和誉医药FGFR2/3抑制剂ABSK061获FDA授予罕见儿科疾病资格认定
2026年3月11日，上海和誉生物医药科技有限公司（以下简称“和誉医药”，港交所代码：02256）今日宣布，其自主研发的高选择性小分子FGFR2/3抑制剂ABSK061治疗软骨发育不全（ACH）适应症获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的罕见儿科疾病（Rare Pediatric Disease, RPD）资格认定。 $和誉-B(02256)$
罕见儿科疾病资格认定项目由FDA设立，旨在通过提供经济激励，鼓励药企研发针对主要影响18岁以下人群的严重罕见病的创新疗法，以加速相关药物上市进程。基于此资格，若该适应症最终获批上市，和誉将有机会获得优先审评券（Priority Review Voucher，PRV），可用于加速公司其他新药上市申请（NDA）或生物制品许可申请（BLA）的审评流程，亦可转让给其他新药上市申请人，具备重要的战略与商业价值。
ACH是导致儿童严重生长发育障碍的常染色体遗传性罕见病，目前缺乏有效治疗方法。研究表明，ACH的发病机制主要源于成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）基因突变引起的FGFR3异常激活，从而抑制软骨的正常骨化过程[1]。因此，针对ACH的分子病因开发靶向抑制剂有望为ACH患者带来精准治疗新希望。
ABSK061是和誉医药自主研发的高活性、高选择性小分子FGFR2/3抑制剂，在临床前研究中已显示出显著的靶点抑制活性、良好的药代动力学特征以及安全性优势。其口服给药方式有望极大提升患者，尤其是儿童患者的用药便利性和治疗依从性，在儿童及青少年ACH患者的治疗中具备良好潜力。目前ABSK061正在开展针对3-12岁ACH儿童患者的II期临床研究。
参考文献
[1] Savarirayan R, et al. International Consensus Statement on the diagnosis, multidisciplinary management and lifelong care of individuals with achondroplasia. Nat Rev Endocrinol. 2022 Mar;18(3):173-189.
关于ABSK06
ABSK061是和誉医药独立自主研发并拥有全球知识产权的一款新一代口服、高活性、高选择性小分子FGFR2/3抑制剂，也是全球范围内第一款进入临床的FGFR2/3选择性抑制剂。首代泛FGFR抑制剂已在针对多种携带FGFR2/3变异的肿瘤中展现出临床疗效并在全球范围内逐步获批上市，但安全窗及药效均受限于FGFR1抑制相关副作用。通过降低对FGFR1的抑制以及保持对FGFR2/3的高活性，ABSK061作为第二代FGFR抑制剂有望在临床上取得更好的安全窗及疗效。
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