杜氏肌营养不良（DMD）治疗又出事了...
我们一直关注罕见病的创新疗法动向，既然是罕见病，必然热度也是罕见的低...
然而，这并不是最惨的。
做罕见病疗法的药企有的时候才是真的惨...
DMD基因治疗史上的黑暗一天
比如，Sarepta的Elevidys就是范例。
由于造成2例患者死亡，Sarepta股价当天就暴跌了38%。
后续的消息是FDA已经介入调查。
不过，DMD圈最近是麻烦不断。
2025年7月11日，Capricor Therapeutics治疗DMD相关心肌病的细胞疗法deramiocel（CAP-1002）的生物制品许可申请 (BLA) 收到了美国FDA的完整回复函 (CRL)。
经常在FDA申报新药上市的小伙伴们都知道，收到CRL就意味着上市基本无望了。
Capricor 给出了FDA拒绝deramiocel上市的理由：
第一，该申请未达到“充分有效性证据”的法定要求，并要求补充临床数据。
第二，FDA认为，产品的生产存在尚待解决的若干问题。
我们一个一个来看。
先补充下背景知识，这个deramiocel是个啥。
Deramiocel（CAP-1002）由同种异体心肌球来源细胞（ cardiosphere-derived cells，CDCs）制备而成，这类细胞是一种源自供体心脏组织的心脏祖细胞。
CDCs被分离后再进行体外扩增，然后冻存，据认为可减轻杜氏肌营养不良（DMD）患者的炎症、减缓肌肉退化，并促进肌肉再生。
在该公司一项随机双盲安慰剂对照的II期临床试验中，入组了20例患者，其中12例安慰剂对照，8例治疗。
主要终点使用PUL v1.2（Performance of Upper Limb version 1.2）量表评估，这是专门为杜氏肌营养不良（DMD）患者设计的一种上肢功能评估量表。
次要终点是左心室射血分数（LVEF）和PUL v2.0量表评估结果。
其结果是PUL v1.2量表评估显示71%改善，减缓心脏疾病进展速度107%。
随后，CApricor启动了一项开放标签扩展临床试验，纳入13例患者，进行了为期3年的随访。
其临床结果也是ok的，据此，Capricor向FDA提交了BLA申请。
然而...扑街了。
Capricor的首席执行官Linda Marban博士表示：“我们对FDA的这一决定感到意外。整个过程中我们都严格遵循了他们的指导。在收到完整回复函（CRL）之前，审评进展顺利，包括通过了上市前检查并完成了中期审评”
言下之意，你们FDA特么不按套路出牌啊。
估计Capricor的人恨死FDA了，特么当年Sarepta的Elevidys都特么没有达到主要终点你丫都能批，我这里怎么就批不了了？
我们甚至怀疑，Sarepta Elevidys的两例患者死亡事件，以及负责细胞疗法的激进派FDA官员Peter Marks的离去都有可能导致FDA对此类产品审核更为谨慎。
Capricor显然不愿意放弃这一资产，CEO 表示。
“Capricor计划提交III期HOPE-3临床试验的数据，以提供来自充分且良好对照研究的额外有效性证据。HOPE-3试验是一项纳入104例患者的随机、双盲、安慰剂对照临床研究，预计将于2025年第三季度公布顶线结果。”
我们祝他好运吧，DMD的患者也太难了...药企也是太难了...
最后瞄了一眼Capricor的股价，最终收盘暴跌了32%...
#04
最后
我其实有个疑问，从目前来看iNKT疗法在自体干细胞疗法无效之后起效了。
那么，如果iNKT失效之后CAR-T疗法会有效么？
END
免责声明：上述内容仅代表发帖人个人观点，不构成本平台的任何投资建议。
