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AI 与生命科学

AI 在药物研发里最实在的价值，是把“试错周期从年压到月”。传统一个新药从靶点到临床前候选化合物平均需要 4 到 6 年，AI 介入后，部分环节能压缩到 1 到 2 年，甚至更快。拆开来看，主要有五个落点。

第一是靶点发现与验证。这是最上游，也是最难的一步。AI 做的事是把基因组学、蛋白组学、单细胞测序、真实世界数据这些多组学数据打通，用图神经网络等方法在分子网络层面找出哪些靶点在疾病状态下确实有变化。比如，用大规模人群遗传数据结合机器学习打分，判断一个靶点的“可成药性”和“因果性”，把以前靠科学家直觉筛靶点，变成一套可以排序的工程流程。Insilico Medicine 早期的 PandaOmics 就是这一环。国内类似的有晶泰、望石、英硅这类公司。

第二是分子生成与设计。这块 AI 效果最直观。用生成式模型（扩散模型、Transformer）在化学空间里直接生成符合约束的小分子或大分子，约束条件包括活性、选择性、成药性、毒性、可合成性。更关键的是引入了“合成可行性”的约束，避免模型生成漂亮但实验室做不出来的分子。这一环本质上是把化学家的搜索空间从百万级扩到十亿级，再由湿实验验证头部的几十个。

第三是 ADMET 与药理毒理预测。用机器学习模型在计算机上预测吸收、分布、代谢、排泄、毒性，替代掉大量动物实验。这个环节对降低成本最直接，因为实验动物和早期毒理测试成本不低。

第四是临床试验的患者筛选和方案设计。用电子病历、真实世界数据做患者分层，让入组更精准，这对肿瘤药特别重要，因为肿瘤是高度异质性的疾病，同一个靶点在晚期和早线、不同亚型身上表现完全不一样。AI 可以帮助从历史试验数据里推断最优给药剂量和联合方案，提高成功率。

第五是研发全流程的知识管理。用大模型处理海量文献、专利、临床数据，做竞品情报、专利规避、监管文书生成，这部分虽然不直接“造药”，但能明显提高研发团队效率。

再说疫苗。AI 在疫苗里的用法和药物不太一样，重点不在“设计小分子”，而在“设计抗原 + 优化序列”。

最核心的一个方向是抗原设计和免疫原性预测。用 AI 预测蛋白结构（AlphaFold 这一类）和 B 细胞、T 细胞表位，来筛选哪些片段最可能激起保护性免疫反应。对于 mRNA 疫苗，AI 还用在序列优化上：设计 5' 帽、UTR、密码子偏好，让 mRNA 在体内表达更稳定、更高效。这是 BioNTech 和 Moderna 都在做，国内艾博、斯微、丽凡达也在跟进的方向。

第二个方向是佐剂和递送系统优化。脂质纳米颗粒（LNP）的配方空间巨大，用 AI 加高通量实验做配方筛选，可以显著减少实验次数。这个在医药界叫“AI + 高通量实验闭环”，是最接近工程化的用法。

第三个方向是新发传染病的快速响应。用 AI 从病毒基因组序列快速预测抗原变异、设计通用疫苗、做毒株预测（比如流感毒株的推荐），这对疫情的应急开发很关键。

肿瘤是 AI 目前最热也最难的战场，因为肿瘤的本质是“个体化的、动态演化的”疾病。AI 对肿瘤的介入大致可以分四层。

最底层是肿瘤生物学理解。用单细胞测序加 AI 做肿瘤微环境的细胞图谱，区分肿瘤细胞亚群、免疫细胞状态，找出免疫逃逸的机制。这是新靶点发现的源头，比如现在的 KRAS G12C、Claudin18.2 这些都是从分子层面被识别出来的。

第二层是个体化治疗设计。其中最火的是新抗原疫苗（neoantigen vaccine）。思路是：对患者肿瘤做测序，找出特有的突变，用 AI 预测哪些突变肽能真正被患者的 HLA 分子递呈并引起 T 细胞反应，再据此设计个体化疫苗。这一步 AI 是绝对核心，因为一个人身上可能有几百上千个突变，人工无法排序，模型可以。BioNTech 和 Moderna 都有个体化新抗原疗法的临床项目，国内也有企业跟进。同时 AI 也用于 TCR-T、CAR-T 的靶点选择和亲和力优化。

第三层是药敏预测和联合用药。用患者的类器官或转录组数据训练模型，预测对哪种化疗或靶向药敏感，甚至可以推荐联合方案。这块在临床决策支持里很实用，但挑战是数据量小、跨队列泛化差。

第四层是临床和诊断。AI 读病理切片、影像，做早筛和分型，比如肺癌的 CT 筛查、乳腺癌的病理分级，这些已经比较成熟。也有用于预测免疫治疗响应的模型，从病理图像推断 PD-L1 表达或 TMB，辅助选择是否用 PD-1 抑制剂。

讲完能做什么，我要提一下真正卡住的地方，因为一级市场讲故事容易，二级市场看落地时就会问这几个问题。

一是数据。AI 模型吃数据，但真正高质量、带标签、带临床结局的生物医药数据非常稀缺，而且极度分散在少数大药企和医院手里。公开数据集（比如 TCHEM、ChEMBL）规模有限，模型容易过拟合。这是国内 AI 制药公司最实在的短板，很多公司的模型在内部测试集上很好看，外部验证就掉。

二是湿实验闭环。纯计算的 AI 只能提高“候选排序效率”，最终还是要进实验室验证。所以现在真正有竞争力的模式是“计算加自建湿实验室”闭环，晶泰、英硅都是这么做的。仅靠软件外包很难走通。

三是临床验证的时间。分子能在多少个月内推到临床前候选，这个指标能讲，但真正考验的是能不能推进到临床二期并且有疗效信号。目前全球真正意义上“AI 设计分子进入临床并验证有效”的案例还是个位数，比如英硅的 ISM001-055（特发性肺纤维化）进入临床二期，算是标志性的一个，但离上市还远。

四是监管和可解释性。模型给出一个分子，但它为什么好、毒性来自哪里，监管要能解释。黑箱模型在注册审评里是障碍。

五是对肿瘤这类复杂疾病，AI 的预测力还受限于生物学本身的认知。比如免疫微环境的动态变化，目前人类理解本身就不够，模型也就无从学起。

如果从投资视角看，需要提醒的是：AI 制药这个故事从 2021 年到现在已经讲了很多轮，估值上的一级市场溢价普遍较高，而真正落地的里程碑（临床数据）还很少。判断一家 AI 制药公司，看三个东西比较实在：有没有自建湿实验能力、有没有自有管线进入临床二期、对外部数据集的泛化表现如何。只看“模型参数、论文数量”是不够的。

接下来回答有哪些相关的上市企业。

我先把范围圈一下：你问的是“国内 AI 制药领域优秀的上市公司”。这里要先把范围讲清楚，否则容易混。A 股和港股里，真正以“AI 制药”为主业且已经上市的纯标的并不多，大部分公司是“有 AI 能力但不是纯 AI 制药”，或者“AI 医疗（影像、辅助诊断）”被误当成 AI 制药。我按纯度和业务实质分几类讲。第一类，AI 制药纯度高、市场公认的头部，主要在港股。晶泰控股（2228.HK），这是国内 AI 制药算得上标杆的公司，2024 年在港股上市。它的模式是“AI 计算 + 自建湿实验室”闭环，早期做药物晶型预测起家，现在覆盖小分子、抗体、多肽的发现服务，客户包括辉瑞、礼来这些大药企。它的核心资产是量子物理加 AI 的晶体结构预测能力，以及机器人实验室。要注意的是它的收入以服务费为主，属于 CXO 逻辑，不是自己拿管线赌成功，所以估值波动大，市场对它的“AI 平台到底能不能规模化赚钱”一直有分歧。英硅智能（Insilico Medicine），是行业里最有标志性的公司，自研的 ISM001-055 是全球首个由 AI 发现靶点并设计分子、进入临床二期的药物。但它 2024 年港股 IPO 未能完成，后来一直在推进上市，目前还没有稳定的上市交易状态，需要你确认最新进展。这家公司的特点是“AI 平台 + 自有管线”双轮，是纯度最高的标的，但管线风险也最直接。第二类，A 股里“有 AI 制药业务但主业不是”的公司，这是 A 股的现实。药明康德（603259.SH / 2359.HK），虽然是 CXO 龙头，但它有 AI 药物发现平台（DEL 库、HitS 平台、AIDD 团队），且是很多 AI 制药公司的合作方和投资方。它的逻辑是“不管 AI 制药谁成功，都要用我的服务和数据”，是间接受益的稳健选择。成都先导（688222.SH），核心是 DNA 编码化合物库（DEL），这是 AI 药物发现的重要基础设施，公司也在做 AI 辅助的分子设计和筛选。它的纯度比药明高一点，是 A 股里比较明确的“AI 加 DEL 筛选”标的。皓元医药（688131.SH），做分子砌块和工具化合物，AI 制药公司做分子生成后需要真实可得的化合物，它是上游供给方。药石科技（300725.SZ），分子砌块加 AI 辅助设计，逻辑类似。泓博医药（301230.SZ），A 股里比较少见的、明确以 AI 药物发现为主业方向的公司，有自研的 AI 平台，体量小。第三类，AI 医疗（影像、辅助诊断、医疗信息化），容易被混进“AI 制药”，但其实不是一回事。联影医疗（688271.SH）、万东医疗（600055.SH）是影像设备加 AI 影像；推想医疗、鹰瞳科技（2251.HK）是 AI 影像诊断；卫宁健康（300253.SZ）、创业慧康（300451.SZ）是医疗信息化。这些和“新药研发”关系不大，如果你关注的是新药研发，可以不用看。第四类，疫苗方向对应的上市公司，这是你上一个问题里提到的。疫苗这块 AI 用得相对浅，更多是“mRNA 平台 + 序列优化”。国内相关标的主要是：沃森生物（300142.SZ），和艾博生物合作 mRNA 疫苗；康希诺（688185.SH / 6185.HK），有 mRNA 技术平台；智飞生物（300122.SZ），是代理加自研；复星医药（600196.SH），曾代理 BioNTech 的 mRNA 疫苗。但要注意，这些公司的 AI 属性都很弱，“AI 疫苗”在 A 股目前基本没有纯标的，更多是概念层面。再看肿瘤方向。真正和 AI 相关性强的是新抗原疫苗和细胞治疗：金斯瑞生物科技（1548.HK）及其子公司传奇生物做 CAR-T；科济药业（2171.HK）做 CAR-T；斯微生物曾是 mRNA 肿瘤疫苗标的但目前经营困难，要谨慎。这些是“肿瘤加 AI 辅助设计”的方向，但 AI 不是核心竞争力，核心竞争力是细胞治疗工艺和临床数据。最后我给你一个判断框架，比背名单有用。判断一家“AI 制药”公司，看四点。一是收入结构：是服务费（CXO 逻辑，看订单和产能）还是管线里程碑（看临床数据），两者估值逻辑完全不同。二是湿实验能力：只有算法没有实验室的，落地能力弱，因为 AI 只做排序，验证必须靠实验。三是自有管线进度：有没有分子进到临床二期并且有数据读出，这是唯一硬指标。四是数据资产：有没有独家数据（比如 DEL 库、晶型数据库、真实世界数据），这是壁垒来源。如果按这个框架排序，纯度最高、最有标志性的是英硅智能（待确认上市状态）和晶泰控股；稳健间接的是药明康德；A 股里纯度相对高的是成都先导和泓博医药。疫苗和肿瘤方向目前 A 股没有真正的“AI 纯标的”，更多是概念叠加。这个清单我不能保证完全穷尽，因为 AI 制药公司上市状态变动很快，尤其港股 18A 和科创板第五套标准。