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转自：骨科在线orthonline

金秋九月，备受瞩目的《骨与软组织肿瘤诊疗指南2025》在中国临床肿瘤学会（CSCO）年会期间正式发布。本次指南更新中，针对腱鞘巨细胞瘤（TGCT）的系统治疗迎来重要突破，基于最新高质量循证医学证据， $和誉-B(02256)$ CSF1R抑制剂Pimicotinib为难以手术或手术风险高的TGCT患者系统治疗提供了新选择。基于此，【肿瘤资讯】特邀首都医科大学附属北京积水潭医院牛晓辉教授，深入解读新版指南亮点，剖析以Pimicotinib为代表的CSF1R抑制剂，如何改变TGCT临床诊疗实践与未来格局。

CSCO《骨与软组织肿瘤诊疗指南2025》有哪些值得关注的亮点？其将对临床治疗产生哪些影响？

牛晓辉教授：2025版指南将继续秉持“基于循证医学证据、兼顾诊疗产品的可及性、结合中国特色”的原则，将最新高质量循证医学证据转化为临床实践指导。总体趋势是从传统的“手术+放化疗”模式，向“精准分型+多学科协作+全程管理”的现代化诊疗模式深度演进。其中新药、新联合方案的突破与治疗路径的精细化，为本次指南更新的核心看点。

随着新版指南的发布和推广，多学科诊疗（MDT）模式将在全国范围内得到更广泛应用，这将从根本上改变骨与软组织肿瘤的诊疗现状。通过规范化的MDT诊疗，不仅能提高我国骨与软组织肿瘤的整体诊疗水平，缩小地区间差异，更能显著提升患者的生存率和生活质量，推动骨与软组织肿瘤领域进入精准化、个体化治疗的新时代。

2025版指南针对TGCT的治疗推荐有哪些调整？

牛晓辉教授：2024年我们将TGCT独立成篇，标志着TGCT管理进入规范化的“1.0时代”。2025年的更新则致力于推动其进入个体化精准治疗的“2.0时代”。本次更新并非颠覆性改变，而是在现有框架下进行的“精细化”与“循证优化”。

特别是在药物治疗方面，随着近年来在TGCT领域开展的多项多中心临床研究结果的公布，我们整合了最新高质量证据，为不同疾病状态的患者提供更加个体化的治疗选择。

总而言之，2025版CSCO指南中关于TGCT的更新，是基于坚实的临床证据和实践共识的“精准进化”。其核心目标是在正确的时间，为正确的患者，选择正确的治疗策略，通过精细化管理，实现肿瘤控制、功能保留和生活质量的最佳平衡。

在TGCT系统治疗中，2025版指南对CSF1R抑制剂的定位如何？

牛晓辉教授：既往，TGCT被认为是一种原因不明的炎性增生，被称为“色素沉着绒毛结节性滑膜炎”，随着研究的深入，我们对其发病机制的理解逐渐清晰，尤其是CSF1/CSF1R信号通路是驱动TGCT发展的关键机制。近年来，靶向CSF1R的药物在临床试验中展现出显著疗效，使TGCT治疗格局从单一手术切除迈入系统治疗可选的新纪元。

2025版指南推荐的CSF1R抑制剂包括Pimicotinib、Pexidartinib、尼洛替尼、伊马替尼等。其中Pimicotinib因其在全球Ⅲ期MANEUVER研究表现出的显著疗效及良好的安全性备受期待。虽然目前CSF1R抑制剂尚未在国内获批，但中国国家药品监督管理局（NMPA）已受理CSF1R高选择性小分子抑制剂Pimicotinib的新药上市申请（NDA）。

我们期待治疗药物的可及来填补我国TGCT领域系统治疗的空白，为临床提供更精准、有效的治疗手段。这也标志着我国TGCT治疗紧跟国际前沿，迈向规范化、个体化治疗的新阶段。

全球多中心MANEUVER研究将如何影响TGCT诊治格局？

牛晓辉教授：MANEUVER研究是一项随机、双盲、全球多中心的Ⅲ期临床试验，证实了Pimicotinib在TGCT系统治疗中的显著疗效和良好安全性。这款中国自主研发的口服、高选择性CSF-1R小分子抑制剂，对c-Kit和PDGFR的抑制作用极小。MANEUVER研究纳入不可切除的有症状TGCT患者，在25周时，Pimicotinib组显示出54%的客观缓解率，显著优于安慰剂组的3.2%。除此之外，在关节活动度、僵硬度、疼痛及身体功能方面均表现出显著的统计学和临床意义改善。治疗期间出现不良事件导致停药和减量的患者分别占1.6%和7.9%，未观察到胆汁淤积性肝毒性、药物性肝损伤和发色改变。

这一研究结果将直接推动CSF-1R抑制剂成为难以手术或手术风险高的TGCT患者的系统治疗新选择，特别是对弥漫型反复复发、功能受限或手术难以根治的病例。Pimicotinib的全球多中心研究数据进一步巩固了CSF1/CSF1R通路靶向治疗在TGCT系统治疗中的核心地位。此外，MANEUVER研究纳入了亚洲、欧美多地区患者，证实了其跨种族的有效性和安全性，为国内外指南更新和临床实践提供了高质量证据。

未来，随着更多CSF1R抑制剂的国内可及和真实世界数据积累，TGCT的诊疗格局将从以手术为主逐步转向多学科、个体精准化、多种治疗方式相结合的综合管理模式。

$和誉-B(02256)$