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今年9月，美国及欧洲的生物医药行业共发生26起融资事件，融资规模达19.62亿美元（约139.83亿人民币），其中值得关注的有：

• 人工智能药物领域仍是热点：9月，多家AI药企业获得大额融资，如融资2.13亿美元的Odyssey ，融资2亿美元的Treeline，融资1.5亿美元的Enveda，延续了今年以来，AI领域作为Biotech行业融资热点的趋势；

• 前沿技术路线与新靶点受到关注：9月，HSD-1抑制剂公司Sparrow、miRNA疗法公司ARTHEx、Menin抑制剂公司CHARM Therapeutics等前沿技术企业均获得大额融资。

1、Odyssey Therapeutics：GSK支持的AI新药企业

9月10日，Odyssey Therapeutics宣布完成2.13亿美元D轮融资。本轮融资的投资人包括Affinity Asset、Dimension Capital、Jeito Capital、Lightspeed Ventures、TPG Life Sciences Innovations和Wedbush Healthcare Partners等机构。

Odyssey Therapeutics是一家专注于发现、开发和商业化下一代免疫调节剂和肿瘤药物的生物技术公司，曾入选BioSpace评选出NextGen Bio“Class of 2023”榜单。

目前，Odyssey正在构建一个将人工智能和机器学习相结合用于分子设计的发现引擎，一个包含针对多种氨基酸、分子胶和天然产物的专有共价库的化学平台，以及用于新靶点发现的功能基因组学平台。

目前，Odyssey正在迅速推进免疫学和肿瘤学项目，重点关注那些经过有力验证但尚无市场化解决方案的靶点，包括小分子和蛋白质疗法在内的8个项目。

在一级市场，Odyssey Therapeutics受到资本追捧，自2021年末成立以来筹集的总资本达到4.87亿美元：

• 2021年12月，Odyssey Therapeutics完成了2.18亿美元的A轮融资。A轮融资由OrbiMed Advisors与SR One共同领投，Foresite Capital、Woodline Partners、Logos Capital、HBM Healthcare、Colt Ventures、Creacion Ventures等机构跟投。

• 2022年10月，Odyssey Therapeutics完成了1.68亿美元的B轮融资。B轮融资由General Catalyst领投，Fidelity，GreatPoint Ventures，Walleye Capital，The Healthcare Innovation Investment Fund LLC（与SVB Securities LLC相关的投资基金）等机构跟投。

• 2024年12月，Odyssey Therapeutics宣布完成1.01亿美元的C轮融资。本轮融资Ascenta Capital领投，OrbiMed、GSK旗下的SR One、Foresite Capital、HBM Healthcare、Fidelity、T.Rowe Price Associates、Catalio Capital 、Alexandria Venture等机构跟投。

2、Crystalys Therapeutics：诺和诺德支持的痛风药企

9月30日，Crystalys Therapeutics宣布完成2.05亿美元的A轮融资。本轮融资由Novo Holdings、SR One、Catalys-Pacific共同领投，Perceptive Xontogeny Venture Funds、Lightstone Ventures、AN Venture、abrdn Inc.、KB Investments、Pontifax、Longwood Fund、Alexandria Venture、Wedbush Healthcare和Prebys Ventures 等机构跟投。

Crystalys成立于2022年，由著名生物医药投资机构Novo Holdings发起设立，是一家专注于代谢疾病新疗法的生物医药企业。

2024年7月，Crystalys Therapeutics从Fortress Biotech控股子公司Urica Therapeutics，引进了药物dotinurad的权益。交易条件是：Crystalys向Urica发行了35%的普通股，还授予Urica 3%的证券化特许权使用费，由Crystalys用于支付dotinurad未来的净销售额，以及有权获得Urica因dotinurad而产生的某些临床和开发成本的名义现金报销。

dotinurad是一款高选择性的尿酸盐转运蛋白1（URAT1）抑制剂，由日本企业富士在苯溴马隆的基础上进行了苯环相邻环结构改造，主要目的是降低肝毒性。dotinurad通过有效抑制肾近端小管URAT1的功能，促进尿酸从肾脏排泄，从而降低血尿酸水平。与非选择性URAT1抑制剂相比，dotinurad不影响尿酸排泄因子ABCG2和OAT1/3的功能，因此具有更高的降血尿酸效率。

目前，dotinurad主要用于治疗高尿酸血症和痛风，并于2020年1月23日在日本获批上市。2024年12月10日，中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）批准dotinurad上市。

公司此次募集的资金，主要用于推进两项全球临床三期试验：一项将评估痛风发作次数是否减少，另一项将跟踪痛风石溶解，痛风石是晚期痛风中导致关节变形的大型尿酸晶体沉积物。

公司联合创始人兼CEO James Mackay博士在制药行业拥有超过40年的开发和商业化专业知识，包括跨多个治疗领域的6种药物产品批准。在创立Crystalys Therapeutics之前，他是Aristea Therapeutics的首席执行官兼联合创始人，Ardea Biosciences的总裁兼首席执行官，亦曾在AstraZeneca担任高级管理职位超过30年。

首席医疗官Nihar曾在Ardea Biosciences（被阿斯利康收购）担任多个关键职位，包括痛风特许经营的全球临床主管。在此职位上，Nihar领导了Duzallo的批准，并领导了Zurampic （lesinurad）的三期项目。此外，他曾担任Aristea Therapeutics的首席医疗官以及百时美施贵宝、罗氏和Gossamer Bio的职位。

3、Treeline Biosciences：基于AI技术的肿瘤新药公司

9月3日，Treeline Biosciences宣布完成2亿美元的A轮融资。Treeline自成立以来共募集约11亿美元。投资者包括：ARCH Venture Partners、GV、OrbiMed、KKR、亿万富翁Len Blavatnik的投资公司Access Industries旗下的AI Life Sciences、Ajax Health、Casdin Capital、T.Rowe Price Associates和Aisling Capital、Rock Springs Capital。

Treeline Biosciences成由Josh Bilenker与Jeff Engelman共同创立于2021年，是一家肿瘤药物企业。Treeline这个名字的意思是暗示科学可能性的外部边缘，那里的条件很有挑战性，但隐喻性的树木仍在生长。

公司应用先进的计算工具来优化研发流程、加速项目推进。公司聚焦的治疗领域涵盖癌症、神经疾病以及自身免疫性疾病，研发形式包括小分子、蛋白降解剂，以及靶向治疗抗体偶联药物（TT-ADC）。

目前，公司首批进入临床试验的药物有：

TLN-121：一款用于治疗淋巴瘤的BCL6蛋白降解剂药物。BCL6是一种天然存在的蛋白，某些淋巴瘤细胞会利用它来沉默本应抑制肿瘤生长和存活的基因。TLN-121可清除癌细胞内的BCL6，同时避免因非特异作用带来的毒性，从而有望与现有标准疗法联合使用。该I期临床试验（NCT07082803）正在招募B细胞与T细胞淋巴瘤患者。

TLN-372：一款用于治疗实体瘤的广谱KRAS抑制剂药物。目前虽已有针对KRAS G12C突变的FDA批准药物，但其他KRAS突变仍缺乏有效的靶向治疗。TLN-372是一款小分子抑制剂，具有全新的化学结构，能够实现持续、深入的广谱KRAS抑制，并具备良好的药物特性。该I期临床试验将招募携带KRAS突变的实体瘤患者。

TLN-254：一款用于治疗淋巴瘤的EZH2抑制剂药物。EZH2是一种调控基因表达的蛋白，在多种癌症中存在高表达或突变。

对外合作方面，2023年恒瑞医药与Treeline Biosciences达成协议，将EZH2抑制剂SHR2554（TLN-254，泽美妥司他片）项目除大中华区以外的全球范围内开发、生产和商业化权利有偿许可给Treeline公司。

对价方面，恒瑞医药将获得1100万美元首付款，以及不超过4500万美元的开发里程碑款、不超过6.5亿美元的销售里程碑款，还有10%-12.5%年净销售额提成，潜在总价值可达7.06亿美元。

联合创始人兼首席执行官Josh Bilenker博士是前Loxo Oncology（被礼来收购）的创始人，曾就职于FDA肿瘤办公室，离职创业前担任礼来的癌症研发总管。另一位联合创始人兼首席科学官Jeff Engelman博士来自诺华，曾任该公司的副总裁兼肿瘤学全球负责人。

Treeline目前拥有超过130位员工，研发团队的背景涵盖生物（大数据遗传学、CRISPR、细胞生物学）、化学（共价修饰、分子胶和异质双功能降解剂、变构）、结构生物学（NMR、X射线晶体学、Cryo EM）、蛋白科学和计算生物学（in silico docking、分子动力学、机器学习/AI）等，研发将优先考虑肿瘤学中已经验证过但难以成药的靶点。

4、Enveda：Baillie Gifford支持的AI药企

9月4日，Enveda宣布完成1.5亿美元D轮融资，本轮融资由Premji Invest领投，Baillie Gifford、Kinnevik、Lingotto Investment、Peakline Partners、FPV、Socium Ventures、Dimension、Level Ventures、Henry Kravis、IA Ventures和Lux Capital跟投。

Enveda成立于2019年，是一家药物发现和开发公司，使用最新的人工智能技术将自然转化为新药。该公司的专有平台首次大规模解决了天然产物药物发现中的长期障碍，包括活性分子鉴定、性质和结构优先级、药物化学的适应性以及大规模材料获取。

Enveda已经开发了世界上最大的可搜索天然化合物库，其中包含超过150万种化合物，并呈指数级增长。公司通过将质谱法与机器学习算法相结合，将必须一次检测一个分子的过程加快到一次检测10,000个分子。基于此，Enveda将化合物转化为候选开发产品的速度比行业平均速度快4倍。

在融资方面，Enveda已经完成三轮融资：

• 2021年6月，宣布完成5100万美元的A轮融资，由Lux Capital领投，Two Sigma Ventures, Hummingbird VC, Catalio Capital, Lifeforce Capital等机构跟投；

• 2024年6月，Enveda Biosciences宣布完成5500万美元的B轮融资，微软、Premji Invest、Lingotto Investment、The Nature Conservancy、Kinnevik、True Ventures、FPV、Level Ventures和Jazz Venture等机构参与；

• 2024年11月，Enveda宣布完成1.3亿美元的C轮融资。由Kinnevik和FPV领投，Baillie Gifford、Premji Invest、Lingotto Innovation、Lux Capital、Dimension Capital、True Ventures、Cresset Partners、The nature Conservancy和Henry R.Kravis跟投。

5、Star Therapeutics：血液病领域的“hub-and-spoke”药企

9月30日，Star Therapeutics宣布完成1.25亿美元的D轮融资。本轮融资由Sanofi Ventures和Viking Global共同领投，Janus Henderson、Frazier Life、GordonMD 、Agent Capital、Blue Owl 、Catalio、Cormorant Asset、New Leaf Venture、NYBC、OrbiMed、卡塔尔投资局（QIA）、RA Capital、Redmile Group、Sofinnova 、Soleus Capital和Westlake BioPartners等机构跟投。

Star Therapeutics成立于2018年，致力于解决血液学和免疫学领域的未满足需求。公司采用“hub-and-spoke”模式运营，创建了许多投资组合公司包括去年完成8400万美元B轮融资的Electra Therapeutics，融资4000万美元的Vega Therapeutics。

公司的核心药物是2022年底从Vega Therapeutics分拆出来的VGA039。VGA039是一种针对S蛋白以恢复凝血平衡的first-in-class单克隆抗体，用于治疗多种出血性疾病，第一个适应症为von Willebrand病（VWD）。公司已在所有类型的VWD患者中启动了VGA039的关键性3期临床试验，旨在评估每月一次通过皮下注射给予VGA039。

2024年美国血液学会（ASH）年会上呈现的I期VIVID-2试验结果显示，VGA039与当前获批的VWD预防疗法一致，与年出血率大幅降低相关。在该研究中，VGA039在单次皮下注射后维持了多周治疗浓度。

公司创始人兼CEO Adam拥有多家生物技术公司的运营经验，并在公司建设、融资、业务发展和战略规划方面拥有广泛的专业知识。在创立Star之前，Adam是Electra Therapeutics的联合创始人兼首席执行官，亦是True North Therapeutics的首席商务官，在那里他筹集了超过1.4亿美元的私人融资，并为该公司被Bioverativ以8.25亿美元收购做出了贡献。他的经历还包括担任iPierian（被BMS以7.25亿美元收购）的副总裁和企业发展主管，以及担任波士顿咨询集团的项目负责人。

6、Ollin Biosciences：资产来自中国的眼科药物新秀

9月17日，Ollin Biosciences宣布完成1亿美元的A轮融资。本轮融资投资人有ARCH Venture Partners、Mubadala Capital和Monograph Capital。

Ollin Biosciences成立于2023年，是一家正在快速崛起的眼科药物公司。

目前，公司有两款药物，均为从中国药企引入：

OLN324：一款活性更高、摩尔剂量更高的VEGF/Ang2双特异性抗体，正在临床1b期开发中，用于湿性（新生血管）年龄相关性黄斑变性（wAMD）或糖尿病性黄斑水肿（DME）患者，这两种疾病分别是老年人和工作老年人视力丧失的主要原因。

OLN324的抗Ang2活性远高于目前的市场领导者faricimab，再加上较小的蛋白质形式，药物有望获得更大的靶覆盖率和延长治疗耐久性的潜力。这些特征使OLN324有可能成为差异化的一线标准护理方案。

目前，公司已经完成了JADE研究中150多名wAMD或DME患者的入组，这是一项基于美国的随机1b期概念验证临床试验，旨在评估OLN324与faricimab在解剖和持久性差异化的潜在领域。该研究的顶线结果预计将在2026年第一季度公布。

OLN102：一款TSHR/IGF-1R双特异性抗体，对甲状腺眼病（TED）以及格雷夫斯病的潜在自身免疫性疾病具有最佳的疾病安全性和疗效。IGF-1R和TSHR都是TED的临床验证靶点，这两种受体之间的相互作用在TED的发病机制和临床后遗症中具有重要作用。通过抑制这两种受体，OLN102可以通过更精确的组织靶向和更广泛的治疗指数，为TED患者提供比现有药物更高的安全性和疗效。此外，OLN102有可能独特地解决TED患者潜在的自身免疫性甲状腺功能障碍（格雷夫斯病）。

对外合作方面，公司不仅从信达生物引入了OLN324的海外权益，还从橙帆医药引入了OLN102的海外权益：

2025年5月，橙帆医药（ VelaVigo）宣布与Ollin Biosciences就VBS-102达成全球独家授权协议。根据协议，Ollin公司将获得该药物在大中华区以外的全球开发、生产及商业化权益，橙帆医药保留大中华区权益。

7、Sparrow Pharmaceuticals：HSD-1抑制剂药企

9月24日， Sparrow Pharmaceuticals宣布完成9500万美元的B轮融资。本轮融资由RA Capital Management和Forbion领投，OrbiMed、RiverVest和US Venture Partners跟投。

Sparrow Pharmaceuticals成立于2018年，是一家专注于开发新型皮质醇（cortisol）调节剂，用于治疗代谢和内分泌疾病。

公司核心技术是基于HSD-1抑制剂平台，旨在精准调控组织内皮质醇水平，避免传统糖皮质激素受体拮抗剂（如米非司酮）带来的全身性副作用。

clofutriben是一种口服小分子HSD-1抑制剂，已完成I期和IIa期试验。在IIa期试验中，该药显示出良好的耐受性和初步疗效，在降低肝脏和脂肪组织中活性皮质醇的同时，维持了正常的循环皮质醇水平。针对2型糖尿病，该药旨在改善胰岛素敏感性、减少肝糖原生成，并潜在降低心血管风险。

此外，公司还在探索clofutriben在库欣综合征和自主性皮质醇分泌（ACS）等适应症的应用。ACS适应症已获得FDA快速通道指定。

公司 CEO  Robert Jacks在生物制药行业拥有25年的经验。他曾创办了多家公司，筹集了3亿多美元。此前，Robert曾担任inalo Therapeutics的总裁兼首席执行官，以及Symbiomix Therapeutics（被鲁宾医药以1.5亿美元收购）的总裁、首席财务官和联合创始人。Robert此前还担任Tobira Therapeutics公司发展主管、ACT生物技术公司业务发展主管、OrbiMed Advisors驻场企业家。

8、ARTHEx Biotech：RNA疗法新秀

9月17日，ARTHEx Biotech宣布完成8700万美元的B轮融资。本轮融资由Bpifrance领投，AdBio Partners、CDTI Innovación、Columbus Venture Partners、欧洲创新委员会（EIC）、Hadean Ventures、Invivo Partners和Sound Bioventures等机构跟投。

ARTHEx Biotech由InVivo Capital、AdBio Partners和 CDTI-Innvierte 联合创办于2019年，是一家致力于miRNA在肌肉病领域应用的公司，技术源于西班牙瓦伦西亚大学。

目前，公司有三款在研管线，其中最核心的管线是ATX-01。

ATX-01是一种anti-miR寡核苷酸，旨在抑制微小RNA23b（miR-23b），与调节DM1病理发生中涉及的MBNL蛋白表达有关。通过抑制miR-23b，ARTHEx已经证明ATX-01可以增加MBNL的产生，减少病灶形成和毒性DMPK mRNA。这种高度差异化的双重作用机制导致游离MBNL的显著增加，改善剪接异常，最终在动物模型中恢复功能。

2022年12月，ARTHEx宣布实现ATX-01研发项目的关键监管里程碑，ATX-01获得美国和欧洲监管机构授予治疗DM1的孤儿药资格。

公司CEO Frédéric Legros在生物技术行业拥有超过15年的经验，曾担任Dynacure的首席运营官、Valneva SE的副总裁兼企业发展主管。

联合创始人兼首席科学官Beatriz Llamusi曾在瓦伦西亚大学和INCLIVA健康研究所的转化基因组学实验室工作，专注于研究发病机制和潜在治疗方法的分子基础。

另一联合创始人Ruben Artero博士是瓦伦西亚大学遗传学教授，紫外线转化基因组学实验室的领导者。Ruben Artero博士发现了肌盲基因，获得了10多项专利，现兼任ARTHEx科学咨询委员会的成员。

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