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在硅谷这里，是达尔文主义。不创新，就是死亡—马斯克

谈起这家基因编辑公司， $Intellia Therapeutics Inc(NTLA)$ 我不敢讲是全国首批分析者，但敢说比木头姐 $ARK Innovation ETF(ARKK)$ 的关注要早得多。多年前写首篇小文介绍张峰与杜德纳的官司时，它的股价是12美元。

遗憾的是当时没有下场决心，主因是觉得它的临床处于太早期，担心潜在的安全事件。后来眼看着都涨了10多倍，就更加恐高了。

幸运的是，正是这种不追涨的心态才让我躲过后来无情的单边下跌，大家看一下，自2021年以来，它的走势就是一路飘红。更令人唏嘘的是另一家EDIT $Editas Medicine, Inc.(EDIT)$ 竟然跌至现在的2美元多。

今天，我正式把NTLA公司的基本面整理成文，原因在于我认为其股价正在形成7—8美元左右的历史性底部，且在半年一载内有望出现5倍增长景像。

一 核心技术：CRISPR基因编辑

Intellia 专注于 体内基因编辑，利用CRISPR-Cas9技术直接在患者体内修改致病基因，无需体外细胞改造。其核心平台使用 脂质纳米颗粒（LNP） 递送CRISPR组件，可精准靶向肝脏等器官。

二 . 核心研发管线

NTLA-2001（ATTR淀粉样变性）：

适应症：遗传性/获得性ATTR（影响心脏和神经）。

进展：2025年III期试验进行中，预计2027年提交上市申请。

优势：单次治疗可能终身有效，对比需定期注射的RNAi药物（如Alnylam的Amvuttra）。

NTLA-2002（遗传性血管性水肿HAE）：

进展：2025年完成III期入组，2026年申请上市。

潜力：若获批，可能成为首个CRISPR基因疗法治疗HAE。

三. 市场规模

ATTR市场：全球患者约50万，现有疗法（如辉瑞Tafamidis）年销售额超20亿美元，NTLA-2001若获批，峰值销售或达50亿+美元。

HAE市场：全球患者约15万，现有药物（如武田Takhzyro）年销售15亿美元，NTLA-2002若成功，可能占据30%份额。

四. 竞争对手

ATTR领域： Alnylam（RNAi疗法）：Amvuttra（每3个月注射一次）已获批，疗效稳定但需终身用药。 辉瑞（小分子）：Tafamidis年费22万美元，仅延缓病情。

HAE领域： Ionis（ASO药物）：Donidalorsen（每4-8周注射）2025年上市，定价或更低。

五. 安全性及获批可能性

NTLA-2001：半月前，公司报道了200多测试者中的一名患者出现4级肝转氨酶升高，表明肝酶显著增加，但此患者并无症状，且在没有住院或医疗干预之下自行缓解了。这导致股价大幅下跌。但多数专家认为这属于市场的过度反应。

但公司基因编辑疗法的长期安全性仍需验证。

III期数据若显示持久疗效且无严重肝毒性（2025年关键节点），2028-2029年获批。可能性在70%。

NTLA-2002：III期数据优异（发作率降95%），2027年有望上市。 可能性在85%。

六. 公司估值与现金状况

当前市值：约8.6亿美元（2025年）。现金流：2025年1季末现金储备7.6亿美元，预计支撑至2027年。

Intellia是CRISPR体内编辑的领先者，两款核心药物若成功，可能颠覆ATTR和HAE治疗。按3倍市销率计算，不考虑可能的股权稀释，2029年的估值应该在80亿美元。

华尔街分析师给出的目标价（通常至一年内）平均在35美元。我计划少量介入2027年的远期价外期权.

$Sangamo Therapeutics Inc(SGMO)$ $Beam Therapeutics, Inc.(BEAM)$