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转自：格隆汇 4月29日，国内首个且目前唯一获批用于系统性治疗罕见病腱鞘巨细胞瘤（TGCT）的1类创新药——贝捷迈®（盐酸匹米替尼胶囊）在阿里健康全网首发。该药由默克与 $和誉-B(02256)$ 合作开发，是中国首个自主研发的TGCT系统性治疗药物，适用于手术切除可能导致功能受限或出现较严重并发症的症状性TGCT成年患者。每日一次口服用药，为长期依赖反复手术的TGCT患者提供了一种全新的系统性治疗选择。 TGCT已被纳入国家《第二批罕见病目录》，患者以20至50岁青壮年为主，女性多于男性。这是一种罕见的局部侵袭性肿瘤，主要发生于关节、腱鞘或滑囊，可导致受累关节出现进行性加重的肿胀、疼痛、僵硬及活动功能受限。由于早期症状与滑膜炎、骨关节炎极为相似，近半数患者可能曾被误诊。 此前，针对TGCT的治疗方式有限，临床上通常采取手术治疗。由于肿瘤呈浸润性生长，像树根一样扎进关节滑膜和周围软组织，手术很难彻底清除所有病灶。很多患者陷入“手术—复发—再手术”的恶性循环，关节软骨被反复破坏，最终可能丧失关节功能，甚至需要关节置换或截肢。患者迫切需要更多能缓解症状、缩小肿瘤的治疗选择，以重回父母、伴侣、照护者等角色，不再担心疾病何时会再次掌控自己的人生。 贝捷迈®的获批与首发，标志着TGCT治疗从“无药可用”迈入“每日一片”的靶向时代。据悉，贝捷迈®是默克首款率先在中国申报、获批的创新药物，也是首个源自中国、进而惠及全球的外部创新成果。从递交到获批仅用时约6.5个月。 全球Ⅲ期MANEUVER的研究结果显示，在针对TGCT的系统性治疗中，贝捷迈®展现了基于RECIST v1.1标准评估的最高客观缓解率（ORR），并伴随临床结局的显著改善，上述结果已在2025年美国临床肿瘤学会年会上公布。此外，2025年欧洲肿

一图读懂丨和誉医药2025年度ESG报告 $和誉-B(02256)$

转自：智通财经 聂一洲 在此关键时间节点，和誉选择聚焦创新研发进行配售融资补充“弹药”，无疑展露了这家企业瞄准全球研发与商业化前沿方向、发挥差异化创新优势的雄心，而这也将进一步巩固和誉在全球创新药赛道的优势。 作为一家手握两款重磅“十亿美元分子”和多款具备FIC/BIC潜力创新管线品种的先锋药企， $和誉-B(02256)$ 在创新研发和BD交易的加持下，已连续两年实现年度盈利。 展望2026年，随着核心品种贝捷迈®（盐酸匹米替尼胶囊）的全球首个新药上市申请在国内获批，和誉在迎来商业化元年的同时，也将迎来公司跃迁发展的新阶段。 在此关键时间节点，和誉选择聚焦创新研发进行配售融资补充“弹药”，无疑展露了这家企业瞄准全球研发与商业化前沿方向、发挥差异化创新优势的雄心，而这也将进一步巩固和誉在全球创新药赛道的优势。 优化投资者结构，增强长期价值 4月21日盘前，和誉发布了一则配售融资公告，宣布公司拟配售4290万股，净筹约5.17亿港元，并拟将约90%用于研发创新的肿瘤及非肿瘤候选药物、推进国际多中心临床试验及潜在的商业化活动；约10%作一般及公司用途。 从和誉此次配售融资的细则来看，其定价与配售体现了公司资本市场运作的成熟度与专业性，是平衡公司融资需求与投资者利益的关键环节。 这种双层价格比较机制，既考虑了短期市场波动，又兼顾了中期价格趋势，为投资者提供了全面的价值参考框架。 从配售规模看，和誉此次发行数为4290万股，假设配售完成后公司股本没有其他变化，配售股份将占经扩大已发行股份总数的约5.99%。这一规模设计既满足了公司大额融资需求，又将股权稀释效应控制在相对合理范围内，体现了管理层对股东利益的考量。 智通财经APP认为，在当前港股创新药板块存在强劲的机构投资者需求背景下，和誉此次配售融

转自：粽哥2025 Ras赛道，终于重新站了起来。 过去几年，KRas G12C破冰成药，却高开低走；如今峰回路转、柳暗花明，更大空间的Pan-Ras终于迎来重磅突破：Revolutio的泛Ras分子胶RMC-6236，交出了炸裂级数据。 其针对二线胰腺癌Ⅲ期研究RASolute 302不仅成功上岸，且延续前期惊艳表现，面对癌王、冷肿瘤、Ras难治三座大山，OS近乎翻倍，首次把胰腺癌二线推入 “年生存期时代”，极具历史意义。 RMC-6236获批只是时间问题，但这不会是Ras赛道的终点，而是起点，对这个领域虎视眈眈且进度不慢的加科思、劲方、 $和誉-B(02256)$ 等选手，预期反而更明确了、形势在进一步明朗。 那么，下一步到底看什么呢？我认为，Pan-Kras会是Ras赛道接下来的主线。 最核心的一点，Pan‑Ras领域实现“师夷长技以制夷”的概率微乎其微。 毕竟，同一个机制+同一化学结构路径，“卡点”本身就很多，而Ras这类极为难成药的靶点更是如此，下一代Pan-Ras要解决毒副作用和CMC方面成药性的问题。在同一化学空间内，构效关系空间已经被高度占据，后发者要在同一框架内做出 “更好”，本质是在极度狭窄空间里极致优化，一方面RAS的选择性这一痛点就难以解决，另一方面我觉得在分子胶这块也很难做出显著成药性突破。不仅如此，还可能会涉及到专利等一系列问题。 在上述逻辑下，Pan-Kras我倒是觉得会是很好的突破口，目前Pan-Kras的化合物是一个典型的小分子化学结构，成药性强，，机制更精而准，而且安全性层面也会是非常重要的加分项。2024年开始我们就都知道，RMC-6236的安全性不太理想。三级以上TRAE高，其中皮疹最为醒目，肝毒性和血液毒性也不容忽视。美国前共和党参议员本·萨

近日，在备受行业关注的第七届BIONNOVA生物医药创新者峰会上，和誉医药（Abbisko Therapeutics）凭借在创新药研发领域的持续突破与差异化布局，荣获BIONNOVA AWARDS“最具创新力药企”奖项。这一荣誉充分体现了业界对公司源头创新能力及体系化研发实力的高度认可。 $和誉-B(02256)$ BIONNOVA AWARDS由大会组委会发起，从创新性、商业化潜力、可持续发展力、团队实力与执行力，以及社会与行业影响等五大维度进行综合评价，旨在发现与鼓励生物医药领域中以创新驱动进步的企业与团队。其中，“最具创新力药企”奖项聚焦全链条创新，挖掘具有颠覆性潜力或适应症突破的标杆企业。 自成立以来，和誉医药始终秉承国际新药开发理念与标准，聚焦小分子创新药研发，深耕肿瘤精准治疗与肿瘤免疫治疗领域，并逐步拓展至非肿瘤适应症及多元技术路径。 过去一年，公司多项核心管线取得关键性临床进展，包括FGFR4抑制剂依帕戈替尼（ABSK011）、口服PD-L1抑制剂ABSK043、FGFR2/3抑制剂ABSK061等持续推进。2025年末，国家药品监督管理局（NMPA）批准贝捷迈®（盐酸匹米替尼胶囊）全球首个新药上市申请，使其成为中国首款自主研发的腱鞘巨细胞瘤（TGCT）系统性治疗药物。 在近期召开的美国癌症研究协会（AACR）年会上，和誉医药集中展示了6项临床前及转化医学研究成果，涵盖pan-KRAS抑制剂ABSK211、第四代EGFR抑制剂ABK-EGFR-1、CDK4选择性抑制剂ABK-CDK4、PRMT5-MTA协同抑制剂ABSK131，以及一项基于ctDNA技术解析ABSK061耐药机制的研究，进一步彰显其早期研发与转化能力。 未来，和誉医药将继续聚焦未满足的临床需求，推动创新成果加速转

2026年4月23日，和誉医药（港交所代码：02256）宣布，公司在4月17日至22日于美国圣地亚哥举行的美国癌症研究协会（AACR）年会上，以壁报形式展示了六项最新临床前研究及转化医学研究成果。相关研究涵盖公司多个核心创新方向，包括pan-KRAS抑制剂ABSK211、第四代EGFR抑制剂ABK-EGFR-1、CDK4选择性抑制剂ABK-CDK4、PRMT5-MTA协同抑制剂ABSK131，以及一项基于ctDNA技术解析FGFR2/3抑制剂ABSK061耐药机制的研究。 $和誉-B(02256)$ pan-KRAS抑制剂ABSK211 ABSK211是和誉医药自主研发的一款高效力、高选择性且具备良好口服生物利用度的小分子pan-KRAS抑制剂，针对多种KRAS突变具有广谱抑制活性，旨在满足KRAS驱动型肿瘤患者的未满足临床需求。本届AACR年会中，公司分别展示了其单药及联合治疗的临床前研究成果。 单药研究：广谱高效抑制KRAS突变 KRAS基因在多种肿瘤中高频突变，例如胰腺癌（约90%）、结直肠癌（约35%）及肺癌（约25%）。尽管已有pan-KRAS抑制剂进入临床阶段，但整体抑制效力仍有提升空间。 ABSK211在临床前研究中展现出多项优势： l 体外活性显著：在亚纳摩尔至纳摩尔浓度范围内，即可显著抑制多种KRAS突变（G12、G13、Q61及WT扩增）肿瘤细胞活力。此外，ABSK211对KRAS野生型且拷贝数正常的细胞几乎没有活性 l 体内抗肿瘤效果强劲：在多个KRAS G12V突变模型中可诱导深度肿瘤消退，并显著抑制下游信号通路。 l 广谱突变覆盖：在KRAS G12D、G12C、G12S、G13D等多种突变模型中展现出显著而稳定的抗肿瘤药效。 相关结果支持ABSK211向临床阶段推进

转自：秦艽 新药社 今日NMPA送达的药品送达信息显示，第一三共的盐酸吡昔替尼胶囊（Pexidartinib，PLX3397），遗憾收到通知件。  图片来源：NMPA官网 盐酸吡昔替尼最初由Plexxikon发现，后纳入第一三共体系开发。它是一个口服小分子酪氨酸激酶抑制剂，核心靶点是CSF1R（colony-stimulating factor 1 receptor），同时也抑制KIT和FLT3-ITD。其研发逻辑主要是针对TGCT（腱鞘巨细胞瘤） 中CSF1/CSF1R通路异常激活所驱动的滑膜巨噬细胞聚集和病灶增殖。 作为一款在罕见病腱鞘巨细胞瘤（TGCT）领域具有里程碑意义的“First-in-class”靶向药物，也是目前全球首个针对腱鞘巨细胞瘤（TGCT） 的靶向药物，该药基于ENLIVEN研究约38%的客观缓解率在2019年获FDA批准上市，商品名为Turalio，用于治疗伴严重病变或功能受限、且无法通过手术改善的症状性TGCT成人患者。 安全性方面，盐酸吡昔替尼最大的临床限制是肝毒性。FDA说明书和公司更新都强调，该药可导致严重甚至致命性肝损伤，因此美国实施了风险评估与管控策略（REMS）管理计划。 2020年，EMA对Turalio的上市申请作出了拒绝上市许可的意见。EMA给出的核心理由是：虽然研究中肿瘤缩小，但对疼痛和关节功能等症状改善幅度有限、持续性不够明确，同时存在不可预测且可能危及生命的肝毒性担忧，因此认为获益不大于风险。  图片来源：EMA官网 2022年FDA又批准了新的给药方案，并将部分长期随访数据纳入标签。当前美国标签所示推荐剂量为250mg、每日2次、随低脂餐服用；这一方案替代了早期的空腹高剂量给药，目的是降低因进食导致暴露升高和肝毒性风险。 东亚桥接研究方面，该药在2025年发表的NCT04488822结果显示

2026年3月31日，上海和誉生物医药科技有限公司（以下简称“和誉医药”，港交所代码：02256）宣布，其自主研发的高选择性小分子FGFR4抑制剂依帕戈替尼（Irpagratinib/ABSK-011）已获得欧洲药品管理局（EMA）授予的孤儿药资格（ODD），用于治疗肝细胞癌（HCC）。目前，依帕戈替尼正在全球多地开展临床研究，此次获EMA授予ODD，将为该产品在欧洲的临床开发、注册申报与商业化进程提供有力支持。 $和誉-B(02256)$ 孤儿药资格认定是EMA为促进罕见病药物研发与批准而设立的核心激励政策。依帕戈替尼此次获得ODD认定，不仅代表了监管机构对其临床价值与需求的认可，也有望带来多项实质性支持措施：包括可申请方案协助（Protocol Assistance, PA）、享受监管费用减免，以及在批准上市后获得长达10年的市场独占期，从而为产品上市及商业化奠定坚实基础。 原发性肝癌是全球第三大肿瘤相关死亡原因，其中HCC约占75%-85%。当前，免疫检查点抑制剂联合抗血管生成治疗的“靶免联合”方案已成为晚期HCC的一线标准疗法。但晚期HCC仍缺乏行之有效的二线及后线治疗选择，且约30%的HCC患者存在FGF19过表达，这部分患者接受一线靶免联合治疗的获益相对较差。与此同时，针对FGFR4/FGF19信号通路的靶向治疗尚无获批药物，使得FGF19过表达患者人群在现有标准治疗体系下仍存在未满足的治疗需求。 依帕戈替尼是和誉医药自主研发的一款高选择性、口服小分子FGFR4抑制剂。在既往临床研究中，无论作为单药还是联合治疗用于FGF19过表达的晚期HCC患者，依帕戈替尼均展现出良好的安全性、耐受性及显著的抗肿瘤活性。目前，依帕戈替尼正在全球开展多项针对FGF19过表达晚期HCC患者的临床试验，

2026年3月30日，上海和誉生物医药科技有限公司（以下简称“和誉医药”，港交所代码：02256）宣布，其自主研发的高选择性小分子FGFR2/3抑制剂ABSK061治疗软骨发育不全（ACH）儿童患者的新药临床试验申请（IND）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准。加之近期ABSK061相继获得FDA授予的罕见儿科疾病资格（RPDD）与孤儿药资格（ODD），将助力和誉医药加快推进其海外临床开发进程。 $和誉-B(02256)$ ABSK061目前正在开展用于治疗ACH的II期临床试验，该研究已于2025年12月在中国完成首例患者给药，预计将于2026年下半年公布初步数据。作为ABSK061全球开发战略的重要组成部分，和誉医药计划在美国招募患者参与此项II期研究，以进一步评估ABSK061在治疗ACH患者中的安全性、耐受性及疗效。 ACH是导致儿童严重生长发育障碍的常染色体遗传性罕见病，目前缺乏有效治疗方法。研究表明，ACH的发病机制主要源于成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）基因突变引起的FGFR3异常激活，从而抑制软骨的正常骨化过程。因此，针对ACH的分子病因开发靶向抑制剂有望为ACH患者带来精准治疗新希望。 ABSK061是和誉医药自主研发的一款高活性、高选择性小分子FGFR2/3抑制剂，在临床前研究中已显示出显著的靶点抑制活性、良好的药代动力学特征以及安全性优势。其口服给药方式有望极大提升患者，尤其是儿童患者的用药便利性和治疗依从性，在儿童及青少年ACH患者的治疗中展现出良好的应用潜力。 关于ABSK061 ABSK061是和誉医药自主研发并拥有全球知识产权的新一代口服、高活性、高选择性小分子FGFR2/3抑制剂，也是全球范围内第一款进入临床的FGFR2/3选择性抑制剂。首代泛FG

转自：默克Merck公众号 2026年3月26日，默克治疗腱鞘巨细胞瘤（TGCT）的创新药物贝捷迈®（盐酸匹米替尼胶囊），由北京积水潭医院率先开出全球首个处方，中山大学附属第一医院、北京大学第三医院及浙江等多地开出首批处方，加速惠及国内TGCT患者。 作为国内首个且目前唯一获批用于治疗TGCT的一类创新药物，贝捷迈®于2025年12月获中国国家药品监督管理局批准，用于手术切除可能会导致功能受限或出现较严重并发症的症状性TGCT成年患者。贝捷迈®由 $和誉-B(02256)$ 研发，此前已被中国国家药品监督管理局和美国食品药品监督管理局授予突破性疗法认定。 MANEUVER研究的主要研究者、北京积水潭医院牛晓辉教授表示：“过去，TGCT临床治疗选择有限，尤其是肿瘤复发或无法手术切除的患者长期面临治疗困境。贝捷迈®的临床落地填补了这一空白，有望使TGCT从依赖反复手术的难治性疾病，逐步转变为可以通过口服靶向药实现规范化、全程化管理的慢性疾病，为患者带来了重回正常生活轨道的希望。” 默克中国医药健康董事总经理穆安德表示：“我们很欣慰看到贝捷迈®在中国多家医院投入临床应用，真正造福患者。未来，我们将继续秉持‘齐心为病患’的初心，加速创新，与合作伙伴携手共进，推动药物可及，让医药创新的曙光照亮更多患者及其家庭的前路。” 在加速创新的同时，默克也深知TGCT患者面临的多重挑战。从因疾病隐匿而漫长曲折的确诊之路，到因高复发率和功能受限所带来的身心双重压力，患者需要的是贯穿疾病全程、跨越临床与生活的系统性支持。为此，默克联动临床专家及多方力量，聚力推动TGCT诊疗规范的优化，同时，公益赋能“微光计划”等患者关爱项目，为患者及其家庭驱散疾病阴霾。 TGCT，既往又称色素沉着绒毛结节性滑膜炎（PVNS），是一种罕