见时知几:2025年Fierce15药企预示着哪些投资趋势

2025年9月,蜚声全球的Fierce Biotech’s 2025 Fierce 15入选药企名单公布。每年的Fierce 15企业,都暗含着对未来几年医药创新方向的预测一些成长性较高的创新药企,例如Juno、MyoKardia、CRISPR Therapeutics等都曾是Fierce 15的入选企业,从今年的Fierce 15的名单中,透露出以下重要的方向:

  • 人工智能广泛应用于生物医药领域,例如Alterome、Character、Congruence、Formation Bio等药企,均搭建AI技术平台,用于肿瘤、眼科、罕见病等领域的药物研发;

  • 中国创新药首次入选。今年入选的药企Ouro Medicines药物源自康诺亚的授权、Verdiva Bio的药物则是来自先为达生物。

  • 研发管线偏早期。与2024年大部分入选企业处于临床中后期阶段不同的是,今年仅有3家入选企业拥有临床二期的在研药物,没有拥有三期临床管线的药企入选;

  • 注重技术平台的建设。至少有10家公司拥有各自领域的技术平台。设立技术平台的背后,往往是着眼于解决医药领域某些难题,而非仅仅追求单个药物的成功单个药物实验的目的是对技术平台的验证,一旦成功,平台型企业的想象空间往往会加速放大;

  • 适应症方面。今年的入选企业中,有6家公司以肿瘤疾病为主要的适应症,中枢神经系统疾病、眼科、自体免疫性疾病等也多家企业布局。

以下是对今年入选Fierce 15药企的简介:

1、Alentis Therapeutics

Alentis Therapeutics成立于2019年,技术源于斯特拉斯堡大学和法国国家健康与医学研究院Thomas Baumert教授实验室的突破性研究,是一家专注于针对CLDN1+肿瘤和器官纤维化开发突破性疗法的药企。

CLDN1是claudin家族跨膜蛋白的成员之一,在具有免疫逃逸特性的肿瘤病理学和跨多个器官的纤维化疾病中起关键作用。围绕CLDN1,Alentis 布局了多条管线,涵盖肿瘤和纤维化治疗领域,从单克隆抗体到双特异性抗体和T细胞激活剂,展示了丰富的候选药物组合。

  • ALE.C04:一款针对CLDN1阳性肿瘤单克隆抗体。其设计目标是选择性杀伤CLDN1阳性肿瘤细胞,并通过打开胶原屏障,增强免疫疗法和免疫系统对肿瘤的攻击能力。ALE.C04目前正处于头颈部鳞状细胞癌(HNSCC)的临床1/2期试验,并已获得FDA的快速通道资格;

  • ALE.P02与ALE.P03:这两款产品为针对CLDN1阳性肿瘤的抗体偶联药物。ALE.P02正计划在CLDN1阳性鳞状细胞实体瘤患者中开展首次人体临床试验,而ALE.P03的GLP毒理学研究正在进行中;

  • Lixudebart(ALE.F02):一款针对肝、肾和肺纤维化的抗体药物,适应症为抗中性粒细胞胞浆抗体(ANCA)相关血管炎和特发性肺纤维化(IPF)。其作用机制是通过阻断纤维化信号通路和分解胶原屏障,以保护或恢复器官功能。Lixudebart已经完成了健康志愿者的1期临床试验,临床1/2期试验正在ANCA相关血管炎患者中进行,在晚期肝纤维化患者中的临床1b期试验也在进行中,并计划开展针对IPF的临床2期试验。

在一级市场,Alentis已经完成了四轮融资:

  • 2019年4月,Alentis宣布完成1250万美元的A轮融资,投资方有BioMed Partners、BB Pureos、Bpifrance,、Schroder、German High-Tech Gründerfonds (HTGF);

  • 2021年6月,Alentis宣布完成6700万美元的B轮融资,本轮融资由晨兴创投领投,Jeito Capital、BioMed Partners、BB Pureos、Bpifrance、High-Tech Gründerfonds以及Schroders Capital跟投;

  • 2023年4月,Alentis宣布完成1.05亿美元的C轮融资。本轮融资由Jeito Capital、Novo Holdings和RA Capital领投,BB Pureos、Bpifrance旗下InnoBio2基金、Schroders Capital跟投。

  • 2024年11月,Alentis宣布完成1.81亿美元的D轮融资,本轮融资由OrbiMed,Novo Holdings和Jeito Capital共同领投,Frazier Life Sciences、RA Capital、Morningside Venture等机构跟投。

2、Alterome Therapeutics

Alterome Therapeutics是一家精准肿瘤学生物技术公司,专注于开发特异性靶向癌症变异(alteration-specific)的治疗方法,以解决癌症驱动因素对人体造成的伤害。

Alterome自有的技术平台Kraken,可以实现了配体活性和结合模式的预测,为公司提供了设计新型、高度选择性、改变特定疗法的方法。基于Kraken平台,Alterome采用机器学习方法来进行药物发现。

目前,Alterome的在研管线均处于临床前阶段,其中最为重要的是共价AKT1 E17K突变选择性抑制剂和KRAS亚型选择性抑制剂,靶向90%的KRAS突变,包括最常见的突变G12V和G12D,预计将在今年开始临床测试。

 

Alterome Therapeutics创始人是Eric Murphy博士与麻省总医院的Ryan Corcoran博士。Murphy博士同时担任Alterome的首席执行官和首席科学官,拥有20多年的药物发现经验,曾担任Kinnate Biopharma和Fount Therapeutics的联合创始人等职位。

此前,Alterome在一级市场已经完成了三轮融资:

  • 2022年1月,Alterome完成了6400万美元的A轮融资,投资方有奥博资本、Nextech Invest、Vida Ventures、Boxer Capital;

  • 2022年11月,Alterome完成了3500万美元的A+轮融资,本轮融资Colt Ventures和OrbiMed领投,Nextech Invest、Vida Ventures和Boxer Capital跟投。

  • 2024年4月,Alterome宣布完成了1.32亿美元的B轮融资,本轮融资由高盛另类投资公司领投,Canaan Partners、Invus、Driehaus Capital Management、Orbimed、Vida Ventures、Boxer Capital等机构跟投。

3、Character Biosciences

Character Biosciences成立于2019年,致力于采用资金效率更高的观察性研究来构建患者数据库并开拓多基因疾病的精准医疗解决方案。

通过与全美150多家眼科中心合作,公司构建了一个涵盖6500多名患者的基因-临床-影像数据库,实现了AMD的遗传亚型重分类,并以此发现关键致病机制和靶点,结合AI与多组学方法,有望提升复杂眼病精准治疗的成功率。

目前,公司有四个在研管线,其中最为重要的有:

  • CTX114:一款补体抑制剂,旨在减缓晚期干性AMD的地图样萎缩的进展。药物设计用于抑制补体系统激活,保护视网膜细胞表面免受免疫攻击;

  • CTX203:一款脂质调节剂,适应症为高风险中期AMD。该药为人工设计的ApoA1类似肽,针对ABCA1脂质转运通道,具有“延缓进展”而非“逆转疾病”的作用方向,定位于尚无药物覆盖的中早期AMD人群(尚未发展至地形萎缩)。

CTX203与CTX114预计将于今年进入临床试验阶段。该公司还利用其人工智能驱动的基于基因组学的平台,将其产品线扩展到其他眼科疾病。

对外合作方面,2024年1月,公司宣布与博士伦签署协议,共同开发针对AMD的治疗方法,并可能将双方的合作扩展至其他眼科疾病领域。

公司创始人兼CEO Cheng Zhang先生拥有丰富的跨行业经验,曾在多家知名公司担任重要职务。在瑞银(UBS)、Oliver Wyman和辉瑞等公司任职期间,他积累了宝贵的战略规划和创新管理经验,参与并推动了多项战略计划的实施。

4、Congruence Therapeutics

Congruence Therapeutics成立于2021年,是一家以计算生物学为核心的生物技术公司,公司利用的是计算生物学来开发针对蛋白质错误折叠疾病的药物。其创始人Clarissa Desjardins博士曾是Clementia Pharmaceuticals的创始人兼CEO(被益普生以13.1亿美元收购)。

Congruence拥有独特的计算药物发现平台Revenir。该平台旨在检测蛋白质突变引起的生物物理变化,从而深入理解蛋白质功能失常及其矫正方法。Revenir通过分析一组蛋白质构象集合的表面特性和一系列生物物理描述符来运作,从而预测小分子矫正蛋白质致病缺陷的潜力。

CGX-926是其首个针对黑皮质素4受体缺陷(MC4R-d)所致遗传性肥胖的临床候选药物。公司将启动一项涉及健康志愿者的I期研究,随后是针对MC4R-d患者的Ib期疗效队列研究,试验预计于2026年初开始。Congruence预计将在今年下半年提交临床试验申请。

除了开发CGX-926之外,Congruence还计划将其针对帕金森病和α-1抗胰蛋白酶(A1AT)缺乏症的治疗项目推进至临床前测试的后期阶段。

对外合作方面,公司与Ono Pharmaceutical(小野医药)达成了多靶点肿瘤学协议,以及与一家未具名制药公司就一个具有挑战性的代谢靶点建立了合作伙伴关系。

公司在今年9月完成了3200万美元的B轮融资,投资人包括FSTQ、Amplitude Ventures、Lumira、BDC Capital的Thrive Venture Fund、Investissement Quebec、OrbiMed、Silver Arc、Alexandria和Driehaus。

5、Formation Bio

Formation Bio成立于2016年,是一家致力于人工智能在药物研发领域应用的公司,创始人为两名华裔:计算生物学家Benjamine Liu与软件专家Linhao Zhang。

为了降低高昂的药物开发成本和减少漫长的开发时间,Formation Bio可提供不同方案:

一方面,公司从研究机构、biotech和大型药企那里收购、合作或授权临床阶段的资产并推进研发。Formation Bio从Asana BioSciences和德国默克购入了三条临床管线,包括用于治疗慢性手湿疹的SYK/JAK抑制剂gusacitinib、治疗特应性皮炎造成的瘙痒的钠通道阻断剂ASN008以及治疗膝关节骨关节炎的FGF18药物sprifermin。

另一方面,公司创新了与大型制药公司的合作方式,Formation Bio采用了Hub-and-Spoke模式,根据合作伙伴的需求,采取灵活的合作方式,如股权、分红或专利费等,并提供推进管线所需的资本和能力。通常在临床二期试验结束后,合作企业将药物对外出售或寻找新的合作伙伴。

通过和Formation Bio合作,小型生物技术公司无需再多组建昂贵的药物开发团队,便可以同时推进多项研发;对于大型制药公司,Formation Bio则为其创建一条“资产负债表外”的发展途径,使他们能够以盈利效率高的方式进行更多尝试。

得益于灵活的商业模式,2024年5月,赛诺菲、OpenAI宣布和Formation Bio建立合作伙伴关系,以加速人工智能在药物开发中的应用。

在一级市场,Formation Bio受到资本追捧,共完成了4轮融资,其中Sequoia Capital(红杉资本)领投了其A轮融资,而真正让公司出圈的是2021年9月的C轮融资。

C轮融资规模为1.56亿美元,由Open AI的首席执行官Sam Altman和 Lachy Groom领投,红杉资本、Casdin Capital、Dragoneer、Section 32、John Doerr、Arrowmark等机构跟投,Formation Bio估值超10亿美元,成为AI制药行业独角兽。

6、Georgiamune

Georgiamune由Samir Khleif教授创立于2019年,Khleif以前主要在在学术界和政府部门工作,担任过国家癌症研究所癌症疫苗部门负责人和佐治亚癌症中心主任等职务。

公司围绕免疫功能失衡这一根源性问题展开布局,力求通过精准调控免疫系统,一方面扩大肿瘤免疫治疗的受益人群,另一方面为自身免疫性疾病提供更有针对性的干预手段。

目前,公司已将三项潜在“first-in-class”候选药物推进至临床:

  • GIM-407:用于治疗自身免疫性疾病,采用淋巴吸收途径选择性激活调节性T细胞(Treg),以避免药物血液暴露,从而降低全身性免疫抑制与感染风险;

  • GIM-531:针对实体瘤,通过抑制Treg活性增强机体抗肿瘤免疫,现正开展单药及联合抗PD-1抗体的临床研究;

  • GIM-122:靶向T细胞表位的全新抗体,可在抑制免疫检查点蛋白功能同时激活T细胞,旨在解决因缺乏活化T细胞而难以从免疫检查点抑制剂治疗中获益的患者的需求。

2023年8月,Georgiamune完成了7500万美元的A轮融资,投资人包括General Catalyst和帕克癌症免疫治疗研究所(PICI)、Mubadala Capital、Alexandria Venture、Catalio Capital、CJNV、Verition Fund等机构。

7、Incyclix Bio

Incyclix Bio成立于2020年,创始人为在周期蛋白依赖性激酶(CDK)领域合作17年的三位科学家:Patrick Roberts博士、Jay Strum博士与John Bisi共同创立,他们在G1 Therapeutics的工作推动了CDK4/6抑制剂Cosela(trilaciclib)的获批,并导致G1 Therapeutics被Pharmacosmos以4亿美元收购。

公司目前只有一款管线INX-315,是一款CDK2抑制剂。CDK2是控制癌细胞生长节奏的关键蛋白,其异常活跃与多种癌症的发生和发展密切相关。INX-315通过抑制CDK2的活性,阻断癌细胞的异常增殖,从而发挥抗癌作用。

INX-315目前正在开展针对CDK4/6抑制剂耐药的雌激素受体(ER)阳性/HER2阴性乳腺癌患者,以及CCNE1扩增实体瘤患者的临床1/2期试验。INX-315在早期临床前研究中显示出抑制CDK2–cyclin E的强力活性。

公司还和礼来达成了合作,双方在乳腺癌临床中使用礼来的CDK4/6抑制剂Verzenio与INX-315进行联合治疗。

Incyclix Bio先后完成2020年600万美元的A轮融资、2022年3000万美元的B轮融资、2025年1125万美元的B+轮融资,知名投资人有礼来、Eshelman Ventures等。

8、Nuvig Therapeutics

Nuvig成立于2022年,致力于开发不会广泛抑制身体防御机制的抗体药物,以治疗自身免疫疾病。

慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病(CIDP)是一种神经系统自身免疫性疾病,其特征为四肢对称型肌无力及感觉障碍。现有疗法IVIg不仅成本高昂,而且副作用多,长期治疗可能导致患者出现其他免疫并发症。

目前,CIDP也是大药企布局的重点适应症之一。2021年12月,Argenx的FcRn拮抗剂Efgartigimod(艾加莫德)获得FDA批准上市,2023年,艾加莫德销售额达11.9亿美元。此外,2024年8月,强生宣布已向FDA申请其在研的新生儿FcRn靶向抗体疗法nipocalimab上市。

Nuvig的NVG-2089是一种同类首创的重组Fc片段免疫调节剂,经过改造设计为能够结合Ⅱ型Fcγ受体,激活内源性调节机制,从而改善自身免疫失调。当NVG-2089与其靶标结合时,将上调FcgRIIb的表达,导致T调节细胞的扩增和许多炎症途径的下调。

NVG-2089的1期研究中的给药已成功完成。在1期单次递增剂量(SAD)和多次递增剂量(MAD)研究中,NVG-2089是安全且耐受良好的。目前,NVG-2089 已进入Nuvig的2期临床开发规划,用于治疗CIDP和其他未公开的适应症。美国食品药品监督管理局(FDA)已授予 NVG-2089 在治疗大疱性类天疱疮方面的快速通道资格(FTD)。

Nuvig的创始人团队十分豪华,公司联合创始人之一、首席科学官和首席执行官Pamela Conley博士曾在斯坦福大学霍华德休斯研究所和卡内基研究所担任博士后研究员,亦曾担任Portola Pharmaceuticals的研究高级副总裁(被Alexion以14亿美元收购),领导开发获批上市的凝血因子Xa抑制剂逆转剂:Andexxa和Bevyxxa。

另一位联合创始人Jeffrey V. Ravetch,是洛克菲勒大学的教授,也是美国国家科学院院士、美国国际医学研究所院士、美国艺术与科学院院士和美国科学促进会院士,目前担任Asylia、Biohaven、Harpoon、Jasper、Palleon、Vir和Xencor等创业公司的科学顾问委员会成员。

9、Ouro Medicines

Ouro Medicines由Monograph Capital与GSK共同孵化,管线则是源自康诺亚的授权:

2024年11月,康诺亚宣布与Platina Medicines(Ouro Medicines子公司)签订独家许可协议。根据协议,PML获得康诺亚自主开发的双特异性抗体CM336在全球(不包括中国内地、香港、澳门及台湾地区)的研究、开发、注册、生产及商业化的独家许可。康诺亚将收取1600万美元的首付款和近期付款,同时收取Ouro Medicines的少数股权作为对价的一部分,此外还包括6.1亿美元的额外里程碑付款,及相关产品销售净额的分层特许权使用费。

公司的目标是用工程化T细胞衔接器(T-cell engager)替代长期免疫抑制方案,以提升疗效与药物可及性。Ouro Medicines引入的药物CM336是一种BCMAxCD3双特异性抗体,目前正在持续推进一项评价CM336注射液治疗复发或难治性多发性骨髓瘤患者的多中心、开放性的临床1/2期研究,并获FDA孤儿药资格用以治疗自身免疫性溶血性贫血(AIHA)。

今年1月,Ouro Medicines宣布完成1.2亿美元的A轮融资。本轮融资由TPG生命科学创新公司、NEA和Norwest Venture Partners共同领投,Monograph Capital、GSK、UPMC Enterprises、Boyu/Zoo Capital(博裕资本)、LongRiver Investments(江远投资)等知名机构领投。

10、Seaport Therapeutics

Seaport Therapeutics由PureTech Health孵化成立于2023年,是一家中枢神经系统(CNS)新药研发公司,曾入选Endpoints 11评出的“Biopharma's Most Exciting Startups in 2024”企业名单。

PureTech Health曾创立CNS药企Karuna Therapeutics,后于2023年底被百时美施贵宝以140亿美元收购

PureTech通过“Hub-and-Spoke”模式运营,发现、开发或收购有前景的药物项目,然后将其拆分成个体初创公司(Hub-and-Spoke:创新药企的新模式)。

2017 年,PureTech从莫纳什大学Chris Porter教授获得Glyph技术平台的授权。Glyph平台是一种药物递送平台,改变了药物进入体循环的正常路径,绕过肝脏,从肠道进入通常处理膳食脂肪的淋巴管,提高口服生物利用度,避免首过代谢,减少肝酶升高或肝毒性及其他副作用。

目前,Seaport Therapeutics有三款在研药物:

  • SPT-300:一种异孕烷酮的口服前物,目前正在进行针对伴有或不伴有焦虑困扰的重度抑郁症的临床2b期试验。孕烯醇酮是一种内源性神经类固醇,具有经临床验证的快速抗抑郁和抗焦虑活性,虽然在一系列神经精神疾病中具有改善作用,但是它仅被批准为静脉注射,限制了其临床使用范围;

  • SPT-320:一款新型阿戈美拉汀前药,目前正在用于治疗广泛性焦虑症,有可能成为数十年来治疗GAD的首个新机制。利用Glyph平台技术,SPT-320绕过肝脏的首过代谢,有潜力降低其有效剂量、减少肝脏暴露,降低对肝功能监测的需求,而这正是限制阿戈美拉汀使用的瓶颈,计划于2025年上半年进入人体测试;

  • SPT-348:一款非致幻性神经塑性剂的前药,正在开发中用于治疗情绪和其他神经精神疾病。

此外,Seaport还有多个临床前项目,其中包括 Seaport 之前披露的口服 CBD项目。

公司CEO Daphne Zohar之前担任PureTech Health的创始人兼首席执行官并共同创立了Karuna Therapeutics,她从16岁时开始创业,PureTech Health自创立以来,目前已开发出了28种疗法。另一位联合创始人是Karuna Therapeutics前首席执行官、前首席科学官Steven Paul,此前亦曾担任礼来的研发总裁,负责Zyprexa、Cymbalta、xanomeline等CNS药物的开发。

2024年4月,Seaport Therapeutics宣布完成1亿美元的A轮融资,本轮融资由ARCH Venture、Sofinova Investments、Third Rock和PureTech Health共同领投。

2024年10月,Seaport Therapeutics宣布完成2.25亿美元的B轮融资,本轮融资由General Atlantic领投,T.Rowe Price Associates、Foresite Capital、Invus、Goldman Sachs Alternatives、ARCH Venture、Sofinnova、Third Rock Ventures、PureTech Health跟投。

11、Trace Neuroscience

Trace Neuroscience于2024年11月成立,是一家专注于开发治疗ALS(肌萎缩侧索硬化症)药物的公司。

Trace Neuroscience的创始人发现TDP-43蛋白的异常功能与UNC13A蛋白的缺失有关,而UNC13A蛋白是大脑和脊髓神经元交流的重要组成部分。约97%的ALS患者产生的UNC13A蛋白不足,而该蛋白直接受控于调节RNA剪接的TDP-43蛋白。当TDP-43无法正常工作时,编码UNC13A的mRNA被异常剪接,阻碍了UNC13A的产生。

Trace Neuroscience的ASO候选疗法旨在通过直接结合编码UNC13A的mRNA来调节其加工过程,确保正确的剪接,从而纠正突触功能障碍,保护神经细胞信号传导。

公司创始人兼CEO Eric Green博士拥有十余年的生物医药行业经验,曾创立精准医疗公司Maze Therapeutics、医药行业软件服务商ILab Solutions(被安捷伦收购),Eric 亦曾担任MyoKardia的转化研究主管(被百时美施贵宝收购);首席运营官Megan Baierlein拥有25年的行业经验,此前曾任T-knife Therapeutics、Audentes Therapeutics(被Astellas收购)的首席运营官。

2024年11月,Trace Neuroscience宣布完成了1.01亿美元的A轮融资,本轮融资由Third Rock Ventures领投的1.01亿美元A轮融资,Atlas Venture、GV和RA Capital Management跟投。

12、TrimTech Therapeutics

TrimTech Therapeutics成立于2023年,致力于通过新型PROTAC技术—(TRIMTAC)为神经退行性疾病提供新疗法。

公司正在创建一个差异化的强效、高度特异性降解剂产品组合:TRIMTAC™和TRIMGLUEs™,有潜力选择性地靶向清除有毒蛋白质。

TRIMTECH的创新技术基于E3泛素连接酶TRIM21的先天特性,可选择性降解一系列疾病相关的蛋白质聚集体,而这是当前靶向蛋白降解(TPD)方法难以触及的领域。TRIMTAC降解剂分子的独特性质,有望满足治疗选择有限的大量患者群体的需求。

TRIMTECH由CIC和DDF联合驻地企业家Damian Crowther,以及学术联合创始人Leo James(MRC 分子生物学实验室)和Will McEwan(剑桥大学英国痴呆症研究所)共同创立。

2025年3月,TRIMTECH Therapeutics宣布完成3100万美元的种子轮融资。本轮融资由剑桥创新资本(CIC)和SV Health Investors的痴呆症发现基金(DDF)领投,M Ventures和Pfizer Ventures跟投。其他投资者还包括礼来公司、MP Healthcare Venture Management (MPH)、Cambridge Enterprise Ventures和Start Codon。

13、Triveni Bio

Triveni是Amagma Therapeutics和Modify Therapeutics合并而来,于2023年正式推出,Amagma由Tillman Gerngross博士和Leonard Zon博士在Polaris资助下创立,Modify由Atlas创立并提供初始资金。

Triveni Bio利用公共和私人数据库来识别新的经基因验证的疾病靶点,预测和分层患者亚群,提供对疾病机制的新见解。目前有三款在研药物:

  • TRIV-509:一款靶向激肽释放酶5和7(KLK5/7)的单克隆抗体抑制剂,两种酶均与皮肤屏障功能障碍相关,患有特应性皮炎的人会出现KLK5/7失调的情况。在多种临床前特应性皮炎模型中,TRIV-509疗效优于IL-4R抑制剂,公司计划2025年第一季度提交研究性新药(IND)申请;

  • TRIV-573:一款将KLK5/7抑制与IL-13机制相结合的双特异性抗体。IL-13是一种AD领域的知名靶标,也是目前礼来/Almirall已获批用于AD的Lebrikizumab的靶点;

  • TRIV-920:一款胰蛋白酶1和2的抗体抑制剂,用于治疗遗传性胰腺炎,这是一种主要由PRSS1突变引起的遗传性疾病,目前没有批准的治疗方法,在美国影响着大约10000人。

Triveni Bio曾于2023年10月完成了9200万美元A轮融资,本轮融资由Atlas Venture和Cormorant Asset领投,OrbiMed、Viking Global、Invus、Polaris Partners、Alexandria Venture Investments等机构跟投。

2024年10月,Triveni Bio完成了1.15亿美元的B轮融资。本轮融资由高盛另类投资(Goldman Sachs Alternatives)领投,Fidelity、Deep Track、Atlas Venture、Cormorant Asset、OrbiMed、Invus、Viking Global investors等机构跟投。

14、Umoja Biopharma

Umoja Biopharma成立于2019年,是一家致力于开发下一代体内CAR-T细胞疗法的公司。

Umoja综合其研发的四个平台(VivoVec, iCIL, RACR / CAR和TumorTag)协同工作,通过产生和支持针对肿瘤及其基质细胞的抗癌T细胞,克服了当前一代离体细胞免疫疗法的诸多局限:

  • VivoVec平台:基于其专有的第三代慢病毒载体技术,制造了VivoVec基因递送产品。VivoVec引入身体后,患者能够制造自己的抗癌CAR-T细胞;

  • RACR诱导的细胞毒性淋巴细胞平台(RACR-iCIL):利用雷帕霉素激活细胞因子受体(RACR)技术,从诱导多能干细胞(iPSC)中大规模产生合成抗癌细胞,这些细胞被称为诱导细胞毒性先天淋巴细胞(iCIL),可增强患者的内源性抗肿瘤免疫功能,并与VivoVec产生的体内CAR-T细胞一起发挥作用;

  • RACR/CAR:使用经FDA批准的具有长期安全性的小分子药物(雷帕霉素),取代了传统疗法中对淋巴细胞的消耗。通过直接向工程免疫细胞提供生存和扩张信号,使转导的T细胞对雷帕霉素的原生抗增殖活性产生抗性;

  • TumorTag:可对肿瘤用来逃避身体防御的癌细胞和基质元素的组合进行靶向精准、有效的攻击,适用于多种癌症治疗,可以与体外制造的细胞(自体或异体细胞)一起使用通用CAR,以增加靶向灵活性。

目前,Umoja Biopharma已经布局多款潜力管线:处于临床一期阶段的UB- TT170,正在针对难治性/复发性成骨肉瘤患者开展临床试验。

此外,处于IND数据生成阶段的UB-VV200和UB-VV111也值得关注,其中,UB-VV111将用于血液恶性肿瘤的治疗开发,而UB-VV200与UB-TT170联用,有望成为叶酸受体表达实体瘤的有效治疗方案,应用于卵巢癌、宫颈癌、子宫内膜癌、三阴性乳腺癌和非小细胞肺癌等多种病症。

在一级市场,Umoja Biopharma先后完成两轮融资:

  • 2020年11月,Umoja Biopharma宣布完成由MPM Capital和美国启明创投牵头的5300万美元A轮融资;

  • 2021年6月,Umoja Biopharma宣布完成2.1亿美的B轮融资。本轮融资由SoftBank Vision Fund 2和Cormorant Asset Management共同领投,RTW Investments、淡马锡(Temasek)、Caas Capital、SVB Leerink、启明创投(美国)、Casdin Capital、Alexandria Venture等机构跟投。

  • 2025年,Umoja Biopharma宣布完成1亿美元的C轮融资。本轮融资由Double Point Ventures和DCVC Bio共同领投,ARK Invest、Cormorant Asset、MPM Capital、Qiming Venture  、RTW 、Alexandria Venture 、SoftBank 、CaaS Capital、K2 HealthVentures等机构跟投。

15、Verdiva Bio

Verdiva是一家处于临床阶段的全球生物制药公司,专注于开发针对肥胖和其他心血管代谢紊乱的创新疗法。

Verdiva Bio的核心管线来自先为达生物:1月10日,杭州先为达生物科技股份有限公司宣布与Verdiva Bio Limited达成了在除大中华区及韩国以外的全球开发和商业化许可与合作协议,合作的管线包括:

  • 口服伊诺格鲁肽(Ecnoglutide Oral,XW004):一款处于临床二期试验的每周一次口服 GLP-1受体激动剂:

  • 口服胰淀素受体激动剂(Amylin RA):一款处于临床前阶段的每周一次口服胰淀素受体激动剂,可用作单药治疗或与GLP-1受体激动剂联合使用;

  • 皮下注射胰淀素受体激动剂(Amylin RA):一款处于临床前阶段的长效皮下注射胰淀素受体激动剂,可用作单药治疗或与GLP-1受体激动剂联合使用。

根据合作协议,先为达生物将获得近7000万美元的签约首付等款项并有权获得上述产品最高达24亿美元的潜在开发、注册和商业化里程碑付款,以及产品商业化后的分层销售额提成。

2025年1月,Verdiva Bio宣布完成4.11亿美元A轮融资,本轮融资由Forbion和General Atlantic共同领投,RA capital、OrbiMed、Logos Capital、礼来亚洲、LYFE Capital等机构跟投。

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