化权益。
Encoded公司的载体工程平台能够高度靶向和细胞类型选择性地控制大脑和外周神经系统中的基因表达,从而有效和精确地调节疾病相关基因,以解决潜在的疾病生物学问题。
公司核心药物ETX101利用了一种临床验证的腺相关病毒(AAV9)衣壳,该衣壳已广泛用于中枢神经系统疾病的临床试验,以及一种获得监管批准的治疗脊髓性肌萎缩症的产品。
ETX101通过侧脑室(ICV)输注递送,可以递送抗生素和酶替代疗法等药物。对中枢神经系统进行AAV介导的基因治疗的局部ICV给药可增强药物向癫痫发作和神经认知重要的关键脑结构的递送,从而增加一次性给药的疗效潜力。
目前POLARIS 1/2期数据显示,部分患者52周癫痫发作频率下降约79%—89%,同时观察到认知和适应性行为改善。公司已启动关键性ENDEAVOR研究,并扩大至4—18岁患者。
3、Solstice Oncology:管线来自和铂医药的New Co公司
9月9日,Solstice Oncology宣布完成2.25亿美元的A融资。本轮融资由RA Capital Management领投,Canaan Partners、Forbion等机构跟投。
Solstice Oncology是一家由多家知名Biotech投资机构成立的New Co公司,其核心药物源于中国的和铂医药:
今年2月,Solstice Oncology宣布与和铂医药达成合作协议,获得抗 CTLA‑4 抗体HBM4003(porustobart)中国以外地区独家权益,具体对价如下:
首付款超过1.05亿美元(包括5000万美元现金、500万美元短期付款以及超过5000万美元的Solstice股权),最高11亿美元开发、注册与商业化里程碑,以及中国以外销售的分级许可权费。
porustobart(普鲁苏拜单抗)是一款具有差异化特性的第二代Fc增强型抗体,靶向细胞毒性T淋巴细胞相关蛋白4(CTLA-4),目前已在两项临床适应症中推进,其中之一为微卫星稳定型(MSS)结肠癌,另一项适应症暂未披露。
其一项2期临床研究正在评估普鲁苏拜单抗联合帕博利珠单抗在新辅助治疗中对 MSS 型临床 II-III 期结肠癌的疗效。MSS型是结肠癌中占比最大的亚型,迄今为止该患者群体仍未能从免疫治疗中获益。
和铂医药此前开展的一项2期临床研究显示,普鲁苏拜单抗联合PD-1抑制剂替雷利珠单抗用于经多线治疗、无肝转移的MSS型转移性结直肠癌患者,客观缓解率达30%(7/23例),且应答持久,中位缓解持续时间为8.4个月。同时,普鲁苏拜单抗表现出良好的安全性特征。
4、Basecamp Research:英伟达支持的AI医药公司
9月23日,Basecamp Research宣布完成1.4亿美元的C轮融资。本轮融资由S32 领投,Menlo Ventures' Anthology Fund、Catalio Capital Management、European Tech Collective、Firebrand River Capital、Inception Fund、King Philanthropies、NATO Innovation Fund、NVIDIA、PostScriptum、Redalpine、The Rockefeller Foundation、Singular、Sovereign AI、True Ventures等机构跟投。
Basecamp公司并非单纯的“AI制药公司”,而是一家试图建立 “独家生物数据→基础模型→治疗平台→自有管线/对外授权” 闭环的下一代生物技术公司。
Basecamp Research利用其生物基础模型EDEN开发体内细胞治疗,即在患者体内重编程自体细胞。EDEN具备设计长片段、复杂DNA序列的能力,搭配可将上述序列精准整合至基因组的大型丝氨酸重组酶技术,
公司核心产品已形成三类治疗平台:aiPGI™基因插入、基因编辑、蛋白/多肽设计。
aiPGI的突出特点是利用EDEN设计重组酶,将大型复杂DNA载荷插入预定义基因位点,并强调无需DNA双链断裂;较小的蛋白尺寸也有利于LNP/AAV体内递送。
公司目前已有6个内部项目,覆盖体内CAR-T、PKU、抗菌药和代谢疾病,多数处于发现至先导优化阶段。Basecamp的pipeline设计非常有战略性:BC-CAR系列决定商业天花板,BC-PKU验证aiPGI基因插入平台,BC-AMP1验证EDEN生成药物能力,BC-MET提供大适应症上行期权。
Basecamp并非只准备自己开发药物。公司明确提供三种合作方式:合作方可以获得单个EDEN设计候选物、围绕特定靶点/适应症共同开发,或者在多项目合作中使用EDEN跨模态设计能力;同时所有当前内部管线均为公司全资拥有。
因此未来理论上可形成“平台合作/授权收入+首付款及里程碑+药物销售权益+自有管线价值”的混合商业模式,这比单纯出售AI软件具有更大的价值捕获空间。
5、Sling Therapeutics:新一代眼科药企
9月16日,Sling Therapeutics宣布完成了1.23亿美元的C轮融资。本轮融资由Forbion领投,TPG Life Sciences Innovations和Sector Asset Management等机构跟投。
Sling Therapeutics是一家致力于治疗甲状腺眼病(TED)的医药公司,其核心药物linsitinib来自安斯泰来的授权。
linsitinib是一种口服IGF-1R小分子抑制剂,是治疗甲状腺眼病的有效靶点。Sling已经开始了针对中度至重度活动性TED成年人的全球ORBIT 3期关键试验,首批患者已经开始服药。
今年早些时候,在与美国FDA成功举行的2期临床结束会议上,关键的3期临床研究设计得到了协调。此前2b/3期LIDS临床数据显示统计学上显著的眼球突出反应率(PRR):在150mg BID剂量下,PRR具有统计学意义和临床意义,在第24周时,PRR为52%(p=0.01)。
linsitinib已获FDA快速通道资格。其最大差异化优势是口服给药与已验证靶点,但未来将面对安进Tepezza及Viridian Lumvoa等已上市IGF-1R抗体竞争,因此III期疗效复制、安全性以及商业定位将决定其最终价值。
6、BrainChild Bio:脑瘤领域新兴药企
9月8日,BrainChild Bio宣布完成1.16亿美元的B轮融资。本轮融资由一家与 BrainChild Bio 使命高度契合的未具名私人家族基金和基金会领投,公司早期投资者西雅图儿童医院(Seattle Children’s)以及新投资方 WRF Capital 共同参与。
BrainChild Bio是一家主要针对儿童患者的临床阶段生物技术公司,致力于通过CAR-T细胞技术治疗中枢神经系统(CNS)肿瘤。其优先关注儿科适应症,并计划拓展至成人肿瘤,特别是胶质母细胞瘤和脑转移瘤领域。
西雅图儿童医院宣布向公司独占许可其开发的中枢神经系统肿瘤CAR-T技术,该技术源于Michael Jensen团队十余年的CAR-T设计、制造及临床转化工作。
BrainChild Bio的差异化路线是把CAR-T经植入式储液器和导管反复注入特定脑室的脑脊液中,以增强肿瘤局部的细胞暴露、绕开血脑屏障,并减少全身暴露。
目前,BrainChild Bio正在推进治疗CNS肿瘤的新一代CAR-T细胞治疗平台,先导候选治疗是靶向免疫检查点B7-H3的自体CAR-T细胞疗法BCB-276,目前正处于治疗DIPG的临床试验阶段。
弥漫性内生型脑桥胶质瘤(DIPG)是一种致命的原发性高级别脑肿瘤,起源于脑桥并好发于儿童和青少年。美国每年约有250至300名儿童被诊断患有DIPG,当前标准治疗仅限于姑息性局灶放疗,诊断后的中位总生存期仅约11个月,亟需更多有效疗法来挽救相关年轻患者的生命。
目前,公司有披露两款在研药物:
BCB-276:一款患者自体、单靶点B7-H3(CD276)CAR-T,目前正处于治疗儿童弥漫性内生性桥脑胶质瘤(DIPG)的II期研究阶段,I 期临床试验取得了良好的耐受性,21名接受治疗的DIPG患者从确诊起的中位生存期为19.8个月;
BCB-214:一款EGFR×B7-H3×IL13Rα2三靶 CAR-T,并共表达增效模块— “PD-1胞外结构域—截短MyD88”融合体,旨在减少抗原逃逸,并改善抑制性微环境中的细胞活性。适应症为胶质母细胞瘤(GBM)。
BrainChild Bio 的技术基础来自西雅图儿童医院,并于2023年独家授权给公司。公司由儿科肿瘤学家Michael Jensen创立,他此前帮助开发了相关基础工作,并且是Umoja Biopharma和Juno Therapeutics的联合创始人。
首席执行官 Steven Brugger 最近曾担任 Affinivax 的创始人兼首席执行官,该公司于 2022 年被葛兰素史克以 33 亿美元收购。随着 ILLUMINATE 二期试验启动,这家成立仅三年的生物技术公司,正试图在儿童脑癌这一长期缺乏突破的领域,证明 CAR T 细胞疗法从血液肿瘤走向中枢神经系统实体瘤的潜力。
7、Circle Pharma:礼来支持的大环肽药企
9月16日,Circle Pharma宣布完成9250万美元的E轮融资。本轮融资由The Column Group领投,Nextech Invest、RA Capital、Euclidean Capital以及礼来等机构跟投。
Circle Pharma成立于2014年,专注于利用结构设计与合成大环肽(Macrocycles) 技术,攻克传统小分子和抗体药物难以靶向的“不可药化(Undruggable)”细胞内蛋白质互动(PPIs)。
Circle Pharma 的核心驱动力是其自主研发的 MXMO™ 平台(Macrocycle MXMO™ Platform)。该平台结合了计算结构生物学、高通量化学合成以及先进的透膜性预测算法,在具备高特异性与低毒副作用的同时,兼具口服生物利用度与细胞渗透力,有望打破“不可药化”靶点瓶颈。
目前,公司有两款在研药物:
CID-078:一款First-in-class)的Cyclin A/B RxL结构域抑制剂。它通过阻断Cyclin A/B与 底物蛋白的RxL结合基序结合,从而特异性诱导肿瘤细胞凋亡。适应症为小细胞肺癌(SCLC)、非小细胞肺癌(NSCLC)以及其它突变驱动的严重实体瘤。
Cyclin D1抑制剂项目:选择性阻断Cyclin D1相关的细胞周期信号,专门解决CDK4/6抑制剂耐药性问题。
对外合作方面,2024年10月,Circle与巨头勃林格殷格翰达成全球研发合作。 Circle获得首付款,并有资格获得高达6.07亿美元 的开发、监管及商业里程碑付款及销售提成,共同开发新型Cyclin精准肿瘤药物。
在一级市场,公司已经完成了四轮融资:
2016年12月,公司宣布完成650万美元的A轮融资,本轮融资由Pfizer Ventures(辉瑞风投), Mission Bay Capital领投,WI Harper Group(中经合集团), ShangPharma Innovation, Elements Capital等机构跟投。
2020年3月,公司宣布完成4500万美元的B轮融资,本轮融资由The Column Group领投,Nextech Invest、ShangPharma,LifeForce Capital和Berkeley Catalyst Capital等机构跟投。
2021年6月,公司宣布完成6600万美元的C轮融资,本轮融资由Column Group和NextechInvest领投,Pandect Bioventures、Euclidean Capital、Pavilion Capital、Hartford Health Care Endowment和礼来跟投。
2024年9月,公司宣布完成9000万美元的D轮融资,本轮融资由The Column Group领投,Nextech Invest、Euclidean Capital等机构跟投。
8、BigHat Biosciences:默沙东、礼来支持的AI抗体药物公司
9月24日,BigHat Biosciences宣布完成7500万美元C轮融资。本轮融资投资人由DFJ Growth&Premji Invest领投,Catalio Capital、LG Technology Ventures、Sigmas Group、8VC、Alexandria Venture、Amgen Ventures、a16z、Discovery Ventures、GRIDS Capital、Intermountain Ventures、礼来、Merck Global Health Innovation Fund、Quadrille Capital和Section 32等机构跟投。
BigHat Biosciences成立于2029年,是一家用人工智能技术研发抗体药物的生物技术公司。
公司拥有名为Milliner的人工智能(AI)抗体设计平台,在数天时间内,可将实验室研究与机器学习(ML)结合起来,使每种抗体从计算机设计到表达、纯化和表征。Milliner可以设计功能更复杂、具有更好生物物理特性的抗体,并有助于降低优化抗体和其他治疗性蛋白质的难度。
目前公司有五款在研药物,均处于临床前阶段,进度的较快的有:
BHB810:一款新型的CDH17 ADC药物,用于治疗癌症和其他晚期胃肠道肿瘤。BHB810是BigHat人工智能发现平台的第一个临床项目,也是首批到达人体的人工智能驱动生物药之一。
BHB299:一款由亲和力驱动的T-cell engager,旨在选择性靶向表达CEACAM6的实体瘤,该药物即将完成临床前开发。计划于2027年开始BHB299的人体试验。
对外合作方面,公司先后与礼来、默沙东、艾伯维、安进、强生等药企达成诸多研发合作。
公司创始人Mark DePristo博士,曾担任Google.AI基因组学负责人、Broad研究所医学遗传学联席主任,与CSO-Peyton Greenside,斯坦福生物医学信息学博士和2018年施密特科学研究员。
在一级市场,公司先后完成两轮融资:
2021年2月,公司宣布完成了1900万美元的A轮融资,本轮融资由Andreessen Horowitz领投,8VC,AME Cloud Ventures和Innovation Endeavors等机构跟投。
2022年7月,公司宣布完成7500万美元B轮融资,本轮融资由Section 32领投,Amgen Ventures、Bristol Myers Squibb、Quadrille Capital、Gaingels、GRIDS Capital、Andreessen Horowitz、8VC和AME Cloud Ventures等机构跟投。
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