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转自：@范俊青的专栏

创新药应该投哪类企业？从做事风格来看，我觉得可以分成两个阵营：

一类说得多、做成的少；另一类思想进取，但说得少，默默深耕、日拱一卒。

后者看似 “异类”，却是我眼中最值得长期同行的标的。创新药研发，本身不需要张扬，只要踏实深耕，技术与成果的积累如滚雪球般越积越厚。

我长期跟踪的一批企业，也基本验证了这个逻辑。比如关注比较多的和誉医药，管理层踏实务实，公司研发体系实力雄厚，行事低调，不放卫星，却总能给市场带来惊喜。

圣诞节前，它就给市场带来利好：核心产品匹米替尼在国内获批上市，适用于手术切除可能导致功能受限或引发较严重并发症的症状性腱鞘巨细胞瘤（TGCT）成年患者。

作为公司首发管线，匹米替尼的获批意义重大，既是研发实力的有力自证，也是公司从研发迈向商业化新节点的开始。对此，市场或有预期，但匹米替尼仅用时6个月就“光速”获批，仍然超出很多人意料。

这本质上也在进一步告诉我们，跟踏实、务实的企业站在一起，总不会错的。

自证研发实力

对于biotech而言，首发管线上市是大事，这是证明自己的最重要的节点。和誉医药的首发管线匹米替尼在国内获批，也正是如此，背后藏着实打实的研发硬实力：

第一，填补国内空白。匹米替尼获批的腱鞘巨细胞瘤，是全球公认难啃的“硬骨头”。在匹米替尼获批之前，海外仅有两款药物获批，国内则处于空白状态，无一款药物可及。从这个角度来说，匹米替尼是实打实填补国内治疗空白的品种，含金量极高。

第二，光速获批。匹米替尼上市申请（NDA）获受理后，仅6个多月即实现零发补批准。这一节奏，印象中是国产肿瘤创新药审批中进度极快的，甚至堪称“最快之一”。这充分说明，监管层面对匹米替尼的临床价值和数据质量认可程度极高。

这两个维度，不仅印证了匹米替尼的核心临床价值，也让市场对其后续海外进展，抱有更高期待。毕竟，匹米替尼拥有全球BIC潜力。

目前，海外获批的两款药物，分别是第一三共的Pexidartinib以及小野制药的Vimseltinib，均为靶向CSF-1的口服胶囊。这两款药物疗效相对有限，且肝毒性等问题始终无法避免。

而匹米替尼在疗效和安全性层面都有更胜一筹的趋势。

安全性层面，临床结果未出现肝毒性或严重过敏反应等安全问题；疗效层面，在非头对头情况下，25周的客观缓解率（ORR）上，匹米替尼呈现大幅领先态势。

并且，随着治疗时间的延长，匹米替尼的疗效持续提升。今年和誉在欧洲肿瘤内科学会上更新的MANEUVER Ⅲ期临床结果显示：

中位随访14.3个月时，接受匹米替尼治疗组患者经盲态独立中心审查委员会（BIRC）标准评估的ORR提升至76.2%，创下该适应症历史最高ORR数据；对照组改用匹米替尼后，同样获得临床获益，中位随访8.5个月时，ORR达到64.5%。

从患者依从性角度而言，每日一次口服，相较于每日两次和容易忘记的每周两次，更具优势。

值得关注的是，默克明确表示，将加速推进匹米替尼早日惠及中国患者，并持续推进其在全球其他市场的注册布局。有了国内的光速获批在前，或许意味着匹米替尼后续海外的审批进展，同样有望超出市场预期。

稳定的现金奶牛

匹米替尼获批不只是证明研发实力的象征性意义，更预示着和誉医药从纯粹的研发阶段迈入商业化的关键转变，为公司搭建起稳健的现金流基础。

此次获批上市，和誉医药将解锁两笔关键“收入”，为现金流注入确定性：

第一笔是里程碑收入。和誉医药与默克就匹米替尼达成独家合作协议，协议约定的首付款叠加研发及销售里程碑付款总额最高可达6.055亿美元。熟悉创新药License-out合作的朋友都清楚，“新药上市”通常是触发里程碑付款的重要节点。不过，和誉与默克合同中对应“国内获批”的具体付款规模尚未披露，后续可通过公司财报持续跟踪确认。

第二笔是稳定的销售分成。除里程碑付款外，和誉医药还将享有匹米替尼全球实际年净销售额的两位数比例销售提成。尽管国内腱鞘巨细胞瘤治疗市场此前处于空白状态，但从多方数据口径来看，国内该疾病的存量患者规模约30万人，市场开发空间可观。考虑到默克在国内具备极强的市场推广与渠道覆盖能力，仅国内市场就有望为和誉医药带来丰厚且稳定的现金流。

而正如前文所提及的，若匹米替尼后续海外审批进展超预期，对应的海外获批里程碑款及销售分成也将快速落地。高盛测算全球TGCT市场规模约36亿美元，这意味着匹米替尼拥有广阔的全球市场空间，未来将为和誉医药带来持续且可观的现金流入。

很显然，随着匹米替尼上市后，和誉医药的财务表现和公司经营的稳健型，会得到质的提升。

推动和誉飞轮加速

对Biotech而言，首发管线上市除了研发自证、财务表现改变外，往往还意味着企业发展轨迹的彻底重塑。核心逻辑在于，充沛的资金将推动研发飞轮加速转动，形成“资金充足-更多高价值管线落地-兑现更多价值-资金更充足”的正向循环。

个人理解，匹米替尼的获批，将会加速和誉医药这一飞轮转动的关键动力，未来两大发展趋势会愈发清晰：

第一，匹米替尼自身的开发速度将显著加快。除已获批的腱鞘巨细胞瘤适应症外，匹米替尼还布局了多种潜在适应症，其中慢性移植物抗宿主病（cGvHD）的研发进度仅次于TGCT，其疗效与安全性已得到初步验证。如今TGCT适应症的成功获批，将大幅增强公司推进cGvHD及其他潜在适应症临床开发的信心与资源投入，进一步挖掘产品的价值潜力。

第二，和誉医药的管线矩阵将加速落地。作为国内少数在早期研发领域舍得重投的Biotech企业，和誉医药的管线布局兼具深度与广度，目前已公开20余项管线分子，涵盖FGFR、口服PD-L1、pan-KARS等多个高价值靶点。而匹米替尼上市后带来的持续现金流，将为公司提供更充沛的资金支持，强化多线作战能力——这意味着后续管线的研发推进节奏有望加快，价值兑现节点可能进一步提前。

总而言之，随着匹米替尼成功上市，和誉医药不仅实现了从研发到商业化的确定性升级，更凭借研发飞轮的加速转动打开了更大的成长想象空间。

务实派的胜利

和誉医药的突围，我觉得是创新药赛道务实派的又一个胜利样本。

过去一年的创新药行情喧嚣且浮躁，预告式BD等吸引眼球的动作层出不穷，和誉医药却始终低调潜行，市场上关于它的声音并不多。

但“务实”绝非保守的代名词，这一点从股价表现中已充分体现：过去一年，和誉医药股价节节攀升，屡次刷新历史新高；即便近期随行业波动有所回调，年内涨幅仍逼近200%。这份亮眼成绩单，正是市场对其综合实力与未来潜力投下的信任票。

和誉医药“务实”的精准内核，在于以踏实稳健的管理层为根基，将“思想进取”的研发锐度与“战略务实”的落地定力深度融合，走出了一条稳健且兼具进取心的差异化成长路径。

所谓思想进取，是锚定全球创新、攻坚前沿价值靶点。作为biotech企业，和誉早期布局的管线靶点丰富且精准，并非盲目押注——每一款产品都瞄准差异化优势，目标直指FIC或BIC。不仅是已获批的匹米替尼，进展迅速的ABSK043等管线亦如此，要么争取全球首创，要么打造明确差异化，从未走捷径，而是坚定选择了更专业、具备全球竞争力的研发路径。

而战略务实，则是扎实落地、筑牢商业化根基。一方面，和誉始终“说的少、做的多”，管线推进稳扎稳打，极度注重临床数据的扎实兑现；另一方面，商业化路径灵活多元，精准兼顾“输血”与“造血”的平衡。

对于众多biotech纠结的“是否冲刺biopharma”命题，和誉完全具备相应资本，但它清晰知晓：冲刺biopharma虽可能放大价值，却也会让风险同步激增。因此其策略更为务实：前期主动寻找战略伙伴深度合作，既学习成熟经验，又加速研发推进；随后持续迭代管线与技术，待积累足够资源后，再逐步独立全面布局商业化。

正是这种“仰望星空”的研发进取，与“脚踏实地”的战略务实形成的合力，让和誉医药在创新药行业的周期波动中稳稳站稳脚跟，也为市场提供了兼具借鉴意义的biotech发展范本与投资逻辑。

说到底，还是导语结尾那句话，跟研发实力突出又务实的企业站在一起，总归是不会错的。