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 环球视野，深度视角

各位亲爱的股东们，大家早上好中午好晚上好。

大家都知道，罕见病领域一直是我们关心的。

前两天，我们刚聊过另外一家公司小蓝鸟-bluebird bio。

经营状况不容乐观，而且连财报都要憋不出来了...让人不胜唏嘘。

相对而言，BioMarin的日子要好过的多。

那么，代价是什么？

#01

赚钱不嫌多

2024年8月5日，美国BioMarin发布了最新2024Q2的财报。

财报显示，公司2024Q2营收7.12亿美元，同比增长20%，以不变汇率计算增长25%。

公司上半年营收13.6亿美元，同比增长14%，以不变汇率计算增长19%。

公司2024Q2净利润1.07亿美元，同比更是暴增91.2%。

看起来，赢麻了。

事实上，BioMarin的好日子也刚过上没多久。

如果我们忽略2019年由于在避税天堂爱尔兰的骚操作带来的8.59亿美元的净利润，直到2022年BioMarin才开始盈利。

“兄弟们苦了这么多年，是该享受一下了”

然而，并没有...

#02

城头变幻大王旗

2023年11月1日，为BioMarin干了18年的CEO Jean-Jacques Bienaimé在把ROCTAVIAN送上FDA的“餐桌”后，宣布退休。

Bienaimé自2005年加入BioMarin，把这家公司从300来人的小公司扩张到了80余个国家，雇员人数超过3000人，销售额超过20亿美元。

2023年12月1日，Genetech前CEO Alexander Hardy（来自Roche）接过帅印，BioMarin自此进入了Hardy时代。

紧接着在2024年4月24日，BioMarin公布2024Q1财报之际就公布了自家最新的计划：

砍管线。

BioMarin将BMN 333/BMN 351 /BMN349纳入内部的优先项目，同时将BMN 255（临床Ib期）/BMN 331（临床1/2期）/BMN 355/BMN 365这4个项目研发搁置。

而彼时公司2024Q1营收6.49亿美元，以不变汇率计算增长13%。

看起来并不缺钱，因此，我们的推断是：BioMarin是综合考虑患者付费意愿和产品开发进度做出的决定。

现在看起来，猜对的可能性又上升了。

#03

再砍管线

2024年8月5日，随着2024Q2财报的公布BioMarin还对刚获批不久的ROCTAVIAN经营策略进行了调整。

第一，公司将聚焦美国、德国和意大利市场。

因为在这些地方ROCTAVIAN有医保报销，简单说患者既有意愿又有能力。

第二，其他地方的临床试验不再入组。

都没付钱的可能性，那咱就不做临床了呗。

通过以上努力，BioMarin预计ROCTAVIAN产品线将在2025年年底实现盈利。

事实上，这是BioMarin的常规操作。

比如我们此前聊过的Vimizim，根据澎湃的报道国内每年用药人数仅有十几人。

所以，虽然年用药费用虽然要50万元左右，相对于庞大的市场、管理、合规开销，退出也许是最好的选择。

除此之外，BMN 293也难逃魔掌。

公司宣布，这款治疗肥厚型心肌病 (hypertrophic cardiomyopathy, HCM)的候选药物停止研发。

MYBPC3突变是HCM的主要发病原因，根据BioMarin引用的数据其潜在的患者人群约16.1万人。

根据我国《中国成人肥厚型心肌病诊断与治疗指南 2023》的数据，在规范管理策略干预下其年度死亡率降低至0.5%。

像这种疾病，患者的治疗意愿并不会特别高。

所以，BioMarin不再继续投入，也在情理之中。

只是，我们低估了事件的影响力度。

#04

输送人才

2024年8月28日，BioMarin向美国证监会提供了一份文件。

文件显示，公司由于调整ROCTAVIAN的经营策略和放弃BMN 293的研发，决定向社会输送225名人才。

根据其财报，2023年底公司全球拥有3401名雇员。

还好，不到10%，小意思。

比较有意思的是，公司的管理层刚刚也进行过调整。

来自Amgen的Greg Friberg接替Hank Fuchs（退休）成为BioMarin首席研发官和执行副总裁，James Sabry（来自Roche）将成为首席商务官和执行副总裁，接替Brinda Balakrishnan。

所以，有了新的CEO就会有新的高管。

有了新的高管，就会有新的团队。

这次正好趁着砍管线，操作起来就更顺手了。

高，实在是高。

剩下的高管里面，除了CCO Cristin Hubbard（来自Roche）刚刚加入不久以外，都是老油条。

说吧，接下来想对谁下手？我看CFO就挺合适（误）。

咱BioMarin还得接着输送人才啊...

#05

最后

BioMarin显然是一个极其注重盈利性的公司。

这对于罕见病的患者来说到底算好事还是坏事呢？

一方面，BioMarin依靠自己的商业化能力能够活下来，这样就为未来研发更多的药物提供了可能。

另一方面，对利润的追逐，也会让他放弃小的市场、小的病种，让某些患者失去了活下去的机会。

回到商业上来，一个企业对利润的追求无可厚非，如何在治病救人和盈利之间平衡，仅凭企业本身是难以做到的。

我们相信，凭借我们的智慧，一定会有更好的解决方案。

最后的最后，老外也是一朝天子一朝臣啊，别天真。

提前准备好跑路总没错。