Tbb-罕见病孤儿药

$拜玛林制药(BMRN)$ 上市~萎缩症,苯丙酮尿症,黏多糖症,肌无力(欧盟);

管线:杜兴氏病nda
III-庞贝病肌无力;苯丙酮尿症
II-软骨发育不全,杜兴氏病x3

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