ESMO的一组数据，让和誉医药再度站在聚光灯下。创业7年，徐耀昌带领的团队终于拿到了那组让他们兴奋感满满的数据，同时也给产业界留下一个可研究的样本，“卷”进已经稍显拥挤的靶点后，怎样才能从后来者变成领先者。 两年前，和誉医药登陆港交所，代号为ABSK011的一项核心在研产品受到投资人的“质疑”。 原因有两个： 首先，作为2016年才成立的一家中国Biotech，和誉医药针对FGFR4靶点的小分子抑制剂ABSK011，在全球所有开展这一靶点临床研究的药企中，排序在第10位左右，且前面不乏诺华、Blueprint等重磅“玩家”。换句话说，这个赛道有点“卷”，且和誉医药不具备先发优势。 其次，排位靠前的大药厂皆因临床结果不及预期或终止临床或超过3年无实际进展。 所以，当和誉医药招股书中，出现针对FGFR4靶点的ABSK011时，投资人不免疑问：前序临床试验面临大面积“折戟”或暂停，和誉医药凭什么认为自己能行？ 两年后再回忆起彼时的情形，和誉医药创始人兼CEO徐耀昌博士的回复与两年前一样，“从临床需求到对这一靶点的认知，再到ABSK011化合物的设计和优化，以及动物实验的数据和早期临床的数据，里里外外的情况我们了解的最清楚，我们坚信和誉的化合物有独到的优势，在临床上会有较好的表现”。 和誉医药创始人兼CEO 徐耀昌博士 事实验证了团队的坚持。2023年10月，在欧洲最负盛名和最具影响力的肿瘤学会议ESMO（欧洲肿瘤内科学会）上，ABSK011向全球医药界展示了积极的临床数据：在27位受试者的Ib临床试验中，取得ORR达40.7%的好成绩。这在单药小分子肝癌治疗上，具有里程碑式的意义。 这组数据，让和誉医药再度站在聚光灯下。除了ABSK011的故事，业界还想知道，这家持续在资本“寒冬”里持续释放积极信号的Biotech，做对了什么？ 01 成功的背后是坚持迎难而上 同大多数中国Bio

凭借差异化的管线布局、强劲的早研与全球临床开发能力、深耕国际市场的不断积累以及逐渐成熟的国际合作等优势，和誉-B(02256)正将不断增长的创新势能转化为澎湃的商业动能。 凭借差异化的管线布局、强劲的早研与全球临床开发能力、深耕国际市场的不断积累以及逐渐成熟的国际合作等优势，和誉-B(02256)正将不断增长的创新势能转化为澎湃的商业动能。 与国内众多尚未有收入或盈利的创新药企不同，依托领先的研发数据，广泛的国际合作和BD交易，和誉医药已在临床研发阶段，实现了创新带来的收益，产生了丰富的现金流，进一步彰显公司成长的确定性。 从宏观层面来看，近年来医疗资源配置正不断整合优化，推动我国生物医药产业出海发展步入关键阶段。与此同时，在全球生物医药融资环境还未明朗的当下，一家药企若具备成熟的创新研发体系以及完善的国际开发能力和“造血能力”，无疑将更加吸引投资者关注。 因此，通过解构和誉医药新出炉的2023年财报，投资者可以对公司核心竞争力以及中长期价值走向有更深入的理解。 当前国内创新药前沿发展已不再是单纯的Me-too/Me-better，而是已经转型更高端的Best/First-in-class，并开始在全球学界崭露头角。 以核心产品Pimicotinib为例，作为口服高选择性高活性CSF-1R小分子抑制剂，Pimicotinib是国内第一个自主研发并进入全球临床III期的高选择性CSF-1R抑制剂，也是全球腱鞘巨细胞瘤(TGCT)领域首个获得中美欧三地突破性治疗药物认定和优先药物认定，并已拿下美国FDA快速通道认定的产品。 截止目前，全球范围内获批上市的用于治疗腱鞘巨细胞瘤的CSF-1R靶向药物仅有第一三共的培西达替尼，并由于潜在肝毒性被FDA给予黑框警告，未在国内上市。 对比其他治疗腱鞘巨细胞瘤的药物，Pimicotinib具有更好的疗效性以及安全性。疗效性方面，临床Ib期试

2023年10月24号，和誉医药（港交所代码：02256）宣布，公司在2023年欧洲肿瘤学会（ESMO）年会上公布了两项自主研发创新小分子候选药物的重要临床试验研究成果，分别为FGFR4抑制剂Irpagratinib（ABSK011）在晚期肝细胞癌患者和口服小分子PD-L1抑制剂ABSK043在晚期实体瘤患者的首次人体试验临床数据。两项研究成果均为同靶点中国公司自研候选药物首次在国际大会上发布。 Irpagratinib是和誉医药独立自主研发的全球潜在同类最FGFR4抑制剂。此次发布的临床1b期试验中，irpgratinib在经治的FGF19过表达肝细胞癌患者中展现出优异的初步疗效和安全性，其中在BID每日两次给药队列27例经治受试者中ORR达40.7%，显著超越此前全球范围内进入临床的多个FGFR4抑制剂。 和誉医药创始人兼CEO徐耀昌博士表示： 中国肝癌患者数量十分庞大，但是目前全球范围内治疗手段非常有限，和誉irpagratinib的初步临床数据展现出了优异的疗效及良好的安全性，根据目前的临床数据，很有可能成为肝细胞癌患者的潜在最佳的治疗方案。    现行肝癌治疗方案主要以局部治疗±系统抗肿瘤药物治疗为主。系统治疗药物主要为抗血管生成靶向药物和免疫检查点抑制，尽管取得了长足进展，但仍缺乏精准、高效、安全的治疗方。而和誉医药的Irpagratinib是国内首个自主研发的口服高选择性FGFR4小分子抑制剂，其在肝癌患者中的安全性和耐受性良好，不良反应谱有别于抗血管药物，在临床上易于管理。历史研究数据表明，国内的标准二线抗血管靶向药物瑞戈非尼和阿帕替尼的客观缓解率仅为11%，而免疫治疗药物帕博利珠单抗、卡瑞利珠单抗和替雷利珠单抗也仅为13%、15%和13%。因此，Irpagratinib展现出打破肝癌二线治疗僵局和向更前线患者中探索的潜力。 本次大会上，

原创 朱雪琦 动脉网 12月4日，和誉医药公布了与跨国大药企默克达成的一笔重磅BD交易，以逾6.055亿美元的总付款及双位数销售提成将其自主研发的潜在同类最佳CSF-1R抑制剂Pimicotinib（ABSK021）的商业化权益授权于默克，此项交易的首付款高达7000万美元。 今年3月，和誉医药还与艾力斯就临床前分子ABK3376(EGFR-TKI)的研发及商业化达成独家授权许可合作，合同总金额高达1.88亿美元，并可获得额外的销售提成。 既有晚期管线的商业化BD，又成功实现了早研分子的变现盈利，和誉医药的BD究竟有何独特之处？ 对和誉医药联合创始人兼首席科学官陈椎博士来说，今年是特别的一年。资本环境较差，再加上公司临床管线厚积薄发，多个项目都到了要谈BD的阶段，他有将近1/3的时间花在了和BD相关的工作上。 在今年的几个重大行业会议上，和誉医药都有重要的临床结果公布： 4月，和誉医药在AACR年会上公布了五项最新临床前研究结果；5月，在ASCO年会上公布CSF-1R抑制剂Pimicotinib（ABSK021）重要临床Ib期研究数据；10月，ESMO年会上，发表了FGFR4抑制剂Irpagratinib（ABSK011）和小分子PD-L1抑制剂ABSK043的首次人体临床数据；同月，ENA(EORTC-NCI-AACR)会议上，发布新一代PRMT5*MTA抑制剂和可入脑PD-L1小分子抑制剂的最新临床前研究进展。 和誉是一家成立7年，约250人规模的创新药研发公司，有16个对外披露的管线，其中，10个处在临床阶段。16个管线里，可以分成两批不同时期立项的项目。第一批项目诸如FGFR4和CSF-1R靶点，大多是成熟靶点，风险相对可控，但选择的适应症较有特点，赛道不会过于拥挤。 在陈椎看来，这类项目在早期谈对外授权合作难度较大，因为市场销售潜力较难评估，但是研发推进到临床试验

近日，和誉医药在2023年欧洲肿瘤学会（ESMO）年会上连续公布两项自主研发创新小分子候选药物的重要临床试验研究成果，分别为FGFR4抑制剂Irpagratinib（ABSK011）在晚期肝细胞癌（HCC）患者和口服小分子PD-L1抑制剂ABSK043在晚期实体瘤患者的首次人体试验临床数据。 这是同靶点中国公司自研候选药物首次在国际大会上发布。Irpagratinib在每日两次给药（BID）队列27例经治受试者中客观缓解率（ORR）达40.7%，颠覆性超越此前全球范围内进入临床的多个FGFR4抑制剂，成为近期中国医药圈关注焦点之一。 “肝癌在西方国家是属于罕见病，但是在中国病人特别多，这是国内乙肝丙肝较为流行和生活中大量饮酒共同造成的”。和誉医药创始人兼CEO徐耀昌博士介绍，“2016年和誉成立时，启动的第一个项目就是ABSK011，就是想攻克肝癌这个对中国患者伤害很大的瘤种，我们中国创新药企必须承担起这个社会责任。” 据了解， 2020年原发性肝癌每年新发病例数达90.6万人，病死83.0万人，而中国患者约占全球半数。跨国药企开发的疗法中，以PD-(L)1抗体疗法取得的疗效最好，但ORR仅有30%左右；国内的标准二线抗血管靶向药物疗效最好的ORR也不超过15%。 徐博士表示，“ 这次ESMO上公布的数据，ORR达到40.7%，就是有40.7%的病人肿瘤缩小了30%以上，高剂量组ORR还要更高，而且安全性和耐受性良好。虽然Irpagratinib是第十顺位进入临床研究的，但很可能成为同类首创药物。 谈及Irpagratinib的商业价值，徐博士就国内外市场分头进行了梳理。海外市场方面，曾经有抗血管生成机理的药物，针对肝癌患者的ORR不到10%，该适应症的年销售额也能达到八、九亿美元，现在Irpagratinib单药数据就非常好，未来还有多种联用可能性，欧美市场冲击十亿美元销

和誉-B(02256)：CSF-1R抑制剂Pimicotinib被欧洲药品管理局授予优先药物资格 智通财经APP讯，和誉-B(02256)发布公告，2023年6月7日，上海-上海和誉生物医药科技有限公司(和誉医药)宣布，其创新CSF-1R抑制剂Pimicotinib(ABSK021)被欧洲药品管理局(EMA)授予优先药物资格(Priority Medicine，以下简称“PRIME”)，用于治疗不可手术的腱鞘巨细胞瘤(TGCT)患者。此次PRIME认定是基于正在进行的PimicotinibIb期临床试验的TGCT队列临床结果。PRIME认定与其它国家的突破性治疗药物认定(BTD)相似，旨在加快开发及审评用于治疗严重或致命疾病的新药。 据悉，Pimicotinib是一种新型的潜在CSF-1R同类最佳抑制剂。此前，Pimicotinib于2022年7月获得中国国家药品监督管理局(NMPA)突破性治疗药物认定，于2023年1月获美国食品药品监督管理局(FDA)突破性治疗药物认定。随着获得EMA的PRIME认定，显示了全球各地监管机构对于Pimicotinib临床结果的认可，将加速Pimicotinib的临床开发及上市步伐。 PRIME的资格标准与EMA的加速评估标准相同，为一项加强科学和监管支持，以优化新药开发并加速评估的计划。其针对的是医药短缺领域重点药品，尤其是从治疗创新的角度出发。PRIME申报主要需要满足两点要求：一是其关注医疗需求未得到满足的目标病症，即在社区中没有令人满意的诊断、预防或治疗方法，或者存在有关方法，而与之有关的药品有重大治疗优势;二是其旨在展示有能力解决尚未满足的医疗需求以维持和改善社区健康，例如，通过引入新的治疗方法或改进现有的方法。 Pimicotinib是和誉医药独立自主研发的一款全新口服、高选择性、高活性CSF-1R小分子抑制剂。多项研究表明，阻

2023年10月16日，和誉医药（港交所代码：02256）宣布，公司两项临床前研究结果在10月于美国波士顿举行的第35届国际分子靶标与癌症治疗大会上发布（EORTC-NCI-AACR conference, 以下简称ENA大会）。这两项研究成果分别展示了和誉医药在研管线中新一代PRMT5*MTA抑制剂和可入脑PD-L1小分子抑制剂的最新临床前研究进展。作为全球最高质量的聚焦分子靶向与肿瘤治疗的研究会议，ENA大会聚焦了肿瘤治疗领域的创新药物和创新疗法的最新进展。 和誉医药在本届EORTC-NCI-AACR大会上展示壁报如下： 标题: 可入脑的MTA 协同性 PRMT5 抑制剂的发现和表征 壁报编号: C130 会议时间：10月14日12:30-16:00 星期六 会议地点：2层D展厅 研究背景: 在约50%的胶质母细胞瘤和许多其他肿瘤中MTAP基因呈纯合缺失状态。已经证明PRMT5*MTA抑制剂与MTAP基因缺失呈合成致死关系。一代PRMT5抑制剂因为无法区分PRMT5*MTA和PRMT5，导致在临床应用中受限于其狭窄的治疗窗口。开发PRMT5*MTA选择性抑制剂不仅可以提高安全性，还可以提高治疗效果。通过先进的计算辅助结构分析和药物化学设计，我们开发了一款可入脑的高活性、高选择性的MTA-协同性PRMT5抑制剂ABK-PRMT5-1，该抑制剂在多种临床前模型中表现出强大的抗肿瘤活性和透过血脑屏障的活性。 结论： 和誉医药展示的ABK-PRMT5-1能强效地抑制MTAP缺失的肿瘤细胞的增殖而对MTAP野生型细胞系的影响很小。此外，它显著降低MTAP缺失的肿瘤细胞系中的SDMA（对称二甲基精氨酸）的水平。在MTAP缺失的异种移植瘤模型中，口服给予ABK-PRMT5-1能强烈抑制肿瘤的生长。此外，ABK-PRMT5-1在动物体内表现出显著的入脑特性和优秀的Kp值，且药

2023年6月7日，和誉医药（港交所代码：02256）今日宣布，其创新CSF-1R抑制剂Pimicotinib（ABSK021）被欧洲药品管理局（以下简称 "EMA"）授予优先药物资格（Priority Medicine 以下简称 “PRIME”），用于治疗不可手术的腱鞘巨细胞瘤。此次优先药物资格认定是基于Pimicotinib腱鞘巨细胞瘤患者临床Ib期试验的优异研究结果。“优先药物计划”与其它国家突破性疗法认定相似，旨在加速医药短缺领域重点药品的审评进程。 Pimicotinib是全球第一个获得中美欧三地突破性疗法或优先药物资格认定的潜在CSF-1R同类最佳候选药物。此前，Pimicotinib于2022年7月获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE） 突破性治疗药物认定，于2023年1月获美国食品药品监督管理局（FDA）突破性疗法认定。中美欧三地的突破性疗法或优先药物资格三重认定，显示了全球各地监管机构对于Pimicotinib临床结果的认可，将加速Pimicotinib在全球上市的步伐，彰显和誉医药的创新研发实力。 PRIME的资格标准与 EMA 的加速评估标准相同，为一项加强科学和监管支持, 以优化新药开发并加速评估的计划。其针对的是具有重大公共卫生利益的医药产品，尤其是从治疗创新的角度出发。PRIME申报主要需要满足两点要求 : 一是未满足医疗需求的目标条件，即在社区中没有令人满意的诊断、预防或治疗方法，或者该治疗方式有重大突出优势；二是展示解决未满足的医疗需求以维持和改善社区健康的潜力，例如，通过引入新的治疗方法或改进现有的方法。 关于Pimicotinib Pimicotinib是和誉医药独立自主研发的一款全新的口服、高选择性、高活性CSF-1R小分子抑制剂。研究表明，阻断CSF1/CSF-1R信号通路可调节和改变巨噬细胞功能，在多种巨噬细胞相关疾病中发

转自：梧桐居士2010 刚刷到有人分享 Evercore 分析师 Umer Raffat 聊中国创新药的观点，巧了，我之前也看过，顺手把视频转过来。 必须说，Umer Raffat 不仅对中国创新药赛道整体评价很高，研究深度更让人意外 —— 哪怕是一些规模不算大的企业，他都能精准点出核心布局，熟稔程度远超预期。 就像之前那个作者提过的，和誉医药就被分析师两次重点聊到：不管是口服 PD-L1 抑制剂，还是 FGFR 靶点管线，他都了如指掌，还给出不少好评。比如说到口服 PD-L1，他特意点出优势：既解决了传统注射剂的使用不便，又能规避中枢毒性，临床价值很突出；聊到 FGFR 靶点布局时，更直言和誉 “不只是盯着本土市场，更有全球竞争力”，看好其国际化潜力。 当然啦，除了和誉，他还聊了不少其他药企的细节，这视频确实值得好好品一品。 $和誉-B(02256)$

$和誉-B(02256)$ 清华长庚医院黎功教授分享依帕戈替尼II期临床试验患者入组感想 $和誉-B(02256)$

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$和誉-B(02256)$ 5月30日，“陆家嘴金融沙龙”第13期活动在上海浦东成功举办。沙龙中，和誉医药创始人、首席执行官徐耀昌分享了他在中国生物医药领域的丰富经验和深刻见解。 $和誉-B(02256)$

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$和誉-B(02256)$ 依帕戈替尼（ABSK011）是一种高选择性小分子FGFR4抑制剂，被开发用于治疗FGF19过表达的晚期肝细胞癌（aHCC）。研究表明，全球约30%的HCC患者存在FGF19过表达。在2024年ESMO-GI大会上，和誉医药发布了联合用药治疗aHCC患者的最新临床试验数据，其中，依帕戈替尼220mg BID联用阿替利珠单抗队列在既往接受过 ICI 治疗的 FGF19+ HCC 患者中实现了 50% 的客观缓解率 (ORR)。 $和誉-B(02256)$

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$和誉-B(02256)$ 港股上市公司和誉-B日前发布公告称，上海和誉医药自主研发的小分子抑制剂“匹米替尼”在治疗“腱鞘巨细胞瘤”的关键3期临床试验中，获得了积极顶线结果。作为落户在张江的本土创新药研发公司，和誉医药走了一条与众不同的出海之路。 TGCT是一种罕见的良性侵袭性肿瘤，通常出现在关节中。目前，中国地区的患者超过30万，但国内市场并没有系统性治疗的药物。和誉医药表示，目前公司研发的这款小分子抑制剂3期研究取得积极顶线结果。在用药后第25周的客观缓解率达到了54%，持续用药2年后的客观缓解率达到了85%，在全球范围内实现同类最优。记者发现，和誉医药的三期临床试验，选择了一条与大多数中国本土创新药公司不同的道路。 记者了解到，通常本土的创新药公司，都会在国内市场完成所有临床试验，并在国内上市，获得了销售后，再转战海外，进行当地市场的三期临床试验，但这也意味着创新药专利的保护期被缩短了。 在今年上半年业绩预告中，和誉医药实现扭亏为盈。这也正是得益于这款小分子抑制剂的商业化模式。 其实，出海是创新药企的主动出击，更大的市场在全球。目前，中国创新药出海的方式主要有两种，一是自主出海，药企在海外自主建立团队，开展临床试验、申报上市，最后获批销售；二是借“船”出海，包括许可证上输出等，在此推动下，中国正从生物医药资产的净流入国变成净输出国。 $和誉-B(02256)$

2023年度和誉医药业绩亮点视频解读2023年度和誉医药业绩亮点视频解读2023年度和誉医药业绩亮点视频解读

2023年11月16日下午，在秋风爽朗的浦发银行东方体育中心，摩根大通企业竞跑赛第10届线下上海站比赛正式开赛。比赛全程5.6公里，有近200家企业和5000名选手参赛。其中，和誉医药派出13名“运动健将”参加此次竞跑比赛。 图片 由摩根大通发起和主办的摩根大通企业竞跑赛®已经连续举办了47年，在横跨6大洲15个地点的系列赛事中，上海将是2023年摩根大通企业竞跑赛的最后一站。这项5.6公里的公益竞跑项目致力于推广健康竞技、团队合作以及职场友谊，赛事将向当地非盈利机构进行捐赠，含大病患者照顾、社区健康、生态环保等公益项目。一直以来热心公益的和誉医药也积极参与了此次竞跑活动。 图片 此次和誉医药参赛的13名“运动健将”全部完成了比赛并获得了总排名第20的好名次，其中，邓海兵博士取得了27分钟的好成绩，个人排名147。和誉医药的员工们不仅在科技创新上力争上游，在参与社会公益活动方面也是奋勇当先，正如此次和誉跑团的口号 “激情点燃希望，活力成就梦想”。未来，和誉医药也将持续关注员工身体健康，深度参与公益事业，在医药创新领域继续释放激情与活力。 图片 让我们一起来欣赏和誉医药运动健将的矫健身姿吧！