国家药品监督管理局药品审评中心公开信息显示,东阳光药 (06887) 自主研发的 siRNA 疗法 ——HECN30227 已获临床试验默示许可,批准开展慢性乙型肝炎 (以下简称乙肝) 适应症的临床试验。目前全球尚无乙肝 siRNA 药物获批上市。 图片 图 1:HECN30227 获批开展慢性乙肝适应症的临床试验 慢性乙肝是严重的全球公共卫生问题,我国患者基数庞大,约有 7500 万例慢性乙肝病毒 (HBV) 感染者 [1],疾病负担沉重。现有的核苷 (酸) 类似物和干扰素治疗方案虽能抑制 HBV 复制,改善肝组织病理学,但难以实现功能性治愈,且存在副作用大或需长期服药等局限。在这种情况下,亟需开发新型治疗方案。 HECN30227 是东阳光药自主研发并拥有全球知识产权的 1 类新药,也是公司基于小核酸技术平台开发的首款 siRNA 药物,可同时消除 cccDNA 和 intDNA 来源的乙肝表面抗原 (HBsAg)。临床前数据表明,HECN30227 具有泛基因型活性,可高效降低 HBsAg 水平,对核苷类药物耐药株同样保持突出药效,体内外药效亦优于临床竞品。 该药物采用东阳光药独特设计的 HEC-GalNova (N - 乙酰半乳糖胺) 肝靶向递送系统,在实现精准高效肝脏递送的同时大幅降低脱靶风险。基于对 HBV 清除机制的深刻了解,公司正同步开发 “siRNA+ASO + 免疫调节剂” 三联疗法,通过多靶点协同作用全面抑制 HBV 和 HBsAg,并通过免疫重建开启乙肝 “功能性治愈” 新时代,为患者带来新希望。 近日,HECN30227 与公司自研的高选择性 hTLR8 免疫激动剂临床前联合用药的重要研究成果,入选 2025 年美国肝脏疾病研究学会年会 (AASLD)“Poster of Distinction”,该称号仅授予评分位列前 10% 的成果,标志着国际