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我的成功，不是来自于猜测正确，而是来自于承认错误 ——索罗斯

刚在X平台上看到一条视频，一位患杜氏肌营养不良的儿童接受SLDB基因疗法治疗前后的居家活动表现对比，感觉这疗效太震撼了！治疗前，他爬楼梯一瘸一拐扶着扶手走，治疗后跑上楼梯还跳上吉普车。

视频里这种肉眼可见的疗效，正是基因疗法潜力的缩影。而今年FDA一系列政策的变化，让这类疗法上市路径更加清晰。

一 FDA政策变化给了整个赛道信心

2026年FDA连续发布三项基因疗法重磅指引——

· 1月11日：CMC灵活性框架——降低生产工艺合规门槛。

· 2月23日：“合理机制框架”草案——超罕见疾病允许基于少量患者数据和生物学机制审批，无需传统大规模随机试验。HHS部长Kennedy：“当生物学路径清晰时，我们不会让任意门槛阻碍疗法上市。”

· 4月14日：基因组编辑安全性评估指南——统一NGS测序评估脱靶效应的标准。FDA局长Makary：“我们认真在推进这件事。”

三项指引从生产、审批到安全评估，形成完整监管路径，大大增强了基因疗法赛道的确定性。

二我的生物科技持仓

$SLDB是我年初“2026年16只黑马”组合里的持仓之一。我不是因为它涨了60%才拿出来说事情， $Intellia Therapeutics Inc(NTLA)$ $Precision Biosciences Inc(DTIL)$ 涨幅并不低于它，不在表格里的 $内克塔治疗(NKTR)$ 都2倍了，TSHA,PRAX也还行。当然，还有下跌的如 $Sangamo Therapeutics Inc(SGMO)$ $Sana Biotechnology, Inc.(SANA)$ ，BEAM, GPCR，RCKT涨上去又差不多回到原位。

过一段时间，再给读者们做个16只黑马组合的季度总结。

三 两段值得一看的文字

视频发布者：“几周前我参访Solid Bio时，他们给我看了一些杜氏患儿治疗前后的视频，我被震撼了——但当时还不能分享。Bo本周在Needham会议上刚刚展示了它们。太酷了。”

反面（来自大空头Adm Feuerstein)

“有趣的是，你从来没见过那些接受基因疗法后，仍然无法爬楼梯、无法从地板上站起来的孩子视频。当然，像$SLDB和之前$SRPT分享的这些视频确实暖心又鼓舞人心，但它们不是数据。”

Adm的观点值得认真对待：视频是奇迹的窗口，数据才是BLA的门票。

四 总结

今天，和读者们聊下基因及细胞疗法的政策利好，一方面佐证一下我年初的判断：

“理性投资人应聚焦那些不受大市影响，有催化剂期待，股价已低迷多年的中小市值生物科技公司，尤其是基因疗法、基因编辑行业中的后起之秀”

一方面，也给SGMO、SANA, BEAM,RCKT持仓者一些鼓励，这几家的未来也值得期待。