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没有什么比大量唾手可得的金钱更能麻痹理性了。——巴菲特

对PRAX进行研究后，我有两点认识：1 不要纠结于此前的错过机会，个人的观察视野是有限的。1年10倍是押注关键数据的投资人应得的风险收益。 2 应聚焦研判其未来可信的上涨空间还有多少？

以下是我的简要分析，仅供参考：

一 公司概况与技术平台

PRAX是一家专注于中枢神经系统（CNS）疾病创新疗法的生物制药公司。其股价在过去三个月内飙升超过519%，核心驱动在于其主打候选药物ulixacaltamide在治疗特发性震颤（ET）的两项关键三期临床试验中取得压倒性积极数据,以及Vormatrigine（常见癫痫 )Relutrigine(发育性癫痫性脑病)的潜力。

二 核心临床数据表现：数据强劲且一致

主要终点：在平行组研究中，治疗组在第8周的mADL11评分较基线平均改善4.3分，具有统计学显著性和临床意义。

关键亮点：疗效在第2周即早期显现并持续至12周；随机撤药研究证实，继续治疗组有55%的患者维持疗效，而转为安慰剂组仅为33%，证明了疗效的持续性和药物依赖性。

安全性：耐受性良好，与既往研究一致。

三 与FDA监管沟通：路径明确，关键障碍已清除

公司已成功完成针对ulixacaltamide的新药上市申请前（pre-NDA）会议，并与FDA就NDA内容达成一致。计划于2026年初正式提交NDA，为潜在获批上市铺平道路。

四 券商BTIG的收入预测模型及市场基础

BTIG模型的核心基础在于ulixacaltamide巨大的市场潜力。美国ET患者约700万人，其中公司曾观察到超20万人对临床试验表达兴趣，表明治疗意愿强烈，为未来高渗透率提供基础。

1 基础情景（目标价：843美元）：

Ulixacaltamide（特发性震颤）：贡献核心价值，经概率调整后的峰值销售额预测高达105亿美元（成功概率85%）。

Vormatrigine（常见癫痫）：调整后峰值销售额11亿美元（成功概率70%）。

Relutrigine（发育性癫痫性脑病）：调整后峰值销售额13亿美元（对特定基因亚型成功概率95%）。

2 上行情景（目标价：1,000美元）：

假设Ulixacaltamide成功概率提升至100%，调整后峰值销售额升至124亿美元。

五 竞争对手药物简要劣势

现有ET一线药物（如普萘洛尔、扑米酮）普遍存在疗效不足、副作用（疲劳、头晕等）不耐受导致停药率高的问题，为ulixacaltamide提供了明确的替代空间。

六 结论

PRAX的投资逻辑已从数据押注转向商业化临近。Ulixacaltamide拥有高质量三期数据、清晰的2026年NDA路径，面对的是一个患者基数庞大（约700万）、现有疗法不佳的市场。

近期股价已部分反映该进展，后续核心催化剂为NDA提交与审评。主要风险在于最终监管决定及商业执行。

公司拥有现金8亿多美元，可支持运营到2028年，中短期出现稀释性融资的可能性极低。

我的判断：PRAX是基于高确定性的生物科技投资选项，当前价280美元，年内1倍涨幅应不成问题，也许会有收购消息传出

$Praxis Precision Medicines, Inc.(PRAX)$ 。